生物技術公司Oncopeptides AB于4月16日公布了melflufen（在歐洲的商品名是Pepaxti）治療復發難治性多發性骨髓瘤患者的新真實世界數據，進一步支持了該藥在既往接受過大量治療的患者治療中的有效性和耐受性。這些數據發表在意大利卡塔尼亞大學的一份摘要中。摘要重點介紹了單中心真實世界環境下的治療結果。

多發性骨髓瘤是一種無法治愈的癌癥，其特征是骨髓中的漿細胞增生?；颊呖赡軙洑v無癥狀期，但疾病總是會復發，最終由于腫瘤細胞出現新的突變，所有現有治療方案都無法奏效。三類難治性患者是指對免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和靶向CD38的單克隆抗體均具有耐藥性的疾病。這些患者的預后不良，預期生存期極短，以月為單位。

Melflufen是一種首創烷基化肽藥物偶聯物，在歐洲已獲得在歐盟、歐洲經濟區國家冰島、列支敦士登和挪威以及英國的上市許可。其被批準用于與地塞米松聯合用于治療三類難治性復發/難治性多發性骨髓瘤(RRMM)患者，這些患者既往接受過≥3種療法，且未接受過自體干細胞移植(ASCT)或自ASCT以來至少3年內出現進展。

這項回顧性分析納入了8例既往接受過大量治療的復發性多發性骨髓瘤患者，這些患者接受過中位數為3.5線的既往治療。值得注意的是，幾例患者表現出高危特征，包括髓外疾病。

所有患者在第一個周期均接受了全劑量的melflufen治療。

結果顯示，主要副作用為血液學毒性，主要為貧血≥G3(2例)、血小板減少≥G3(3例)和中性粒細胞減少(≥G3，2例)。這些副作用通過適當的劑量延遲、劑量減少以及生長因子和輸血的支持性治療在臨床上是可以控制的。在3名患者中實施了劑量減少(50%)。1名患者因血液學毒性需要暫時延遲治療（約兩個月）。

患者的總緩解率(ORR)為37.5%（3名患者均為部分緩解）。在獲得部分緩解的患者中，2名患有髓外疾病（顱內和骨旁）且既往接受過3種療法治療；1名患有漿細胞性白血病且既往接受過2種療法治療。

1名患者獲得好轉（MR），2名患者達到穩定（SD），其余2名患者病情進展并接受了進一步治療（1名患者接受DCEP多藥聯合化療，隨后接受塞利尼索-硼替佐米和地塞米松方案治療；1名患者接受艾沙妥昔單抗、泊馬度胺和地塞米松治療，作為CAR-T細胞療法的橋接治療）。

1名患者死于肺炎。3名患者因疾病進展（兩名患者）或毒性反應停止治療。?中位總生存期（OS）尚未達到（not reached），預測8個月時的總生存率為87%。

這些分析結果與支持該藥上市批準的HORIZON試驗結果一致。Oncopeptides AB表示，這些新真實世界分析數據強調了Pepaxti作為已接受過至少三種既往療法且在最后一次療法中或之后病情出現進展的晚期復發/難治性多發性骨髓瘤患者可行治療方案的作用。

參考來源：‘New Real-World Data support effectiveness and tolerability of Pepaxti in heavily pretreated Multiple Myeloma patients’，新聞稿。Oncopeptides AB；2025年4月16日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。