近日，FDA（美國食品藥品監督管理局）宣布將終止臨床前藥物開發中的動物實驗，通過采用更高效、更貼近人體的方法取而代之。

受此消息影響，聯動著國內AI醫藥概念股集體走強。

FDA新政的背后是新藥研發面臨著十年時間、十億美元的投入，但成功率卻只有十分之一的殘酷事實。

AI制藥曾一度憑借在藥物設計階段展現出的高效率，被寄予顛覆傳統制藥流程的厚望。此次，FDA提及的替代動物實驗方法之一就是AI建模。

根據有關數據顯示，2025年第一季度，全球至少有38家AI制藥公司獲得了總計超過17.5億美元的融資。其中包括賽諾菲投資的AI+生物技術公司Enveda，該公司目前目前公司累計共獲得1.5億美元的C輪融資；也包括英矽智能獲1.1億美元E輪融資，本輪融資后，英矽智能估值超過10億美元。

值得注意的是，英矽智能曾在2023年6月和2024年3月，兩次申報交表港股IPO后失效，此次融資，坊間又傳出重啟上市的消息。億歐向英矽智能官方核實，對方表示“暫無計劃”。

自2023年行業進入寒冬后，2025年AI制藥仍在經歷著“冰火兩重天”。

一面是大額融資不斷出現。如工業軟件巨頭西門子在今年4月宣布將斥資51億美元收購生命科學數據公司Dotmatics，這被看作是西門子對AI+生命科學領域的重磅押注。

另一面，AI藥企們仍在艱難度日。有的公司裁員，有的公司合并，有的轉型，去年9月，AI制藥公司Recursion與Exscientia的并購，在外界看來，更像是老牌AI制藥公司的抱團取暖。

易凱資本的投資人趙昕淇并不認為AI制藥行業的融資真正在回暖，“在AI藥物研發領域還沒有商業化產品上市之前，一定程度上AI制藥依然是個黑箱”。

從全球看，最早一批AI制藥企業成立大概在2013年前后，到現在行業已發展了十年多時間。對于藥物研發，AI賦能之下，到底能夠改變多少？

AI制藥公司已經到了“交考卷”的關鍵時刻。

1.兩家明星公司的兩種選擇

作為AI制藥領域的兩大明星企業，晶泰科技和英矽智能選擇了不同的路徑。

4月7日，頂著國內“AI制藥第一股”頭銜的晶泰科技發布了2024年年報，這也是晶泰科技自2024年6月上市后的首份年報。

晶泰科技主要有兩大主營業務：一是提供藥物發現解決方案，二是智能機器人解決方案，包括固態研發服務及自動化化學合成服務。

過去一年，晶泰科技的智能機器人解決方案和藥物發現解決方案分別貢獻了1.63億元和1.04億元的收入。其中智能機器人解決方案收入2024年較2023年同比增加了87.8%，在總營收中的占比也從49.7%漲至61.09%，且明顯高于藥物發現解決方案收入同期18.2%的增幅。

2024年晶泰科技經調整凈虧損近4.57億元，同比收窄12.5%。如果不考慮調整項，公司2024年虧損15.15億元。高額的研發投入是虧損重要原因，2024年晶泰科技發生研發開支4.18億元，同比減少13%。

與此同時，上市后的晶泰科技似乎正急于擺脫“AI制藥”的標簽。2024年12月，晶泰科技公告更改公司名稱及證券簡稱，過去十年一直使用“XtalPi”及“晶泰”，更名晶泰控股，其
名稱不再與醫藥相關。

事實上，晶泰科技的跨界轉型早有跡可循。

2024年8月，晶泰科技宣布和新能源龍頭協鑫集團達成為期5年的戰略合作，總合作金額高達1.35億美元。同年，晶泰科技接連孵化了AI+新材料公司深度原理和賦澈生物。

晶泰科技聯合創始人、董事長溫書豪把進軍新材料領域看作是公司的二次創業，可以看出，無論是材料科學、農業或是消費品領域，這些新業務相較于藥物研發，不需要經過漫長的臨床實驗流程，能更快帶來回報。

