4月17日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站顯示，武田的注射用阿帕達酶α（ADZYNMA）擬納入優(yōu)先審評，適應癥為：適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。該藥是全球首個也是唯一一個獲批的重組ADAMTS13蛋白。

ADAMTS13缺失會導致血管性血友病因子（VWF）多聚體在血液中積累，進而會引起血栓性血小板減少性紫癜（TTP），這是一種極其罕見的慢性凝血障礙性疾病。阿帕達酶α旨在通過替代缺乏的ADAMTS13酶來解決cTTP患者未滿足的醫(yī)療需求。

此前這類疾病的標準治療包括通過預防性或按需輸注新鮮冰凍血漿、經(jīng)過溶劑-洗滌劑處理的血漿，或含ADAMTS13的血漿衍生的因子VIII-von Willebrand因子濃縮物來補充ADAMTS13。這些產(chǎn)品依賴于供體血漿，并且提供的ADAMTS13補充有限。預防性治療需要在醫(yī)院進行長時間且負擔較重的輸注；血漿引起的過敏反應較為常見，且可能嚴重并限制治療。

III期TAK-755-281102研究評估了阿帕達酶α和標準療法在TTP患者中作為常規(guī)預防性治療或按需治療的療效和安全性。

結(jié)果顯示，在接受阿帕達酶α預防性治療期間，未發(fā)生急性TTP事件，而在接受標準療法預防性治療期間，1名患者發(fā)生了急性TTP事件（年化事件率分別為0.05）。血小板減少癥是最常見的TTP表現(xiàn)（接受阿帕達酶α治療的年化事件率為0.74，接受標準療法的年化事件率為1.73）。

安全性方面，阿帕達酶α組不良事件發(fā)生率為71%，標準療法組為84%。阿帕達酶α組與試驗藥物相關的不良事件發(fā)生率在9%，而標準療法為48%。因不良事件導致試驗藥物中斷或停藥的情況在阿帕達酶α治療患者中未發(fā)生，而在標準療法治療患者中發(fā)生了8例。

在接受阿帕達酶α治療期間未檢測到中和抗體的產(chǎn)生。阿帕達酶α治療后的平均最大ADAMTS13活性為101%，而標準療法治療后的ADAMTS13活性為19%。

該藥最早于2023年11月在美國獲批上市，2024年又陸續(xù)在日本和歐洲獲批。

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