張祥忠教授EBMT現場圖張建平教授EBMT現場圖表1 ATG組和ATLG組的療效和安全性對比表2 rATG組和ATLG組的療效和安全性對比

導讀：春和布澤，學術之木葳蕤生長；根植厚土，創新之花灼灼綻放。2025年3月30日-4月2日，第51屆歐洲血液與骨髓移植學會（EBMT）年會在意大利佛羅倫薩召開，匯聚全球眾多血液病領域的專家學者，深入探討造血干細胞移植（HSCT）領域的前沿研究成果。

值得關注的是，中山大學附屬第三醫院張祥忠教授團隊和河北燕達陸道培醫院張建平教授團隊兩項關于抗人T細胞兔免疫球蛋白（ATLG）和抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG）在HSCT患者移植物抗宿主病（GVHD）預防中的療效和安全性研究均入選大會壁報展示。值此學術盛會之際，本期特邀張祥忠教授和張建平教授對相關研究進行精彩解讀與點評，以期為臨床實踐提供有益參考。

張祥忠教授EBMT現場圖

張建平教授EBMT現場圖

摘要號：P132

比較ATLG和ATG在血液系統惡性腫瘤患者異基因HSCT（allo-HSCT）中的療效和安全性：一項回顧性研究1

Comparing the efficacy and safety of ATLG and ATG in allo-HSCT for patients with hematological malignancies: a retrospective study

1、研究背景

Allo-HSCT是治療血液系統惡性腫瘤的重要手段，但GVHD的發生風險較高。本研究比較了ATLG和ATG在allo-HSCT后預防GVHD的療效和安全性。

2、研究方法

該研究納入了2011年10月至2023年9月在中山大學附屬第三醫院接受allo-HSCT治療的160例血液系統惡性腫瘤患者。其中，66例患者使用ATG預防GVHD，90例患者使用ATLG預防GVHD，4例患者接受了其他方案治療。研究采用卡方檢驗、Kaplan-Meier曲線和Mann-Whitney U檢驗等方法，分析兩組的植入時間、GVHD發生率及嚴重程度、巨細胞病毒（CMV）/EB病毒（EBV）再激活率、復發率、死亡率、生存期和輸注引起的發熱事件發生率。

3、研究結果

納入患者的中位年齡為33歲（范圍：12-60歲），男性占55.6%。單倍體移植比例為58.8%，非親緣供者移植比例為41.2%。主要的原發疾病為急性髓系白血病（AML）（49.4%）和急性淋巴細胞白血病（ALL）（28.1%）。ATG組和ATLG組在年齡、性別、移植類型及原發疾病方面無統計學差異。移植前疾病狀態以首次完全緩解（CR1）為主（ATG組66.7%，ATLG組74.4%）。

在療效方面，ATLG組II-IV級急性GVHD（aGVHD）的發生率顯著低于ATG組（23.3% vs. 37.9%，P=0.049），且3年無復發生存率顯著更高（63.3% vs. 47.0%，P=0.042）。兩組在aGVHD、慢性GVHD（cGVHD）、CMV感染率、總死亡率、移植相關死亡率、生存期、無GVHD無復發生存期（GRFS）、累積復發率、3年無復發死亡率及中性粒細胞/血小板植入時間等方面均無顯著差異。在安全性方面，ATLG組輸注引起的發熱事件發生率顯著低于ATG組（32.2% vs. 50.0%，P=0.025）（表1）。

表1 ATG組和ATLG組的療效和安全性對比

4、研究結論

本研究結果表明，ATLG的總體療效與ATG相當，但在降低II-IV級aGVHD發生率、提高3年無復發生存率和減少輸注引起的發熱方面具有顯著優勢。因此，ATLG可作為預防GVHD的可靠替代方案，在改善移植療效、提高安全性方面具有較大應用潛力。

摘要號：B114

ATLG與兔源ATG（rATG）用于兒童再生障礙性貧血（AA）患者移植中GVHD預防：總生存期（OS）和無GVHD無移植失敗生存期（GFFS）相當2

Comparable OS and GFFS of ATLG vs. rATG for GVHD prophylaxis in pediatric AA patients undergoing transplantation

