你知道嗎?科學(xué)家們正在研究一種新方法,可能徹底改變帕金森病患者的命運(yùn)。這個(gè)病困擾著全球600多萬人,光在中國就有近300萬患者。顫抖的手、僵硬的身體、走路像被膠水粘住……這些癥狀讓生活變得艱難。但現(xiàn)在,一項(xiàng)利用干細(xì)胞的療法,正在為他們點(diǎn)亮希望的燈火。咱們一起來看看,這到底是怎么回事吧!
干細(xì)胞:身體里的“萬能畫布”
說到干細(xì)胞,你可以把它想象成一塊空白的畫布。科學(xué)家們能在這塊畫布上“畫”出身體需要的各種細(xì)胞。這次,他們的目標(biāo)是制造能分泌多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞。為什么是多巴胺?因?yàn)榕两鹕』颊叩哪X子里,這種關(guān)鍵物質(zhì)少得可憐,才會導(dǎo)致手抖、動作慢等癥狀。
這項(xiàng)研究的“大本營”是美國紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心(簡稱MSK),由兩位大牛科學(xué)家——Lorenz Studer博士和Viviane Tabar博士領(lǐng)銜。他們花了20多年時(shí)間,把干細(xì)胞變成能用的神經(jīng)細(xì)胞,還給它取了個(gè)名字叫“bemdaneprocel”。這些細(xì)胞被小心翼翼地移植到12名晚期帕金森病患者的大腦里,試圖讓它們在那兒“安家”,源源不斷地產(chǎn)出多巴胺。
聽起來是不是有點(diǎn)像科幻電影?但這可是真事!2021年,這項(xiàng)技術(shù)被一家叫BlueRock Therapeutics的公司接手,開始了第一階段的臨床試驗(yàn)。
試驗(yàn)結(jié)果:驚喜連連
這12位患者來自美國和加拿大,手術(shù)后得吃一年的免疫抑制藥,防止身體把這些“新居民”趕出去。18個(gè)月過去了,科學(xué)家們發(fā)現(xiàn),這些移植的細(xì)胞不僅在大腦里扎下了根,還沒鬧出什么大亂子。更讓人開心的是,有些患者的癥狀居然穩(wěn)定了,甚至變好了!
比如,他們用一個(gè)叫MDS-UPDRS的評分表來測患者的癥狀。這個(gè)表有50個(gè)問題,從手抖到走路全覆蓋。一般來說,帕金森病會讓評分一年比一年高。可這次試驗(yàn)里,接受高劑量細(xì)胞的患者,評分不僅沒漲,反而降了20多分。這意味著什么?他們的手可能抖得沒那么厲害了,走路也更穩(wěn)了。
更貼近生活的是,這些患者每天能多出2.7小時(shí)的“正常時(shí)間”。啥叫正常時(shí)間?就是癥狀輕、能自由活動的時(shí)間。對他們來說,這可能是多陪家人聊會天,或者自己出門散個(gè)步的小幸福。
小心點(diǎn),別太激動
當(dāng)然,咱們得冷靜一下。這項(xiàng)研究還只是個(gè)開頭,12個(gè)患者不算多,也沒有對照組(就是拿來比對的“空白組”)。而且,手術(shù)有風(fēng)險(xiǎn),吃免疫抑制藥也可能帶來其他問題。過去用胎兒組織做類似試驗(yàn)時(shí),還出現(xiàn)過不自主抖動的副作用。不過這次,Studer博士拍胸脯說:“我們盯得很緊,目前沒發(fā)現(xiàn)這種問題。”
因?yàn)檫@些初步結(jié)果不錯(cuò),美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)點(diǎn)頭,同意在2025年上半年啟動更大規(guī)模的第三階段試驗(yàn)。這次會找100人左右參與,還會加個(gè)安慰劑組,看看這療法到底有多靠譜。
不只是帕金森病的希望
你可能奇怪,這研究咋是個(gè)癌癥中心搞的?其實(shí),干細(xì)胞技術(shù)不只針對帕金森病。MSK的兩位博士希望,通過這次突破,能為其他腦部疾病,比如阿爾茨海默病、亨廷頓病,甚至癌癥,找到新出路。畢竟,癌癥治療里也需要細(xì)胞再生和修復(fù)的技術(shù)。
Tabar博士說:“這花了我們20多年,從實(shí)驗(yàn)室走到臨床,我特別激動。這就是科學(xué)能帶來的奇跡。”這話聽著就讓人熱血沸騰,對吧?
你怎么看?
干細(xì)胞療法聽起來很牛,但它離真正走進(jìn)醫(yī)院還有段路。未來,它能成為主流治療嗎?會不會太貴,一般人用不起?還有哪些難題等著解決?你覺得呢?歡迎在評論區(qū)聊聊你的想法,咱們一起探討!
雖然路還長,但這項(xiàng)研究已經(jīng)讓帕金森病患者看到了曙光。想象一下,如果有一天,顫抖的手能穩(wěn)下來,僵硬的身體能動起來,那會是多大的改變?科學(xué)的力量正在慢慢靠近咱們的生活,期待它帶來更多好消息吧!
對了,如果你對干細(xì)胞療法有啥疑問,或者想知道它咋工作的,隨時(shí)在評論區(qū)問我,我盡量給你講得明白點(diǎn)!
參考資料:Tabar, V., et al. (2025) Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature.
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