4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美國神經病學學會（AAN）年會上公布了CAR-T細胞療法Descartes-08治療全身型重癥肌無力（gMG）的IIb期MG-001研究的12個月數據。

Descartes-08是一款靶向BCMA的mRNA CAR-T細胞療法。與傳統的基于DNA的CAR-T細胞療法不同，Descartes-08無需預處理化療步驟即可讓門診患者用藥，并且不會帶來與癌變相關的基因組整合風險。Descartes-08已被FDA授予針對MG的孤兒藥資格和再生醫學先進療法（RMAT）資格以及針對青少年皮肌炎的罕見兒科疾病資格。

MG-001研究是一項雙盲、安慰劑對照、交叉臨床試驗（n=36），評估了Descartes-08（每周6次）對比安慰劑治療既往接受過多種治療且癥狀嚴重的重癥肌無力（MG）患者的有效性和安全性。研究的主要終點是治療第85天MG復合量表（MGC）評分至少改善5分的患者比例。

該研究已在2024年7月達到主要終點。結果顯示，在改良意向治療人群（mITT，n=26）中，Descartes-08組和安慰劑組患者分別有71%（10/14）和25%（3/12）患者的MGC評分至少改善5分；在符合方案人群（PPS，n=31）中，Descartes-08組和安慰劑組患者分別有69%（11/16）和33%（5/15）患者的MGC評分至少改善5分。

此次公布12個月數據，Cartesian Therapeutics更新了關鍵次要終點數據的新變化，包括MG日常生活能力量表（MG-ADL）評分和MG定量評分量表（QMG）評分。

安全性方面，Descartes-08在12個月的治療期內具有良好的耐受性。不良事件（AE）是短暫的且大多程度輕微，未見報告新的AE。值得注意的是，沒有患者出現細胞因子釋放綜合征（CRS），也沒有患者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。此外，未觀察到患者因接受Descartes-08治療而出現常見病毒疫苗滴度降低。并且，感染率升高或低丙種球蛋白血癥的出現也與Descartes-08無關。

在治療第4-12個月的隨訪中，未見報告治療相關不良事件。在治療第3個月，Descartes-08組常見AE是輸液相關反應——發燒（60%）、發冷（60%）、頭痛（55%）和惡心（45%），這些反應通常在輸注后24小時內消退。

Cartesian Therapeutics已與FDA進行溝通，計劃在2025年第二季度啟動Descartes-08治療MG的首個III期研究（AURORA）。

Descartes-08是MG領域目前研發進度最快的CAR-T細胞療法，如若順利，該藥物有望成為MG領域首個CAR-T細胞療法，也有望成為自免領域首個CAR-T細胞療法。

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