4月10日，國家藥監局宣布通過優先審評審批程序批準上海信致醫藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。

波哌達可基注射液是重組腺相關病毒（rAAV）載體基因治療產品，通過rAAV載體將FIX基因導入靶細胞（主要是肝細胞），從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。

這成為了中國首個獲批上市的基因療法。

上海信致醫藥科技有限公司是信念醫藥旗下全資子公司。早在2023年10月，信念醫藥就與武田中國宣布達成獨家合作協議，授權武田中國在中國內地、中國香港和中國澳門負責波哌達可基注射液的商業化經營。

在中國，“血友病”于2018年就被收錄于《第一批罕見病目錄》。血友病是一種罕見的X染色體連鎖隱性遺傳性出血性疾病，分為血友病A和血友病B，前者為凝血因子Ⅷ缺乏，后者為凝血因子Ⅸ缺乏，分別因相應的凝血因子基因突變所致。

血友病B的特點為反復的、自發性的關節、肌肉和軟組織出血，如長時間反復出血，還可能導致患者關節畸形、肌肉萎縮甚至死亡。我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人。目前，中國血友病B患者仍面臨著治療選擇有限、診療不規范等挑戰，患者多使用凝血酶原復合物（PCC）用于替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由于治療不充分或不規范，中重度患者常見關節出血和畸形，患者的醫療需求仍未得到滿足。

在治療包括血友病在內的眾多罕見病上，基因療法成為探索的方向之一。基因療法是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。

2012年，全球第一款基因療法在歐盟獲批上市，由此開啟了基因治療的新時代。這些年，在海外市場，已有多款基因療法獲批上市。不過，由于技術復雜、開發難度大、開發成本高，不少藥物定價昂貴，售價在百萬元人民幣甚至上千萬元人民幣不等。而昂貴的定價，也一定程度限制了基因療法商業化落地。

此次獲批上市的波哌達可基注射液，會如何定價？

第一財經記者亦向武田中國了解這款藥物定價情況，對方回復稱，價格預計要等到年中商業上市時才正式公布。