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來源：醫麥客

近日，BrainStorm Cell Therapeutics 宣布向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了 NurOwn?的新藥臨床試驗（IND）修正案。

NurOwn? 是該公司開發用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）的自體間充質干細胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的 3b 期臨床試驗的啟動奠定了基礎，該試驗是根據特殊方案評估（SPA）與 FDA 合作設計的。

SPA 協議確認 3b 期試驗設計和統計分析計劃符合 FDA 的預期，將驗證其支持未來生物制品許可證申請（BLA）的潛力。該公司預計 IND 將迅速通過監管審查，為試驗的啟動掃清道路。

BrainStorm Cell Therapeutics 首席執行官 Chaim Lebovits 表示：“提交這項 IND 修正案，加上 FDA 根據 SPA 批準我們的試驗設計，代表著我們朝著將 NurOwn 帶給 ALS 患者邁出了重要一步。我們對快速審查充滿信心，并渴望啟動我們的 3b 期研究，我們正在開展這項研究以支持監管部門的批準。”

3b 期臨床試驗預計將招募約 200 名 ALS 患者，并將分兩部分進行。在 A 部分，患者將在 24 周的雙盲試驗期內接受三劑 NurOwn 或安慰劑治療。之后，所有參與者（包括最初接受安慰劑治療的參與者）將有機會過渡到開放標簽擴展試驗（B 部分），在接下來的 24 周內接受三劑 NurOwn 治療。

該試驗的主要療效終點將評估從基線到第 24 周的 ALSFRS-R 評分變化，并比較 NurOwn 組和安慰劑組的病情進展。A 部分的成功完成將使 BrainStorm 獲得生物制品許可申請（BLA）的提交，從而加速 NurOwn 獲得潛在批準的進程。

ALS 仍然是一種極具破壞性的疾病，治療方案有限。BrainStorm 致力于與監管機構、臨床研究人員和 ALS 社區密切合作，確保對 NurOwn 進行快速而嚴格的評估。公司將隨著 FDA 審查的進展提供最新進展。

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