藥品，尤其是創新藥，能否獲得合理定價，是其能否上市應用的關鍵因素之一。近年來，我國醫保管理部門在新藥定價準入工作中，積極采用藥物經濟學技術，通過比較新藥和對照物（通常選取同適應證中臨床常用的醫保目錄內藥品）的凈收益，即比較(∑產出-∑成本），來確定新藥的合理價格上限并進行談判，取得了豐碩的政策成果。

但是藥物經濟學評估定價的方法也存在值得審視之處。

其一是中立性問題。研究中，新藥和對照物的價格費用是納入計算的關鍵變量，因此評估價格時易受到既有價格影響，會在有意無意間“論證”既有新藥價格的合理性，容易產生偏倚。

其二是穩定性問題。新藥和對照物的價格都是易變的，例如新藥談判成功后價格會顯著改變，抑或是談判后對照物被納入集采而顯著降價。由此導致藥物經濟學評估結果是不穩定的，缺乏長期參考價值。

基于以上兩點情況，筆者建議在藥物經濟學研究中考慮這樣一個定價思路：先將新藥和對照物排除在外，僅研究該藥臨床療效獲益所產生的長期成本費用與長期健康產出，然后在具體決策情境中，再納入新藥和對照物的價格費用與臨床療效，此即基于藥物經濟學研究數據的快速定價決策方法（見圖1）。

具體而言，對于某種治療藥物，首先要討論的不是其本身的價格和價值，而是先探討其關鍵臨床療效指標的經濟學價值。例如：對于高血壓，探討血壓值改變（如mmHg）的經濟學價值；對于糖尿病，探討血糖值改變（如HbA1c）的經濟學價值。藥物定價評估之所以復雜困難，是因為在計算其長期成本費用和長期健康產出時充滿挑戰與不確定性。實際上，無論長期成本費用的增加或節約，還是長期健康產出的改善或惡化，理論上都是由治療后的臨床療效決定的。因此，我們可以先通過藥物經濟學技術，闡明臨床療效指標改變的長期經濟學價值。然后再將具體新藥和對照物納入，研究相比對照物和新藥的療效差異（這些療效差異可以在前述計算中得到，并直接轉化為長期價值差異）。最后再考慮新藥和對照物的價格費用問題，只要新藥相比對照物的治療費用增量（即長期成本費用），低于其長期健康價值的增量（即長期健康產出），就可以推斷新藥具有經濟性，而兩者相同的臨界點，則為新藥相比對照物的合理定價上限。

為了便于理解，筆者通過舉例的方式來進一步闡述這一定價方法。現要為某款腫瘤新藥進行定價評估，我們先不去看這個新藥的技術特點和價格水平，而是要研究該腫瘤新藥療效指標的經濟學價值。腫瘤療效指標多種多樣，但從藥物經濟學研究角度，最重要的指標之一是中位無進展生存時間（medianofprogression-freesurvival,mPFS）。這是反映腫瘤病情進展的關鍵指標，對患者的預后和生存有關鍵性意義，且新藥的治療主要是在此期間，腫瘤進展后通常會換用其他治療。

回到對這款腫瘤新藥的定價評估。研究者可以在固定其他影響因素的前提下，計算分析使用該款新藥后，患者的mPFS每增加一個月，會產生多少成本費用、健康產出如何改變。其中，成本費用即患者的醫療費用支出，健康產出可用質量調整生命年（Quality-adjustedlifeyears，QALYs）表現。假定經過模型演算和數學擬合，得到醫療費用、健康產出與mPFS的數量關系為：mPFS平均每增加1個月，費用增加500元，QALYs增加0.08。

以2024年我國人均GDP95749元計算，0.08個QALYs相當于7659.92元（此為獲益），再減去費用增量500元，凈收益為7159.92元，即該款腫瘤新藥mPFS每增加1個月的經濟價值。

最后，審視新藥和對照物的價格費用和療效。若臨床研究結果提示，新藥相比對照物能增加3個月mPFS，通過上述計算結果轉換為經濟價值為21479.76元。而新藥的療程費用約為10萬元，對照物約為8萬元，費用差值為2萬元。此時，只要新藥相比對照物的治療費用增量不超過上述mPFS增量的經濟價值，新藥就具有經濟性，其價格可以接受。進一步講，通過這個方法，也能測算出新藥相比對照物的定價上限臨界點，以支持決策。

再總結一下基于藥物經濟學研究的數據定價方法的基本思路：不考慮藥物具體的治療技術，先通過藥物經濟學技術測算疾病關鍵臨床療效指標的經濟價值，再納入具體新藥和對照物的價格費用與療效研究結果，測算相較對照物，新藥可接受的費用增量，從而評估新藥的合理定價及上限。相較而言，這個定價方法操作起來快捷方便，并能有效緩解文章開篇提到的藥物經濟學評估定價準入法的中立性和穩定性隱憂。因為新辦法主要測算的是藥品臨床療效的經濟價值，其研究過程會更加中立客觀，研究結果也可以避免新藥和對照物價格變化的影響。

當然，這種方法也具有一定的局限性。由于疾病和治療往往較為復雜，臨床需要綜合觀察療效、安全、便捷等多方面指標，而該研究方法對于單個療效指標的研究路徑相對清晰，若要納入多種指標的交互影響，技術路線和數據獲取上會存在較多困難。但如果只分析單個指標，并沒有納入反映治療價值的全部變量，研究結果所呈現的療效改善經濟價值很可能是被低估的。此時雖然開展各種因素的敏感性分析會有一定幫助，但并不能完全解決研究結果的不確定性和潛在偏倚。

總之，本文所提出基于藥物經濟學研究數據的快速定價決策方法，在研究的中立性、穩定性、便捷性等方面是有一定價值的，值得在具體工作中嘗試應用。由于疾病和醫療的復雜性，這一方法也還有很多可改善、可深入之處，需要在未來的研究和實踐中持續探討。（ZGYB-2025.04）

原標題：如何更快速合理地為新藥定價？——基于藥物經濟學研究數據的定價策略討論

作者 | 陶立波 北京大學醫學部衛生政策與技術評估中心 研究員

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 張鐘文 吳晗瀟

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