中國化工企業管理協會醫藥化工委員會

藥成材培訓在線直播平臺

核酸藥物作為繼小分子化藥和抗體藥物后的新一代治療藥物，發展速度迅猛，一躍成為醫藥企業研發的熱點。近年來，隨著核酸藥物的研發進展和市場需求的增加，各國政府也出臺了一系列相關的政策措施，旨在促進核酸藥物的創新和發展。為幫助相關企業深度掌握相關法規及技術細節，我們將于2025年5月17日-18日在線上直播舉辦核酸藥物IND到BLA/NDA--從法規到技術要點的全生命周期培訓班。詳細通知如下：

會議安排

會議地點：線上直播（具體地點通知給已報名人員）

會議時間：2025年5月17日-18日

?主講老師介紹?

主講老師：吳老師 ，知名跨國藥企前高級注冊總監，主導過多個核酸藥物BLA/NDA申報）， CMC專家，深度參與眾多法規細節的討論制定。近二十年國內外注冊經驗，十多年跨國藥企注冊管理經驗。

會議主要交流內容

模塊1：核酸藥物概述與全球監管框架

1.核酸藥物分類與技術平臺（mRNA、siRNA、ASO、基因編輯等）

2.全球法規體系對比：

- 美國FDA（CBER vs. CDER）、歐盟EMA、中國NMPA的監管路徑

- 生物藥（BLA）與化藥（NDA）的界定與差異

3.核酸藥物的特殊監管要求：

基因治療產品與核酸藥物的交叉監管

- FDA《以核酸為基礎的治療藥物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》

- ICH指南（Q5-Q14）、WHO標準及區域特殊性

模塊2：IND階段核心要求和研發注冊策略

1. 臨床前研究設計

- 核酸合成與純化工藝、遞送系統（LNP、GalNAc、病毒載體等）的質控

-核酸藥物特有非臨床考量：靶向性、脫靶效應、免疫原性評估

- 核酸藥物特有的毒理學研究設計和考慮

2. IND資料撰寫與提交

- 模塊化文檔（eCTD）結構：CMC、藥理毒理、臨床方案

- 臨床方案設計要點：首次人體試驗（FIH）劑量爬坡策略

模塊3：臨床試驗執行與數據整合

1. 臨床階段管理

- 適應癥選擇與患者分層（罕見病、腫瘤、慢性?。?/p>

- Phase I-III試驗設計差異（核酸藥物的長期隨訪要求）

- 生物標志物與替代終點的應用（加速審批路徑）

2. 數據合規與風險控制

- 臨床數據標準化（CDISC SDTM/ADaM）

- 獨立數據監查委員會（IDMC）與DSMB的運作

模塊4：BLA/NDA申報核心差異

1. BLA專項要求

- 生物制品的可比性研究（工藝變更、規模放大）

- 免疫原性評估與長期安全性監測計劃

2. NDA專項要求

- 小核酸藥物的化學合成工藝驗證（固相合成 vs. 液相合成）

- 雜質譜分析（工藝相關雜質 vs. 降解產物）

3. 加速審批路徑

- 突破性療法（BTD）、快速通道（FTD）資格申請策略

- 附條件批準與上市后研究（Phase IV）設計

會議主要交流內容

模塊5：CMC關鍵技術要點

1. 核酸原料藥生產

- 質粒DNA生產與線性化工藝（生物藥BLA）

- 化學合成寡核苷酸的關鍵質量屬性（NDA）

2. 遞送系統開發

- LNP制劑的關鍵參數（粒徑、包封率、穩定性）

- GalNAc偶聯技術的質量控制（偶聯效率、游離配體檢測）

3. 分析方法與穩定性

- 核酸藥物特異性檢測技術（qPCR、毛細管電泳、LC-MS）

- 強制降解試驗與ICH穩定性指南（Q1A-Q1E）

模塊6：審評溝通與風險管理

1. 與監管機構的互動策略

- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA會議的關鍵問題清單

- FDA Type C會議與EMA科學建議的實操技巧

2. 審評問答與缺陷信應對

- 常見缺陷類型：CMC數據不完整、臨床終點不明確

- 補充資料（IR/CR）的快速響應策略

3. 生命周期管理

- 上市后變更管理（PACMP）與年度報告

- 專利懸崖應對策略（專利布局與數據獨占期）

模塊7：案例分析

1. 經典案例拆解

- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路徑）、Alnylam siRNA藥物（NDA路徑）

- 失敗案例：CMC問題導致臨床暫停的教訓

- 多區域申報（中美歐同步）的協同策略

會議費用

會務費：4000元/單位（會務費包括：培訓、研討、 電子版資料、電子版培訓證書、一年視頻回放等）；（為了給企業節約學習成本及方便工作安排可以投屏全員觀看+視頻回看一年）

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