廣生堂：創新療法加速落地，乙肝登峰計劃獲突破

廣生堂于4月24日宣布，其一類創新藥GST-HG131與GST-HG141聯合治療方案獲得國家藥品監督管理局的臨床試驗批準，這標志著公司在乙肝治愈領域取得重要突破。然而，此次進展也反映出當前乙肝治療領域面臨的挑戰，如治療方案的安全性和耐受性依然需要進一步驗證。同時，這一過程展示了我國藥物審評體系的變化，盡管程序優化，但如何平衡加速上市與確保安全仍是關鍵。

張文宏團隊公布廣譜抗猴痘藥物研發進展，將進入臨床審批階段

張文宏團隊宣布其研發的廣譜抗病毒藥物ODE-(S)-HPMPA formate即將進入臨床審批。盡管美國國立衛生研究院終止了tecovirimat治療猴痘的試驗，原因是未能顯著改善關鍵癥狀，該團隊的新藥物在實驗中展示出比現有藥物更強的抑制活性和安全性，并對人類腺病毒有效。這一進展標志著我國在應對新發傳染病方面取得了重要一步，為全球健康提供新的治療選擇。

杭州打造“核酸藥谷” 推動核酸藥物創新全鏈條發展

杭州核酸藥谷在浙江錢塘區揭牌，標志著該地區核酸藥物產業進入全鏈條協同發展新階段。項目依托中國科學院杭州醫學研究所的研發能力和人才資源，以及錢塘的產業基礎、空間和政策優勢，力圖構建完整的創新生態體系。目前已集聚30余家核酸藥行業領軍企業，形成從基礎研究到產業化的閉環。未來，杭州核酸藥谷將致力于建設國內領先、世界一流的核酸醫藥產業高地。

南京鼓樓醫院聯合先聲藥業發布最新研究成果

南京鼓樓醫院與先聲藥業合作研究證實，國產口服小分子抗新冠藥物先諾欣對多種變異株，包括Omicron JN.1，展現強效抑制。該藥通過靶向新冠病毒的3CL蛋白酶發揮作用，其高耐藥屏障有效延緩耐藥性產生。研究團隊發現，先諾特韋對耐藥突變株E166V敏感性較同類藥物奈瑪特韋提升4倍。97例患者樣本中未檢出3CL關鍵耐藥突變，顯示其作為長期防控新冠藥物的潛力及重要價值。

Nature | 上海藥物所合作首次闡明猴痘病毒核心蛋白酶底物識別機制并開展高效抗猴痘病毒化合物的發現研究

2025年4月22日，國際期刊Nature報道了中國科學院上海藥物所等團隊關于猴痘病毒核心蛋白酶的最新研究成果。這項研究首次揭示了猴痘病毒核心蛋白酶的三維結構及其底物識別和催化機制。盡管研究取得了重要進展，但全球猴痘疫情仍在持續擴散，截至2025年2月，已有131個國家報告了13.4萬例病例，其中291例死亡。此次疫情于兩次被WHO宣布為突發公共衛生事件。然而，目前尚無明確療效的抗猴痘病毒藥物，這一情況需引起廣泛關注和重視。

Nature | 阮溦團隊揭示“生物鐘–缺氧信號”協同調控心梗晝夜節律機制

2025年4月23日，阮溦團隊在Nature發表研究，揭示BMAL1與HIF2A形成異源二聚體影響心肌缺血的晝夜節律差異。該研究發現破壞BMAL1-HIF2A-AREG信號軸可消除心肌損傷的晝夜差異。這一成果提出基于生物鐘的精準干預策略，為提高心肌保護效率提供新途徑。

《細胞》重磅：阿爾茨海默病的新元兇找到了！大幅減少毒性蛋白，這類分子有望帶來新療法

加州大學圣地亞哥分校的研究揭示了磷酸甘油酸脫氫酶（PHGDH）在阿爾茨海默病（AD）中的關鍵作用。研究發現，PHGDH在星形膠質細胞中促進促炎基因轉錄，加速β-淀粉樣蛋白沉積。研究還證實了一種小分子抑制劑NCT-503能夠抑制PHGDH的DNA結合功能，顯著減少Aβ斑塊，并在AD小鼠模型中改善認知功能。這一發現為晚發型AD提供了潛在治療策略。

“中國飯碗”多裝安徽糧！底氣從何而來？

文章討論了安徽省在生物育種領域的最新進展，特別是通過基因編輯和智能育種技術提高農業生產效率。然而，該舉措也面臨一些挑戰，包括科研與市場的連接問題，以及如何快速將科研成果應用于實際生產。盡管有積極的發展，但仍需警惕潛在的技術壁壘和產業化困難，這可能對實現安徽成為種業強省的目標構成障礙。

Nature | 王凌華/Anirban Maitra團隊揭示轉移性胰腺癌轉錄組與癌細胞譜系表型可塑性的空間圖譜

2025年4月23日，MD安德森癌癥中心的研究團隊在《Nature》雜志上發表了一項關于轉移性胰腺癌的研究。他們利用空間轉錄組技術，對13位患者的腫瘤樣本進行分析，發現了顯著的克隆異質性，且不同器官的轉移灶表現出明顯的轉錄組差異。研究揭示了腫瘤微環境對癌細胞譜系表型的影響，并強調了這種相互關系在治療抵抗中的重要性。這些發現為理解胰腺癌的轉移機制提供了新視角。

專家點評Mol Cell | 李棟課題組揭示融合蛋白通過相變重塑內膜系統的機制

清華大學李棟教授團隊發表在Molecular Cell的研究揭示了異常液-液相分離（LLPS）驅動內膜系統重塑和腫瘤發生的新機制。研究關注低級別纖維黏液樣肉瘤（LGFMS）的特征性融合蛋白FUS-CREB3L2（FC），發現FC通過LLPS重塑內質網，形成異常COPII樣區室。這些區室滯留S1P/S2P蛋白酶，觸發FC膜內切割并釋放轉錄活性的FC-N片段入核，改變細胞命運并促進腫瘤發展。