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帕金森病是一種常見的神經退行性疾病，預計到2040年，全球帕金森病的負擔將超過1400萬人。

傳統的藥物治療集中在增強紋狀體多巴胺受體刺激或作用于其他神經遞質通路上，如乙酰膽堿或腺苷。手術治療包括深腦刺激，可以改善運動癥狀，以及磁共振引導的聚焦超聲消融，對震顫和其他運動特征有效。然而，由于多巴胺能神經元的持續損失，中后期療效將不可避免地減弱，且通常伴隨副作用。

近年來，干細胞療法的興起讓修復神經元具備了可能性，研究人員可以通過移植健康的干細胞來持續生產和替代丟失的多巴胺能神經元。

4月16日，Nature雜志上線了兩項獨立研究，分別探索了兩種干細胞——誘導多能干細胞（iPS細胞）、人胚胎干細胞（hES細胞）在帕金森病治療中的安全性，同時也初步展示了這兩種干細胞療法對帕金森病患者的一些積極獲益，如運動癥狀改善、生活質量提升等。

▌iPSC來源的多巴胺能前體細胞的I/II期試驗

在這篇由日本京都大學的研究人員發表的論文中，一項開放標簽的I/II期單中心臨床試驗，共7例帕金森病患者接受了iPS細胞來源的多巴胺能神經元前體細胞移植。

主要結果顯示，沒有發生嚴重的不良事件，但有73起輕微到中等的不良事件。患者的抗帕金森病藥物劑量保持不變，除非需要進行治療調整，導致運動障礙增加。磁共振成像顯示移植細胞沒有過度生長。

次要結果顯示，在6例接受療效評估的患者中，4例在MDS-UPDRS III部分OFF評分中表現出改善，5例在ON評分中表現出改善。所有6例患者的平均變化分別為9.5（20.4%）和4.3分（35.7%）。4例患者的Hoehn-Yahr階段有所改善。紋狀體的18F-DOPA溢流率常數（Ki）值增加了44.7%，高劑量組的增加幅度更高。其他指標變化很小。

該試驗表明，供體iPS細胞來源的多巴胺能神經元前體細胞可以存活、產生多巴胺，并且不會形成腫瘤，因此對帕金森病具有安全性和潛在的臨床益處。

▌hES來源多巴胺能神經元的I期試驗

在這篇由紀念斯隆凱特琳癌癥中心的研究人員發表的論文中，一項開放標簽的I期臨床試驗，共12例帕金森病患者接受了hES細胞來源的多巴胺能神經元前體細胞移植，分為低劑量（90萬細胞）和高劑量（270萬細胞）兩組。

主要結果顯示，在移植后1年，試驗達到了安全性和耐受性的主要目標，沒有出現與細胞產品相關的不良事件。

次要和探索性結果顯示，在移植后18個月，紋狀體的18F-DOPA PET攝取增加，表明移植細胞存活。次要和探索性結果（包括MDS-UPDRS III OFF評分改善）顯示改善或穩定。沒有出現移植誘導的運動障礙。

該試驗數據支持進行更大規模的確定性臨床試驗，以進一步評估這種細胞療法的安全性和有效性。

▌小結

總結來說，這兩項臨床試驗結果表明，iPS細胞和hES細胞來源的多巴胺能神經元前體細胞移植是一種安全且具有潛力的帕金森病治療方法。不過未來需要進行更大規模的臨床試驗來進一步評估其有效性和安全性，并探索更有效的聯合治療策略。

值得一提的是，據公開資料顯示，目前國內多家公司布局了帕金森病干細胞療法，睿健醫藥、士澤生物、躍賽生物等企業的項目均已進入臨床開發階段。

參考資料：

[1]V. Tabar et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature（2025）

https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y

[2]Nobukatsu Sawamoto et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature（2025）

https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0

[3]https://www.nature.com/articles/d41586-025-01208-7

[4]https://www.nature.com/articles/d41586-025-01143-7

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