▎藥明康德內容團隊編輯

近日，素有“諾貝爾獎風向標”之稱的蓋爾德納獎（Canada Gairdner Awards）公布了2025年的獎項獲得者。該獎項旨在表彰和獎勵他們在影響人類健康研究方面的卓越成就。迄今為止，共有102位蓋爾德納獎得主亦獲得諾貝爾獎殊榮。

蓋爾德納獎每年頒發8個獎項，包括5個為生物醫藥領域設立的加拿大蓋爾德納國際獎（Canada Gairdner International Awards），1個John Dirks加拿大蓋爾德納全球健康獎（John Dirks Canada Gairdner Global Health Award），用于表彰對全球健康問題產生重大影響的研究人員，以及2個Peter Gilgan加拿大蓋爾德納動力獎（Peter Gilgan Canada Gairdner Momentum Awards），以表彰處于職業生涯中期的加拿大研究人員。藥明康德內容團隊將與讀者分享今年獲得蓋爾德納獎的8位科學家們的卓越貢獻。

加拿大蓋爾德納國際獎

Michael J. Welsh博士（左）與Paul Negulescu博士（右）

獲獎人：Michael J. Welsh博士和Paul Negulescu博士

獲獎理由：在探索囊性纖維化這一遺傳疾病的細胞和分子機制方面的開創性研究，開發了基于該機制的變革性藥物，從而改善并挽救了無數生命

囊性纖維化是一種遺傳性疾病，全球受影響人數超過12萬人。該病源于囊性纖維化跨膜傳導調節蛋白（

CFTR

CFTR

自1990年代初起，Welsh博士及其同事革新了對囊性纖維化的認識，證明CFTR蛋白是一種氯離子通道，并受磷酸化及ATP調控。他們還闡明了突變如何破壞CFTR的功能，阻礙其在細胞膜中的正常作用，以及常見的

DF508

這一深入的理解使囊性纖維化突變得以分類，為針對CFTR蛋白缺陷的靶向療法鋪平了道路。Negulescu博士領導的Vertex研發團隊開發了首個蛋白折疊校正劑，能恢復CFTR蛋白功能。其中Trikafta及最近推出的Alyftrek為三聯組合療法，有望治療約90%的囊性纖維化患者，包括攜帶

DF508

Welsh博士和Negulescu博士及其團隊的工作將囊性纖維化從一種致命疾病轉變為可管理的病癥，展示了基礎科學如何引領挽救生命的創新成果。他們的努力涵蓋了從基礎發現到治療干預的整個生物醫學歷程。此前，囊性纖維化的治療僅限于癥狀管理，患者預期壽命大幅縮短；如今，基于Welsh博士的發現與Negulescu博士團隊在Vertex公司的創新，新興療法不僅針對疾病根源，而且為患者提供了更高生活質量和更長壽命。

Spyros Artavanis-Tsakonas博士（左），Iva Greenwald博士（中），Gary Struhl博士（右）

獲獎人：Spyros Artavanis-Tsakonas博士，Iva Greenwald博士和Gary Struhl博士

獲獎理由：在Notch信號通路領域的開創性工作，顯著提升了對細胞在發育過程中如何相互通信、這些信號調控細胞命運決定的機制以及信號中斷如何導致發育缺陷和癌癥的理解

Notch最早在一百多年前作為一種在果蠅翅膀上造成缺口的突變被發現，后續研究逐步揭示Notch調節的信號通路涵蓋一個進化保守的基因網絡，參與多種物種（包括哺乳動物）發育的各個方面。Artavanis-Tsakonas博士的開創性遺傳學和分子生物學研究克隆了果蠅的Notch基因及相關通路組分，證明Notch是一種膜結合受體，是細胞信號通路的核心，它與毗鄰細胞上另一種膜結合分子相互作用，誘發細胞內信號傳遞和細胞命運改變。Greenwald博士在線蟲（C. elegans）中發現并克隆了Notch基因LIN-12，闡明了其在細胞命運決定中的基本作用，并識別出包括與阿爾茨海默病相關的膜內蛋白酶presenilin在內的多個核心組分。Greenwald博士和Struhl博士共同提出Notch作為一種膜錨定轉錄因子，在被切割后釋放其細胞內結構域，并進入細胞核以調控基因表達；隨后，Struhl博士率先利用嵌合蛋白驗證了這一切割模型，并證明Notch在受到配體機械力作用時被激活。

Artavanis-Tsakonas博士、Greenwald博士和Struhl博士的研究成果對基礎科學和醫學均具有深遠影響，尤其揭示了Notch信號在癌癥、發育障礙以及與阿爾茨海默病等神經退行性疾病中的重要作用。

