廣東
2025年4月11日，中國領先的生物醫藥企業鼎新基因宣布，旗下杭州鼎樂新為生物科技公司研發的1類新藥DNV001注射液已獲得中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可。該藥物擬用于治療血脂異常，包括以低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高為特征的成人原發性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合型血脂異常患者。
DNV001是一種基于GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）修飾的小干擾RNA（siRNA）藥物，通過特異性靶向肝臟細胞中的PCSK9 mRNA，從源頭上阻斷PCSK9蛋白的表達。PCSK9是調節膽固醇代謝的關鍵蛋白，其過表達會導致LDL-C水平升高，從而增加心血管疾病的風險。DNV001通過精準“沉默”PCSK9基因，顯著降低LDL-C水平，為血脂異常患者提供了全新的治療選擇。
此次獲得臨床試驗默示許可標志著DNV001在中國的研發進程邁出了關鍵一步。該藥物的創新性作用機制和潛在的強效降脂效果，有望為現有治療手段難以控制的高膽固醇血癥患者提供更優的治療方案。與傳統降脂藥物相比，GalNAc-siRNA技術具有靶向性強、作用持久和安全性高的特點，能夠顯著改善患者的治療依從性。
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