當地時間 4 月 16 日，拜耳（Bayer）宣布，其子公司 BlueRock Therapeutics 針對帕金森病的干細胞療法 bemdaneprocel 的Ⅰ期臨床試驗exPDite 18 個月數據已發表于

Nature

帕金森病是世界第二大神經退行性疾病，由大腦中產生多巴胺的神經元死亡引發。患者主要表現為震顫、肌肉僵硬和動作遲緩等運動障礙，并隨著時間推移而癥狀加重。據預測，到 2040 年全球患者將突破 1400 萬，亟需突破性療法。

傳統藥物治療（如左旋多巴）雖能短期緩解癥狀，但長期使用會導致運動并發癥，且無法逆轉神經元損傷。干細胞療法通過補充或再生多巴胺能神經元，有望實現病理修復的治療策略。

Bemdaneprocel 是一種「現貨型」同種異體干細胞衍生療法，由人胚胎干細胞產生的多巴胺能神經元組成，可以通過手術植入帕金森病患者大腦。這些細胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經網絡，有望恢復患者的運動和非運動功能。

移植后一年，該試驗達到了其安全性和耐受性的主要目標，且未出現與該療法相關的不良事件。移植后 18 個月，觀察到 F-DOPA 正電子發射斷層掃描（PET）成像信號有所增加，這表明移植的細胞能夠存活并植入大腦。

此前，Bemdaneprocel 已獲得美國 FDA 再生醫學先進療法資格認定（RMAT）和快速通道資格認定。

值得一提的是，據公開資料顯示，目前國內多家公司布局了帕金森病干細胞療法，睿健醫藥、士澤生物、躍賽生物等企業的項目均已進入臨床開發階段。

4月10日，瑞金醫院官微發布消息，國首例接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者，現身上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院科普活動現場，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。這也意味著，我國首次將此類細胞治療技術應用于帕金森病臨床實踐，用自身干細胞修復受損腦神經，邁出細胞治療帕金森病的關鍵一步。

參考資料：

1.https://www.bayer.com/media/bluerock-therapeutics-announces-publication-in-nature-of-18-month-data-from-phase-1-clinical-trial-for-bemdaneprocel-an-investigational-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

2.https://mp.weixin.qq.com/s/padON1-Bkz-MmEHZyu9F-w

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