4月9日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示，武田（Takeda）申報的注射用阿帕達酶α上市申請獲得受理。阿帕達酶α是武田研發(fā)的酶替代療法apadamtase alfa（Adzynma），已經(jīng)于2023年11月獲美國FDA批準，為首款獲FDA所批準用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的酶替代療法。該藥已于今年3月被CDE正式納入優(yōu)先審評，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。

截圖來源：CDE官網(wǎng)

cTTP 是由于 ADAMTS13 基因發(fā)生突變，導致 ADAMTS13 酶活性嚴重缺乏（通常低于 10%）。在 cTTP 患者體內(nèi)，由于缺乏 ADAMTS13，vWF 的超大聚合體在微血管內(nèi)大量積累，這些超大聚合體具有極強的血小板結(jié)合能力，會在高剪切力作用下與血小板結(jié)合，形成富含血小板的微血栓。這些微血栓廣泛堵塞微血管，導致微血管性溶血性貧血、血小板減少以及多器官缺血損傷。

阿帕達酶α（TAK-755）是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通過補充ADAMTS13酶功能，該產(chǎn)品可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥，從而改善cTTP患者的生活質(zhì)量和壽命。這款產(chǎn)品曾經(jīng)獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格，用于預防和治療cTTP。目前，該產(chǎn)品已經(jīng)在美國、歐盟和日本獲批上市。

2024年5月，發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上關(guān)于 阿帕達酶α的一項3期試驗的數(shù)據(jù)顯示，阿帕達酶α治療后，患者平均最大ADAMTS13活性為101%，而標準治療后為19%。研究人員得出的結(jié)論是，在對先天性TTP患者進行阿帕達酶α預防期間，ADAMTS13活性達到正常水平的100%左右，不良事件一般為輕度或中度，TTP事件和表現(xiàn)罕見。

此前，先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）主要包括新鮮冰凍血漿（FFP）輸注和血漿置換等方式治療。但頻繁頻繁輸注十分不便、依從性差，也降低了患者的生活質(zhì)量。酶替代療法為患者帶來新的治療選擇。

除了武田的阿帕達酶α，百特國際（Baxter International）的酶替代療法重組ADAMTS13蛋白已經(jīng)進入臨床三期。 這些新療法有望為cTTP患者提供更安全、更有效的治療選擇。

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