原標題：讓罕見病患者看得起病用得上藥（主題）

深圳罕見病用藥保障機制入選廣東省改革典型案例，惠及26萬人次（副題）

深圳特區報訊（記者 程贊）近日，記者從深圳市醫保局獲悉，“深圳構建罕見病用藥保障新機制提高醫療保障水平”入選廣東省委改革辦在8個領域遴選出的65個基層改革創新典型案例，是民生領域我市唯一的入選案例。

據悉，深圳在持續推進基本醫保全覆蓋的基礎上，聚焦罕見病患者用藥難、用藥貴問題，探索構建“基本醫保+大病保險+深圳惠民保”的多層次、全方位、可持續罕見病保障機制，有效減輕罕見病患者高額醫療費用負擔。數據顯示，2024年深圳累計保障罕見病患者26.03萬人次、涉及金額達4.49億元，單人最高保障達115.88萬元。

“基本醫保+大病保險”雙重防線，讓罕見病患者“用藥有保”

患有陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的患者小蘭最近心情不錯。隨著今年全球首個口服補體B因子抑制劑飛赫達（鹽酸伊普可泮膠囊）納入國家醫保目錄，深圳正式落地執行，一直困擾小蘭的治療費用問題也終于迎刃而解。

據了解，原價35358元/盒的飛赫達，被納入國家醫保談判目錄后降至16990元/盒，再經過深圳基本醫保和大病保險等疊加報銷，實際每月自付僅需千元左右。

小蘭的案例在深圳不是個例。實際上，自2019年以來，國家加快推動罕見病治療藥品納入醫保目錄，深圳也第一時間落地國家談判罕見病治療藥品保障，及時出臺相關配套政策，提供更高醫療保障待遇，確保罕見病患者看得起病、用得上藥。

具體來說，針對醫保藥品目錄內90多種罕見病治療藥品，深圳醫保給予了全省最高的住院醫療保障待遇（報銷比例最低90%、最高95%）。用于治療脊髓肌萎縮癥（SMA）的70萬元“天價針”，通過國家醫保談判降至約3.3萬元/針，再經深圳基本醫保住院報銷90%后，患者每針實際支付僅為3000多元，大幅度減輕患者經濟負擔。

為更好服務罕見病患者，深圳還實施了門診特定病種政策，將血友病等7種診斷明確、病情相對穩定、藥物依賴強、需在門診長期治療的罕見病納入門診特定病種保障，由醫保基金給予更高比例、更高限額保障，最高報銷90%，每年可為全市近2800名患者減負1.5億元。此外，2023年10月，《深圳市醫療保障辦法》新建“大病保險”制度，對經基本醫保報銷后的醫療費用給予“二次報銷”，最高報銷80%，年報銷額度最高達100萬元。

“這一通報銷下來，大大減輕了經濟壓力。我終于敢于規劃未來了！”小蘭說。

創新實施“深圳惠民保”，保障額度今年將提高至60萬元

2024年11月，一歲多的楊小寶（化名）被確診患有黏多糖貯積癥（MPS）后，楊母的心都快碎了，“孩子需要盡快接受治療，可這‘天價’治療費用怎么辦？”

在國內，一支5毫升的唯銘贊藥品定價高達7500元，需要根據患者體重決定用藥劑量。而按患兒楊小寶的體重計算，他的年治療費用超百萬元，這如同一座難以逾越的經濟大山。

針對楊小寶的情況，深圳惠民保的工作人員帶來了解決方案。“第一筆報銷8.7萬元到賬時，我們全家都開心懵了。”楊母回憶，當得知深圳惠民保可以報銷70%費用時，她激動得熱淚盈眶。如今，楊小寶的病情已得到有效控制，即將做后續治療。“孩子的病情在一天天好轉，我們又看到了希望！”楊母說。

深圳惠民保作為政府指導的普惠型補充保險，自2023年7月上線后迅速成為罕見病保障的重要補充，無縫銜接基本醫保、大病保險。針對醫保目錄內的罕見病藥品，經深圳基本醫保、大病保險報銷后，深圳惠民保還可進一步賠付80%，年保障額度120萬元。

而針對患者訴求最為集中且未納入基本醫保的龐貝病、黏多糖貯積癥等7類罕見病，深圳惠民保將對應的8種高值自費特效藥品納入保障范圍，最高報銷70%，保障額度50萬元/年。截至2024年12月底，已有519人次患者享受罕見病高值自費藥品專項待遇，累計賠付超1733萬元。

下一步，深圳醫保將落實深圳市2025年民生實事項目要求，提高“深圳惠民保”罕見病高額自費藥品最高保障額度至60萬元，動態擴大罕見病專項保障藥品范圍，鼓勵其他商業健康保險、慈善援助等市場和社會力量積極參與，構建更加完善、更有溫度、更可持續的多層次罕見病用藥保障體系。

來源：深圳特區報