不過，在業內人士看來，晶泰科技在這個節點選擇跨界遠沒有這么簡單。

峰瑞資本合伙人馬睿作為晶泰科技的早期投資人，見證了企業的發展。他告訴億歐，上市后的一年里，晶泰科技想得更清楚了。“晶泰科技的底層核心競爭力是量子物理和AI的結合，跨界新材料也是基于底層技術的合理外溢。”

作為一家以AI+CRO（醫藥研發外包）為核心業務的晶泰科技，其商業模式是與藥企深度合作，由客戶給出一個目標靶點，晶泰科技設計出一個化合物，并進一步驗證它的有效性，直至最終交付。這種模式更接近于AI制藥的本質，即幫助藥企提高研發效率。

然而這種戰略合作受制于合作伙伴的戰略，比較被動，如果醫藥公司融資難度增大，那么研發新藥的意愿也將顯著降低。在整體醫藥資金面趨緊的當下，AI制藥企業證明其有自身的造血能力并形成商業閉環就顯得尤為重要。

晶泰科技選擇開辟第二戰場。

溫書豪曾接受媒體采訪時提到牽手新能源企業，是因為看到光伏產業過剩，光伏企業面臨著巨大的成本挑戰，急需新技術的支持。據2024年年報，晶泰科技在2025年還將加碼碳基材料、超級塑料領域的投入。

從醫藥大跨步來到新能源后，晶泰科技進一步擴大了商業化的探索。

4月8日，晶泰控股發布公告稱，公司2024年度營業收入超過了上市規則第18章中2.5億港元“已商業化公司”的收入門檻，因此向港交所申請取消未商業化公司稱號并獲得批準。

幾乎同時，國內頭部AI制藥公司英矽智能也迎來了商業路徑的關鍵節點。

2025年1月，英矽智能宣布與意大利美納里尼集團二次達成合作，以5.5億美元總額對外授權一款潛在同類最佳（best-in-class）腫瘤候選藥物。

任峰是英矽智能首席科學家，他告訴億歐，過去10年英矽智能一直在做AI制藥的商業化探索，經歷了多個階段，從最初以提供軟件平臺服務，到軟件和藥物發現并駕齊驅，再到向AI驅動的Biotech發展，他認為目前英矽智能的商業模式已經初步走通。

“AI制藥公司主要看兩點，一是看授權和授權收入；二是看管線進展，因為管線也可能代表企業未來的收入。”任峰表示。

“自研管線+license out（管線出海）”的模式被看做是英矽智能的最優選，也是獲利最高的一種方式。“英矽智能的強項是通過AI平臺找到藥物的新靶點，以及設計出更好的分子，發揮AI在早期研發的優勢，后期商業化，我們將項目授權給海外藥企做后期臨床研發和上市銷售。”任峰認為英矽智能找準了自己的定位。

目前，英矽智能有30多個內部的管線，這也讓它有更多機會對外授權。據悉，英矽智能累計完成四項藥物對外授權合作，涉及總金額超過15億美金。

2.AI制藥十年：從談技術、講概念，到走向務實

今年DeepSeek的爆火，為AI醫療和AI制藥領域帶來了多維度的變革。不過，拋開各種顛覆、革命的“話術”，當下AI制藥對于新藥研發能改變多少，無論投資者還是創業者都逐漸趨于理性。

一位投資人表示，過去AI在制藥行業被過度炒作了。AI制藥，核心到底是“AI”，還是“制藥”，長時間以來，行業自身也沒有答案。

投資人馬睿回憶第一次拜訪晶泰科技的創始團隊，覺得他們是一群有理想有前瞻性的人，“他們堅信計算能夠改變制藥，然后就進來做了，回頭看當時的AI還不具備深度學習的能力，他手上拿的是一個很差的工具”。

但這并不妨礙創業者向前的腳步。當時晶泰科技想做的事情是，利用熱力學的規律計算分子與分子之間的能量狀態，來預測和模擬藥物不同晶型的穩定性，以提高藥物發現的效率和成功率。

一款創新藥物的研發分為三個階段，靶點假說的提出與藥物靶點確定、潛力分子優化與臨床前候選化合物評估，以及最后的臨床試驗驗證。在漫長的研發周期中，AI最先應用的是早期藥物發現環節。

