北京
4月10日，國家藥監局網站顯示，信念醫藥的基因療法波哌達可基（研發代號：BBM-H901，商品名：信玖凝）獲批上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。該藥物是首款獲批上市的國產血友病基因療法，也是國內首款血友病基因療法。
波哌達可基是信念醫藥開發的一款以工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）為載體的基因治療產品，通過rAAV載體將優化的凝血因子X（FIX）基因導入靶細胞（主要是肝細胞），從而表達FIX，并分泌到血液中，發揮FⅨ的促凝血活性。血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病，該品種的上市為這類患者提供了新的治療選擇。
III期BBM001-CLN1001研究結果顯示，28例血友病B患者接受波哌達可基（5 × 1012 vg/kg）治療52周后，年化出血率（ABR）為0.6。
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