4月14日，百時美施貴寶（BMS）宣布了瑪伐凱泰（Mavacamten）治療非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）的III期ODYSSEY-HCM研究未達到雙重主要終點。該研究是迄今為止在nHCM患者中完成的規模最大和持續時間最長的一項臨床試驗。

瑪伐凱泰是MyoKardia開發的一款選擇性、可逆、變構、first-in-class心肌肌球蛋白抑制劑，可通過抑制肌鈣-肌球蛋白結合，阻止肌橋形成，從而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收縮功能亢進，進而改善患者心肌舒張功能。2020年10月，BMS以130億美元收購MyoKardia，獲得瑪伐凱泰的所有權益。

2022年4月，瑪伐凱泰（商品名：Camzyos）在美國獲批上市，用于治療有癥狀的紐約心臟協會（NYHA）功能分級為II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善其功能能力和癥狀。2024年4月，瑪伐凱泰（商品名：邁凡妥）在中國獲批上市。

ODYSSEY-HCM是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗（n=580），評估了瑪伐凱泰對比安慰劑治療有癥狀的NYHA功能分級為II-III級的nHCM成人患者的有效性和安全性。研究的雙重主要終點是治療第48周時堪薩斯城心肌病問卷（共23項）-臨床總分（KCCQ-23 CSS）和峰值耗氧量（pVO2）相對于基線的變化。

結果顯示，與安慰劑組相比，瑪伐凱泰組在KCCQ-23 CSS評分和pVO2方面無顯著改善。此外，研究中未觀察到新的安全性信號。

BMS藥物開發、免疫學和心血管藥物高級副總裁Roland Chen博士表示：“雖然這些結果令人失望，但ODYSSEY-HCM研究在幫助我們理解nHCM上是有意義的，這種疾病仍然亟需新的治療方案。這是心肌肌球蛋白抑制劑治療nHCM的首個III期臨床試驗數據。重要的是，這些結果并不影響瑪伐凱泰既往在oHCM臨床試驗中展現的良好的獲益-風險特征，也不影響其在世界各地oHCM患者中獲得的在有效性和安全性方面的有益的真實世界證據。”

Copyright ? 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.

歡迎轉發分享及合理引用，引用時請在顯要位置標明文章來源；如需轉載，請給微信公眾號后臺留言或發送消息，并注明公眾號名稱及ID。

免責申明：本微信文章中的信息僅供一般參考之用，不可直接作為決策內容，醫藥魔方不對任何主體因使用本文內容而導致的任何損失承擔責任。