John Dirks加拿大蓋爾德納全球健康獎

▲André Briend博士

獲獎人：André Briend博士

獲獎理由：發明了一種即食治療性食品（RUTFs），徹底革新了嚴重急性營養不良兒童的管理模式，使治療從住院模式轉向社區管理，從而挽救了無數生命

Briend博士在即食治療性食品的配方研發中起到了關鍵作用，這種高營養、耐儲存的糊狀食品無需烹飪或冷藏，非常適合在資源有限的環境中使用。該創新徹底變革了嚴重急性營養不良的治療，使數百萬兒童能夠在家中接受救命治療而無需住院。目前已有超過50個國家在社區急性營養不良管理（CMAM）項目中應用RUTFs，每年治療約800萬名兒童。他的工作在降低營養不良導致的死亡率和提升康復率方面發揮了關鍵作用。

使用MUAC作為識別營養不良兒童的主要工具簡化了診斷過程，并促進了CMAM項目的迅速推廣。依靠MUAC測量而非復雜的體重身高比，使得偏遠地區的醫療人員也能迅速識別出風險兒童并及時進行治療。這一方法極大地擴展了醫療服務的覆蓋范圍。將簡單的風險篩查與易于分發的RUTFs相結合，Briend博士的工作在降低兒童營養不良死亡率方面發揮了關鍵作用，其創新不僅改善了治療效果，同時也推動了營養不良治療整合到更廣泛衛生系統中，從而助力全球范圍內減少營養不良的長遠目標。

Peter Gilgan加拿大蓋爾德納動力獎

▲Daniel De Carvalho博士

獲獎人：Daniel De Carvalho博士

獲獎理由：在揭示轉座子調控抗腫瘤免疫反應中的作用方面取得突破性發現，該發現對癌癥治療具有變革性潛力；并開發了一種用于早期癌癥檢測、分類及治療監測的全新血液檢測方法

De Carvalho博士的研究主要涉及癌細胞中表觀遺傳學變化如何影響腫瘤發展和對治療的反應。他通過研究DNA甲基化及其在癌癥中的作用，開發了使癌細胞更易被免疫系統識別的創新方法。

其中一個關鍵方面是發展表觀遺傳學療法，通過模擬病毒感染，能夠將“隱形”腫瘤轉化為被免疫療法識別的靶標，從而增強癌癥治療的效果。他的研究為將表觀遺傳學藥物與免疫檢查點抑制劑相結合的全新治療策略奠定了基礎，在治療難治性癌癥方面顯示出顯著潛力。同時，循環腫瘤DNA甲基化檢測的應用提高了癌癥診斷水平，使得微小殘留病灶（MRD）的檢測和治療應答監測成為可能，并在多癌種早期檢測中展現出巨大潛力。

De Carvalho博士的貢獻不僅加深了我們對癌癥生物學的理解，也為臨床實踐帶來了變革，為更有效和個體化的治療方案以及癌癥管理提供了希望。他的研究不斷推動癌癥治療和診斷領域的發展，對全球患者的預后產生了深遠影響。

▲Jennifer Stinson博士

獲獎人：Jennifer Stinson博士

獲獎理由：引領聚焦于兒童疾病相關疼痛評估和自我管理的數字療法及培訓舉措

五分之一的兒童正遭受慢性疼痛的困擾，兒科疼痛作為復雜的公共衛生問題長期以來管理不善，需要不斷改良的多模式策略。Stinson博士通過將研究與臨床護理相結合，改善了兒童和青少年的疼痛管理策略，提高了他們的生活質量和臨床效果。她將創新技術整合到臨床實踐中，促進了患者、家庭與醫療提供者之間的高效溝通，從而實現了更個體化和有效的護理。同時，她在跨專業疼痛教育方面的重大貢獻也大大增強了醫療團隊應對復雜兒科疼痛問題的能力。作為多倫多兒童醫院（SickKids）疼痛中心的聯合主任，Stinson博士領導的兒童健康疼痛（PICH）臨床研究培訓項目已吸引超過400名國際臨床醫生和培訓人員，PICH的校友和學員已發表了700多篇關于兒童疼痛的論文。展望未來，Stinson博士的工作有望通過推動數字健康干預和推廣以患者為中心的護理模式，進一步革新兒科疼痛管理，最終在全球范圍內減少兒童慢性疼痛的負擔。

文中獲獎者圖片來源：獲獎者工作單位官網

參考資料：

[1] The Gairdner Foundation. Retrieved April 10, 2025, from https://www.gairdner.org/

[2] 2025 CANADA GAIRDNER AWARDS RECOGNIZE WORLD-RENOWNED SCIENTISTS FOR TRANSFORMATIVE CONTRIBUTIONS TO RESEARCH IMPACTING HUMAN HEALTH. Retrieved April 11, 2025, from https://www.newswire.ca/news-releases/2025-canada-gairdner-awards-recognize-world-renowned-scientists-for-transformative-contributions-to-research-impacting-human-health-835979654.html

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