任峰向億歐解釋，AI賦能藥物發現主要有兩方面：一個是幫助我們根據這個疾病去找靶點，靶點是導致疾病的蛋白質或者基因，找對靶點做藥就成功了一半；第二步就是找分子。這個過程就相當于給靶點這個鎖，找一把解鎖的鑰匙。“AI就是一個智慧豐富的鎖匠，它一眼就能識別這個鎖是什么樣子的，比人憑手工活要快許多”。

據BCG報告，AI賦能下制藥行業可以將研發周期縮短約50%，換句話說，研發效率實現翻倍。

只是在晶泰科技和英矽智能起步的2014年，不管是在全球生物醫藥高地波士頓，還是中國創投圈，計算生物學這一新興領域還不太被看好，面臨著廣泛的爭議。

AI制藥行業真正熱起來是在2020年。這一年，英國Exscientia公司稱，其已利用AI開發出首款臨床前候選化合物DSP-1181，并于同年3月開始進入臨床試驗階段。也是在這一年，AI頭部公司薛定諤在美股上市后股價持續攀升，引爆了二級市場。

很快，AI制藥的熱潮蔓延至國內市場。阿里、百度、騰訊、華為等巨頭紛紛入局，據統計，2020年國內成立了38家AI制藥公司，到2022年底，這個數字增加到近80家。

華興資本的研究報告中提到，2020年AI制藥在全球范圍內，越來越受關注，全球制藥企業也越來越多的參與到AI的應用和投資中。2021年，我國AI制藥企業融資額高達62億元，較此前6年的融資總額46.7億元還高出31%。

投資人趙昕淇認為，上一波投資人熱衷于AI制藥，其邏輯是創新藥九死一生，在逆摩爾定律的趨勢下，藥物研發的成本越來越高，因此，利用計算來解決藥物發現問題理論是可以成立的。盡管如此，“那個時候投資者對于AI賦能制藥有種盲目的樂觀。”

早期AI制藥創業者們熱衷于靠AI制藥講故事。望石智慧的創始人兼CEO周杰龍接受億歐采訪時提到，“2020年以前，很多AI制藥公司做的大而全，比如分子篩選、蛋白質結構的預測等等，好像大家全都有，講起來好聽引入了AI，但實際上沒看到真正的突破。”

對于整個制藥行業而言，理論上再優秀的分子，都要經過臨床階段的驗證，這是AI制藥最大的風險點及成本所在。

當AI針對某個分子進行預測時，某個分子在什么情況下、為何能發揮作用，為何有時又會導致嚴重的副反應和安全性問題，這些都只有通過人體試驗，才能大致推測出藥物作用的結果，可根本原因有時依舊不明朗。

2023年4月，AI藥物研發公司BenevolentAI的一款AI藥物，用于治療特應性皮炎的局部泛Trk抑制劑BEN-2293，因在IIa期臨床試驗沒有達到次要療效終點而終止，并引發了公司的裁員。

在制藥領域，管線進展和商業里程碑是最直觀的成績單，AI制藥公司如果沒有成果，面臨的結果就是優勝劣汰，這也是AI制藥的殘酷之處。

頭豹科技數據顯示，截至2023年11月，全球處于臨床階段且保持活躍狀態的AI參與研發管線總計97項，超過一半的管線處于臨床一期，超過三分之一的管線處于臨床二期。臨床二期后往往就是折戟的命運。

做藥本來就是燒錢的生意，AI制藥更是如此，投資人對AI制藥公司的規模化以及盈利周期感到消極，失去耐心。2023年資本逐漸退潮，失去供血的AI制藥企業們開始走向整合、并購、轉型。

“用AI講故事的時代已經過去，大家更想看到的是如何通過AI在制藥應用場景里具體落地。”任峰表示。

進入2025年，全球AI制藥的融資沒有停止，但投資的邏輯與過去截然不同。趙昕淇表示，投資人逐漸回歸理性，投資者更加傾向于真正有實力技術或者實現自我造血的AI制藥公司。

于此同時，怎么活下去，變成AI制藥公司關鍵的一個問題。周杰龍告訴億歐，“大浪淘沙后大家開始認真的去思考，試圖找出自己的目標市場，以及在自己的領域里有什么獨特的東西，并逐步在探索如何更好的去打開市場”。

