作為“沉默的殺手”，多發性骨髓瘤因復發率高、治療難度大，長期困擾醫學界。近年來，新型治療藥物研發速度加快，多發性骨髓瘤也成為新技術的重點目標之一，今年腫瘤防治宣傳周期間，復旦大學附屬中山醫院血液科主任劉澎教授表示，隨著更多創新手段問世，醫生抗擊多發性骨髓瘤的“武器升級”，將為更多復發難治多發性骨髓瘤患者帶來新希望。

多發性骨髓瘤是起源于骨髓漿細胞的一種血液系統惡性腫瘤，漿細胞是免疫系統的“抗體工廠”，正常情況下負責產生抗體，幫助機體抵御感染。一旦其發生癌變，細胞增殖失去控制，會分泌異常蛋白，并破壞骨骼和骨髓功能。

多發性骨髓瘤是血液系統第二大常見惡性腫瘤（僅次于淋巴瘤）。據世界衛生組織（WHO）GLOBOCAN 2022數據統計，全球多發性骨髓瘤新發患者187952例，死亡患者121388例，2021年中國多發性骨髓瘤新發患者估計17250例，死亡患者12984例。

多發性骨髓瘤還是一項“老年病”，隨著人口老齡化加劇，其發病率和發病人數呈現逐年上升趨勢。在過去三十年間，多發性骨髓瘤發病率增加了1倍，死亡率增加了1.5倍，且研究證實，60歲以上患者最近十年中有明顯的上升趨勢。劉澎教授提到，該疾病發病年齡集中在65—69歲，60歲以上人群占75%，40歲以下患者較罕見。與此同時，多發性骨髓瘤早期癥狀不明顯，通常無癥狀或僅有乏力、骨痛等非特異性表現，常被誤診為骨質疏松、關節炎或腎病。確診時約70%患者已發生溶骨性病變，20%—30%伴有腎功能損害。因此，及早發現和及早治療是應對多發性骨髓瘤的關鍵。

近年，多發性骨髓瘤治療手段不斷豐富，患者的生存期得到顯著提高。但這是一個尚且無法治愈的疾病，患者治療緩解后易復發，只有不到10%的中國多發性骨髓瘤患者在一線治療后獲得了持續性緩解，而30%的患者在接受標準治療之后出現了復發。不斷復發后，腫瘤侵襲性會逐步增強，緩解期逐步縮短，最終可能讓復發/難治患者陷入“無藥可用”困境。尤其是多數患者年齡偏大，基礎疾病并發癥多，也給多發性骨髓瘤的新藥研發提出了更大的挑戰。

劉澎教授指出，對于二次或者多次復發的多發性骨髓瘤患者，主要治療目標是提高患者的生活質量，在此基礎上盡可能獲得最大程度緩解。原先二線與后線的治療可考慮選用含蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、抗CD38單抗以及核輸出蛋白抑制劑等多藥聯合化療方案，不過隨著對腫瘤生物學研究的深入以及BCMA等特異性靶點發現，復發/難治多發性骨髓瘤治療有了更多可能性。

BCMA是一種幾乎只在漿細胞上表達的抗原蛋白，且在惡性漿細胞中異常高表達，并對腫瘤細胞的生長、存活和耐藥等多方面起關鍵作用。當漿細胞變“壞”，變成惡性腫瘤，BCMA靶點就成了腫瘤細胞的重要標志，可以幫助外來藥物精準定位并消滅腫瘤細胞。所以BCMA是多發性骨髓瘤的理想治療靶點之一。此外，BCMA靶向藥的作用機制獨立于傳統的蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑，以及抗CD38單抗。因此，對這些治療耐藥的患者仍可能有效，能有效填補復發難治多發性骨髓瘤治療的短板。

近年，多個基于BCMA靶點的創新療法涌現，包括CAR-T、雙抗、抗體偶聯藥物（ADC）等，為復發/難治多發性骨髓瘤的治療提供全新的解題思路。去年國家藥監局藥品審評中心（CDE）新授予一款靶向BCMA的ADC藥物突破性療法并擬納入優先審評，其聯合治療方案用于既往接受過至少一種治療的多發性骨髓瘤成年患者。未來，復發/難治患者有望迎來更多創新治療選擇。

《健康中國行動—癌癥防治行動實施方案（2023—2030年）》提到，腫瘤防治的主要目標包括進一步遏制腫瘤患者死亡率。劉澎教授始終關注多發性骨髓瘤患者的治療效果及生存質量，他曾撰寫《來日方長：骨髓瘤患者自助小紅書》這本小寶典，他指出，當下對于復發難治患者，可以更多嘗試使用前沿治療手段，從而探索和積累新藥在多發性骨髓瘤治療的臨床使用經驗，推進“健康中國2030?癌癥總體5年生存率”目標的達成。

原標題：《“武器升級”，點燃多發性骨髓瘤患者生命新希望》

欄目編輯：史佳林

來源：作者：新民晚報 潘嘉毅