2020年7月，沈陽的馬成春因全身游走性疼痛輾轉多家醫院，拍片無數卻難尋病因。最終確診為多發性骨髓瘤—一種惡性血液循環系統腫瘤，兩年兩次干細胞移植后仍復發，他一度陷入絕望。直到2023年，一項海南樂城的創新藥臨床研究為他按下疾病“暫停鍵”——如今他已穩定治療16個月。

馬成春的故事背后，是中國眾多多發性骨髓瘤患者的縮影：隱匿的病程、漫長的誤診、有限的治療選擇。而隨著海南樂城“先行先試”政策落地，首個基于真實世界數據獲批的抗CD38單抗藥物賽可益?快速上市，這一困局正在被打破。

隱匿的“血液殺手”：確診之路為何道阻且長？

多發性骨髓瘤被稱為“沉默的血液腫瘤”。早期癥狀如骨痛、貧血、腎功能異常等極易與其他疾病混淆。據《中國多發性骨髓瘤診療現狀及患者生存質量2023藍皮書》，42%的患者首次就診時曾被誤診，從癥狀初現到確診平均耗時1年以上。馬成春的經歷印證了這一點：他先后被懷疑為骨科疾病、神經痛，直至全面血液檢查才揪出“真兇”。

疾病的殘酷性更在于其難治性與高復發率。確診時，中國患者進展至晚期的比例更是超過全球平均水平。即便通過化療、移植等手段獲得緩解，多數患者仍面臨復發困境。“每復發一次，治療難度成倍增加，生存期也隨之縮短。”一位血液科醫生坦言。對于無法移植或多次復發的患者，治療選擇尤為有限，臨床亟需能延長生存、提升生活質量的創新藥物。

樂城“破冰”：真實世界數據改寫新藥審批規則

2023年1月，抗CD38單抗賽可益?成為首個基于海南樂城真實世界研究數據獲批的血液腫瘤藥物。這一突破背后，是中國藥品審評審批制度的創新探索。

作為國內唯一的“醫療特區”，海南樂城國際醫療旅游先行區享有“先行先試”政策：未在國內上市的國際創新藥械可在此先行使用，并同步開展真實世界數據研究。與傳統臨床試驗相比，真實世界數據能更快速、全面地反映藥物在實際醫療環境中的療效與安全性，成為加速審批的“關鍵證據”。以賽可益?為例，其在樂城先行區的使用數據直接支持了國家藥監局的上市批準，較常規流程縮短近兩年時間。

這一模式的意義遠超單一藥物上市。作為國內的“醫療特區”，樂城已累計引進多款國際創新藥械，涵蓋腫瘤、罕見病等領域。在國家層面，則將進一步深化真實世界數據應用，推動更多“救命藥”早日惠及中國患者。

同步國際：政策優化重塑惡性腫瘤患者命運

馬成春是樂城政策的直接受益者。2023年初，他加入瑞金醫院海南醫院的真實世界研究項目，使用賽可益?聯合方案后，骨髓瘤細胞得到持續控制。“以前復發只能換化療藥，現在用上新藥，生活質量明顯改善。”他的妻子感慨道。

這一變化得益于海南樂城先行先試、港澳藥械通等政策的疊加效應。國際創新藥物得以快速進入中國市場。改變馬成春命運的國際創新藥物賽可益?，就基于真實世界數據在我國快速獲批上市，今年4月更是實現了全國供貨，打破以往進口藥“滯后數年”的困局。數據顯示，2022年以來，樂城服務的腫瘤患者中，多為復發難治型病例。

政策的持續優化正在形成“滾雪球”效應。目前，國家藥監局計劃將真實世界數據支持范圍擴大至醫療器械和中藥領域；海南樂城也宣布建設“全球特藥險”，通過醫保與商保聯動降低患者負擔。未來，更多“海南經驗”或將成為中國醫療改革的范本。

馬成春的故事仍在繼續。隨著真實世界數據應用的深化，更多“賽可益?”或將涌現——從血液腫瘤到罕見病，從晚期患者到早期干預，中國患者“用不上、用不起”創新藥的歷史正在終結。而這條由政策、科技與勇氣共同鋪就的道路，終將通向更廣闊的生命之海。

采寫：南都記者 王道斌