3.等待一個從量變到質變的奇點

人們對AI技術與藥物研發的嘗試僅僅過去十年，相比制藥行業百余年的歷史，AI制藥還要走很長的路。

投資人趙昕淇認為，AI制藥公司要證明自己的分子比別家篩的好，首要解決的整個環節數據的一致性。“臨床前和臨床后數據往往是斷裂的，缺乏連貫性，藥物研發在這一個鏈條上更有效率，并不能夠使整個制藥的鏈條都有效。”

天使投資人、資深人工智能專家郭濤提到，AI算法的有效性很大程度上取決于輸入的數據質量，而在醫藥領域，獲取高質量、標準化的數據集相對困難。沒有高質量的數據，再好的模型也無法落地。

目前AI制藥公司的數據絕大多數來源于藥企、科研機構或院校公開的數據。而藥物研發數據多數存在藥企手中，屬于企業的核心資產，藥企不會輕易共享。

任峰表示英矽智能95%以上都是公開的數據，但這一類數據必須經過清洗篩選，并統一格式才能最終用于大模型的訓練。“從2014年起，英矽智能內部有一個40人左右的數據團隊專注于數據清洗工作。”

現階段，AI制藥公司的競爭仍然基于算法的競爭，AI公司的算法有很多種，哪一種算法才真正有效？需要大量的實驗來驗證。“隨著技術不斷的發展進步，大家的算法趨于類似了，到那個時候比的就是數據，誰擁有自己獨有的數據，誰就能占據一個領先的位置。”任峰表示。

而技術的突破或許已經到來。

據峰瑞資本的報告，過去兩年內，技術發展日新月異：先是2020年12月，AlphaFold2在CASP14（蛋白質結構預測關鍵評估）中表現出了足以媲美實驗室水平的蛋白質結構預測能力；2022年11月，ChatGPT橫空出世；2023 年7月，David Baker團隊公布了RF diffusion，蛋白設計從物理計算轉向AI，在成功率與設計效率上有了顯著提升；2024年6月，可以實現新型蛋白質生成的ESM3發布，這是由初創公司 Evolutionary Scale開發的生命科學領域的大模型……

投資人馬睿研究了多年的生物科技，他把AI制藥分成1.0時代和2.0時代，AI1.0是判別式AI，AI2.0則是生成式AI。“在AI制藥1.0時代，大家通常認為AI是不靠譜的，用物理的方法更準確。但現在生成式AI會改變這個情況，從只能做預測，到能做設計和生成，這將是最大的技術突破。”

當前，人們對于AI制藥最大的質疑來自于，過去十年，這項技術迄今沒有研發出一款真正上市的藥物。新藥研發的高風險和長周期依然是難以逾越的障礙。

馬睿表示：“一些人太過急功近利，他們要的是 AI完全解決制藥，經過我長長的一串驗證之后，它必須是一個成功的藥，但哪有這樣的東西？”

睿健醫藥CEO魏君也指出，AI在醫藥領域的應用除了狹義的“AI制藥”，目前已經有了很多全新的應用，比如睿健把“AI+化學誘導平臺”應用于細胞治療藥物開發。

除此之外，市場上已經涌現出大量把AI應用于醫藥上下游領域的企業且已經實現了商業化。魏君舉例，有些AI工具聚焦在生命科學工具蛋白的設計，有些用于疾病靶點的開發，有些用于病理檢測。“一個藥物的成功，不僅僅藥物本身的關鍵參數，還包括了臨床試驗設計和開發策略，那么隨著AI技術的演化與多種數據庫的充實，還有臨床前方案的優化等。”

任峰認為，在沒有AI支持的情況下，新藥研發管線的成功率通常低于5%，AI的引入可以將這一數字提高3至5倍，本身就是巨大的進步。他透露，今年英矽智能有一款藥正在從臨床二期進入臨床三期，“如果成功，這將可能是全球第一個進入臨床三期的 AI做出來的分子。”

所有人都在等待著AI制藥“奇點”的到來，也期待著一條順利度過臨床實驗的管線出現，重新引爆整個行業。

AI制藥公司首要做的是給自己攢下更多的子彈，更多的時間和金錢，以避免在黎明前過早走下牌桌。