1、研究背景

AA的發病機制涉及多種因素，包括造血干細胞功能障礙、免疫功能異常和造血微環境異常。其中，T淋巴細胞的異常活化和功能亢進被認為是AA發生的主要驅動因素。在接受allo-HSCT的AA患者中，rATG預處理方案被用于預防GVHD。然而，關于ATLG預處理方案是否具有與rATG相當的療效，目前尚缺乏充足研究證據。因此，本研究旨在探討ATLG預處理方案在接受移植的兒童AA患者中能否產生與rATG預處理方案相當的GVHD預防療效。

2、研究方法

本研究對2012年12月1日至2023年12月31日期間接受allo-HSCT的兒童AA患者進行了回顧性分析，納入標準如下：1、首次接受allo-HSCT；2、使用rATG或ATLG進行GVHD預防；3、非遺傳性AA。主要終點為GFFS率；次要終點包括OS率、aGVHD/cGVHD發生率及CMV/EBV感染率或再激活率。研究采用R和Free Statistic軟件進行統計分析。

3、研究結果

研究共納入406例患者（男性221例，女性185例），其中rATG組299例，ATLG組107例。值得關注的是，89例患者移植前曾接受ATG治療，其中rATG組60例（14.8%），ATLG組29例（9.7%）。中位隨訪41個月（范圍：20-69.75個月），rATG組和ATLG組在5年OS率、5年GFFS率、100天II-IV級和III-IV級aGVHD累積發生率以及360天EBV感染累積發生率方面差異無統計學意義。值得注意的是，ATLG組180天CMV感染累積發生率較rATG組顯著降低（P<0.001）（表2）。

表2 rATG組和ATLG組的療效和安全性對比

4、研究結論

研究顯示，在接受allo-HSCT的兒童獲得性AA患者中，ATLG與rATG在GFFS率、OS率、100天II-IV級和III-IV級aGVHD發生率方面療效相當。然而，值得一提的是，ATLG在降低CMV/EBV感染發生率方面具有一定優勢。

專家點評

張祥忠教授

作為HSCT中預防GVHD的重要藥物，ATLG和ATG在療效與安全性方面的差異始終是臨床關注的焦點。我們團隊開展的這項回顧性研究，依托長達12年的真實世界數據，揭示了ATLG在血液系統惡性腫瘤患者中的多重優勢，為優化GVHD防控策略提供了高等級的循證依據。

從療效角度來看，研究證實ATLG在降低II-IV級aGVHD發生率及提升3年無復發生存率方面顯著優于ATG（P＜0.05）。此外，ATLG輸注引起的發熱事件發生率顯著降低（P＜0.05），進一步凸顯其在安全性方面的優勢。本研究為ATLG在allo-HSCT中的優選地位提供了堅實背書。期待未來隨著更多真實世界研究數據的積累，ATLG的臨床潛力能夠得到充分釋放。

張建平教授

GVHD是兒童AA患者allo-HSCT后的常見并發癥，嚴重影響移植成功率和患者預后。因此，尋找有效的預防手段以降低GVHD的發生率，已成為當前研究的熱點。目前，臨床常用的免疫抑制劑包括ATLG和rATG，但關于二者在兒童AA患者中的療效對比尚缺乏大規模的研究數據。基于此，我們團隊對2012年至2023年間接受allo-HSCT的406例兒童造血衰竭患者進行了回顧性研究，發現ATLG與rATG在OS、GFFS和aGVHD預防方面療效相當。然而，值得重點關注的是，ATLG在病毒感染控制方面具有一定優勢，CMV和EBV感染發生率均低于rATG，這一發現對優化兒童移植后感染管理策略具有重要臨床意義。

該研究不僅驗證了ATLG在預防兒童移植患者GVHD方面與rATG具有相當的療效，更揭示了其在感染防控中的獨特價值。未來，仍需開展前瞻性隨機對照試驗，進一步觀察ATLG在降低病毒感染發生率方面的優勢，并探索其在減少遠期并發癥（如慢性GVHD）中的潛在價值。同時，明確ATLG在兒童移植預處理中的最佳適用場景，以推動個體化GVHD預防策略的優化升級。

參考文獻：

1. Xiao Han, et al. 2025 EBMT. Abstract: P132.

2. Li Nannan, et al. 2025 EBMT. Abstract: B114.

審批號：P-20250328-012

本資料目的在于提供疾病領域的相關知識，提高疾病認知的水平