北京
國家藥品監督管理局近日通過優先審評審批程序，批準上海信致醫藥科技有限公司研發的基因治療藥物波哌達可基注射液上市。這是我國首個獲批的基因治療藥物，該產品用于治療中重度血友病B成年患者， 由信念醫藥研發生產，武田中國負責該產品在中國內地、中國香港和中國澳門的商業化進程。
血友病B是一種由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遺傳性出血性疾病，傳統治療方式要求患者終身依賴凝血酶原復合物或凝血因子Ⅸ的靜脈注射替代治療。 這種頻繁的治療不僅導致患者關節結構和功能損傷風險增高、致殘率居高不下，還伴隨著感染和血栓等并發癥風險，同時給患者家庭帶來沉重的經濟負擔。
波哌達可基注射液 通過AAV載體將優化的凝血因子IX（FIX）基因導入患者體內的靶細胞（主要是肝細胞），使其表達FIX并分泌到血液中，從而發揮促凝血活性。 該療法的突破性在于：患者僅需接受單次注射，即可獲得潛在治愈效果，徹底擺脫定期治療的困擾。
波哌達可基注射液是我國首個基因治療中重度血友病B的藥物。在國外已有AAV基因療法獲批用于治療該病。
2022年11月獲FDA批準的Etranacogene Dezaparvovec，使用重組腺相關病毒5（AAV5）載體，攜帶高活性的凝血因子IX（FIX）Padua變異基因。 通過肝臟特異性啟動子控制FIX表達。
2024年4月獲FDA批準Fidanacogene Elaparvovec，使用AAV載體，攜帶優化的FIX基因，通過肝臟細胞表達FIX，從而減少出血事件。
內容合作 ：阿杰 13051235100
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