2025 年 4 月 10 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布：計劃逐步取消單克隆抗體及其他藥物的動物實驗要求。使用“新方法論”（包括 AI 計算模型、人類細胞系、類器官以及器官芯片系統(tǒng)等）替代動物實驗，同時使用真實世界數(shù)據(jù)確定藥物的有效性。

在美國一直從事病毒新藥研發(fā)和 mRNA 疫苗研發(fā)工作的博士 @子陵在聽歌 在微博 發(fā)文：「我在醫(yī)藥衛(wèi)生職業(yè)生涯見到過最荒謬的事：今天 RFK Jr 要求 FDA 發(fā)文，停止所有 biologics 動物實驗，他是個醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、疫苗和藥物審批知識為零的人，居然敢做出這些決定。」

美國食藥監(jiān)局宣布“限制”動物試驗

4月10日，據(jù)路透社報道，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）周四宣布，計劃在單克隆抗體療法及其他藥物的研發(fā)過程中，用“與人類相關(guān)的方法”取代動物試驗；這些方法包括采用基于人工智能的模型等。

此外，據(jù)外媒報道，特朗普可能會使美國制藥企業(yè)用于試驗的長尾獼猴進口價上漲40%。受多重消息影響，中國CRO昭衍新藥開盤即幾乎跌停。

FDA計劃于明年啟動一項試點計劃，允許部分基于抗體的藥物開發(fā)商采用非動物測試策略。試點研究的結(jié)果將用于決定更廣泛的政策調(diào)整和指南更新，預(yù)計相關(guān)措施將逐步實施。

據(jù)悉，F(xiàn)DA將對提交非動物試驗得出的可靠安全數(shù)據(jù)的公司簡化審查流程，這將激勵對現(xiàn)代測試平臺的投資。

FDA表示，這種新方法將有助于提高藥物安全性，降低研發(fā)成本和藥品價格。FDA專員Martin Makary表示：“這一舉措標(biāo)志著藥物評估領(lǐng)域的范式轉(zhuǎn)變，有望加速為美國人提供治愈方法和有效治療，同時減少動物使用。”

FDA的要求將通過所謂的“新方法學(xué)”（NAMs）數(shù)據(jù)進行“減少、優(yōu)化或潛在替代”動物試驗，這些數(shù)據(jù)包括使用基于人工智能的模型預(yù)測藥物作用及副作用，以及在實驗室制造的人體器官樣結(jié)構(gòu)上進行測試。

而美國國家生物醫(yī)學(xué)研究協(xié)會（NABR）在一份聲明中稱：“目前在生物醫(yī)學(xué)研究和藥物開發(fā)中，動物模型尚無完全替代品?！?/p>

NABR主席Matthew Bailey表示，盡管人工智能有望加速研究的多個方面，但其效果在很大程度上依賴于現(xiàn)有數(shù)據(jù)的積累。未知變量可能對患者構(gòu)成最大風(fēng)險。因此，觀察人工智能在哪些領(lǐng)域能被驗證為完整生物機體的替代品，以及在哪些領(lǐng)域不能，將是一件有趣的事。

類器官技術(shù)、AI制藥迎來機會

2024年12月，美國參議院全票通過的FDA現(xiàn)代化法案3.0，已明確鼓勵使用類器官、器官芯片等新方法學(xué)（NAMs）數(shù)據(jù)替代動物實驗；推動行業(yè)向“無動物實驗”方向發(fā)展。

• 從經(jīng)濟角度來看，傳統(tǒng)動物實驗成本占藥物研發(fā)總支出的40%-60%，非動物方法可將成本降低至10%以下。

• 從效率角度，類器官和器官芯片能在3-6個月內(nèi)完成傳統(tǒng)動物實驗需2-3年的測試；縮短上市周期。

近年來，類器官技術(shù)在多個維度實現(xiàn)了突破性進展，尤其在復(fù)雜器官功能模擬、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用、跨學(xué)科融合等領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大潛力。

而中國企業(yè)昭衍新藥被市場稱為“猴茅”其業(yè)務(wù)深度綁定實驗猴（尤其是食蟹猴）的繁育與臨床使用。

因此FDA政策明確后，從短期風(fēng)險來看，其業(yè)績修復(fù)難度加大。2024年出口量約2500只，占公司實驗猴總出欄量的20%，出口額超8億元，主要流向美國、歐盟、日本。

其中：

• 美國：占出口總量的40%；

• 歐盟：占出口總量的25%；

• 東南亞與日韓：占出口總量的20%。

而長期風(fēng)險來看，昭衍新藥在替代技術(shù)布局上落后于頭部企業(yè)：

• 類器官：尚未建立商業(yè)化平臺，而藥明康德已推出20種疾病類器官模型。

• AI應(yīng)用：僅在病理診斷環(huán)節(jié)引入AI輔助，未涉足藥物設(shè)計、毒性預(yù)測等核心領(lǐng)域。

爭議：缺少動物數(shù)據(jù)的藥，真的安全嗎？

不過， FDA 公告也引發(fā)了行業(yè)爭議。爭議最大的，還有關(guān)于藥物安全的問題，取消了動物實驗，豈不是意味著，人就成了實驗動物？

FDA 認為，動物不能提供充分的人類健康和疾病模型，一些通常被認為對人類安全的藥物，如阿司匹林，可能從未通過動物實驗，一些在動物模型中看起來安全的化合物在人體試驗中是致命的。

圖源：參考資料 2

但這種說法與參與藥物研發(fā)的一線人員感知卻大相徑庭。過分強調(diào)這些個例情況是或許只是 FDA 自圓其說的一種手段。

@子陵在聽歌 表示，「大量臨床前試驗需要在動物體內(nèi)做，包括藥理學(xué)、毒理學(xué)、有效性試驗，這些是不能取代的，尤其是很多靈長類動物實驗不做的話，會增加臨床試驗受試者風(fēng)險。」

很多藥物在恒河猴中的毒理實驗是臨床試驗前檢測毒理的唯一方法?！副热缰貜?fù)給藥毒性研究，涵蓋中樞神經(jīng)、心血管及呼吸系統(tǒng)的安全藥理學(xué)評估，發(fā)育與生殖毒性研究等，這些都是不可取代的?！?/p>

來源:賽柏藍、丁香園

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