ImmunityBio,Inc.于4月15日宣布，已在美提交Anktiva的補(bǔ)充生物制品許可申請(sBLA)，用于與BCG聯(lián)合在乳頭狀疾病患者中治療BCG無緩解的非肌層浸潤性膀胱癌(NMIBC)。此外，還提交了該藥物的擴(kuò)展使用協(xié)議（同情用藥），以尋求用于治療淋巴細(xì)胞減少癥，作為對抗化療、放療和檢查點(diǎn)抑制劑副作用的生物屏障。

補(bǔ)充生物制品許可申請

目前，患有BCG無緩解的乳頭狀疾病的患者通常會面臨根治性的膀胱切除術(shù)，這是一種具有重大風(fēng)險和終生后果的手術(shù)。

此前，該藥已在BCG無緩解且伴有原位癌的NMIBC適應(yīng)癥中獲得批準(zhǔn)。如果該補(bǔ)充生物制品許可申請獲得批準(zhǔn)，這種聯(lián)合免疫療法將可能為單獨(dú)BCG無緩解并面臨根治性膀胱切除術(shù)需求的乳頭狀疾病患者提供一種有效的治療選擇。

該補(bǔ)充生物制品許可申請得到了QUILT-3.032試驗(yàn)(NCT03022825)中BCG無緩解的高分級Ta/T1乳頭狀NMIBC患者隊(duì)列的數(shù)據(jù)支持。該隊(duì)列評估了Anktiva聯(lián)合BCG治療在該隊(duì)列患者中的療效。該組患者的中位年齡為72歲(范圍為46至93歲)。主要終點(diǎn)是無病生存(DFS)。

臨床數(shù)據(jù)顯示該聯(lián)合免疫療法實(shí)現(xiàn)了持久完全緩解，分別有88%和82%的受試者在長達(dá)2年和3年的時間內(nèi)避免了手術(shù)切除膀胱。

基于Kaplan-Meier評估，治療組在12個月時的無病生存為55.4%，18個月時為51.1%，24個月時為48.3%。中位無病生存期為19.3個月。

在12個月時，無進(jìn)展生存期（PFS）為97.1％，在18個月時為94.8％，在24個月時為88.8％。12個月時的總生存率為98.6％，在18個月時為94.3％，在24個月時為91.7％。在12和24個月時，疾病特異性的生存率分別為100％和97.7％。

在中位隨訪20.7個月時，膀胱切除率為7%(72例中的5例)。

大多數(shù)(86%)治療中出現(xiàn)的不良事件為1至2級。最常見的3級茶包括血尿（2％）和尿路感染（2％）。

擴(kuò)展使用協(xié)議

淋巴細(xì)胞減少癥是指自然殺傷細(xì)胞和T細(xì)胞的喪失，而這些細(xì)胞正是抗癌所必需的。迄今為止，還沒有治療方法來克服由癌癥本身和護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)(包括化療、放療、類固醇和檢查點(diǎn)抑制劑)引起的淋巴細(xì)胞減少癥。

此前，Anktiva用于治療淋巴細(xì)胞減少癥已獲得再生醫(yī)學(xué)高級療法認(rèn)定。如果擴(kuò)展使用協(xié)議獲得授權(quán)，將允許患者和醫(yī)生盡早使用Anktiva。

參考來源：‘ImmunityBio Announces FDA Submissions of Supplemental BLA for NMIBC Papillary Disease and for Expanded Access of ANKTIVA? to Treat Lymphopenia’，新聞稿。ImmunityBio,Inc.；2025年4月15日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。