本文轉(zhuǎn)自：人民網(wǎng)-廣西頻道

研討會現(xiàn)場。廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院供圖

4月10日，由廣西醫(yī)科大學(xué)主辦、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院承辦的第三屆地中海貧血防治論壇暨基因治療新進(jìn)展研討會在南寧召開。國內(nèi)地中海貧血防治與基因治療領(lǐng)域的權(quán)威專家、學(xué)者及醫(yī)療工作者共計250余人共襄盛會，共同探討地中海貧血防治的新技術(shù)、新進(jìn)展，為地中海貧血防治事業(yè)貢獻(xiàn)智慧與力量。

論壇設(shè)置了13場專題學(xué)術(shù)報告，內(nèi)容涵蓋基因編輯、干細(xì)胞治療、出生缺陷防控、罕見病學(xué)科建設(shè)等前沿領(lǐng)域。

中國科學(xué)院院士陳竺作《中國地中海貧血防治的成就與展望：試從一個疾病模式看我國衛(wèi)生和健康事業(yè)改革發(fā)展》專題報告，詳細(xì)解析了我國地貧現(xiàn)狀、治療成果、防治體系和策略、取得成效。中國工程院院士張學(xué)作《“西學(xué)中”的時代成果：三氧化二砷治愈急性早幼粒細(xì)胞白血病》專題報告。作為“西學(xué)中”的標(biāo)志性成果，他系統(tǒng)介紹了傳統(tǒng)中藥砒霜制劑治療白血病的醫(yī)學(xué)研究歷程。中國科學(xué)院院士陳子江作《生育新形勢下的出生缺陷防控—協(xié)同創(chuàng)新共同體》專題報告。她從我國生育健康的形勢、出生缺陷防控工作的挑戰(zhàn)入手介紹了創(chuàng)建出生缺陷防控協(xié)同創(chuàng)新共同體的必要性、創(chuàng)建過程、工作職責(zé)、愿景規(guī)劃。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院/北京協(xié)和醫(yī)院張抒揚(yáng)教授、全國婦幼衛(wèi)生監(jiān)測辦公室/中國出生缺陷監(jiān)測中心朱軍教授、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所程濤教授、廈門大學(xué)劉剛教授、華東師范大學(xué)劉明耀教授、上海交通大學(xué)蔡宇伽教授、中山大學(xué)黃軍就教授、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院黃粵教授及周光飚教授、廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院賴永榕教授等業(yè)內(nèi)大咖分別作《中國罕見病學(xué)科建設(shè)》《產(chǎn)前診斷工作智能化和智慧化發(fā)展的探索》《造血干細(xì)胞效能與移植和基因治療》《介入醫(yī)學(xué)影像材料設(shè)計及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究》《基因編輯與細(xì)胞治療的前沿基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究》《下一代慢病毒載體開發(fā)及地貧基因治療應(yīng)用》《α和β地中海貧血治愈型基因編輯創(chuàng)新藥物》《輸血依賴性地貧ex vivo和in vivo基因治療的策略和實(shí)踐》《Germline Variation and Clonal Evolution in Thalassemia:Insights from Whole-Exome Sequencing》《地中海貧血基因治療——中國臨床研究》授課分享，為與會人員帶來了一場酣暢淋漓的學(xué)術(shù)盛宴。

據(jù)了解，作為國內(nèi)最早開展地中海貧血診療和干預(yù)的機(jī)構(gòu)之一，廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院自上世紀(jì)五十年代開始從事地中海貧血防治研究工作，歷經(jīng)三代人70余年的接續(xù)奮斗，在地中海貧血防治領(lǐng)域取得了重要進(jìn)展和突破。作為國家衛(wèi)健委“全國地中海貧血診療協(xié)作網(wǎng)”國家級和廣西省級牽頭單位，廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院目前已累計為東盟等13個國家培訓(xùn)1000余名防治人員，通過與國內(nèi)外醫(yī)學(xué)院校、科研院所等合作，推動造血干細(xì)胞移植技術(shù)、基因診斷與治療、新藥物治療等關(guān)鍵技術(shù)迭代升級、創(chuàng)新突破。

值得一提的是，4月7日防城港國際醫(yī)學(xué)開放試驗區(qū)地中海貧血移植倉啟用，廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院與防城港市衛(wèi)生健康委、防城港市婦幼保健院達(dá)成地貧專科聯(lián)盟簽約，推動地貧移植倉和地貧防治實(shí)驗室建設(shè)提質(zhì)增效，深化防城港與上合組織成員國、東盟國家在地貧防治領(lǐng)域的技術(shù)交流與合作。

目前，“廣西地中海貧血防控協(xié)作網(wǎng)”已實(shí)現(xiàn)市、縣全覆蓋，進(jìn)一步筑牢了地中海貧血篩查、基因診斷、產(chǎn)前診斷、移植治療“四道防線”，為全國提供了可復(fù)制、可推廣的實(shí)踐范例。（何夢瑩）