近日，帕金森創新藥領域再次傳來令人振奮的消息——睿健醫藥科技有限公司（睿健醫藥）成功召開公司自主研發的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗研究者會，并順利開啟了該款新藥的II期臨床啟動會。

這也是睿健醫藥率先拿下帕金森領域全球首個進入臨床階段的通用型iPSC衍生細胞治療產品之后，公布的又一里程碑事件。圍繞帕金森這一“不可逆疾病”，公司開發的通用型細胞藥物，在臨床進展、臨床規模領域已顯著領先于同類競品。

隨著人口老齡化加速，帕金森病的發病率不斷上升。世衛組織數據顯示，過去 25 年中帕金森病的全球發病率翻了一番，2019 年全球約有超 850 萬人患有帕金森病，包括帕金森在內的中樞神經系統疾病已經成為全球人類致殘的主要原因。

雖然帕金森病問題正伴隨著老齡化情況加劇而日益嚴峻，但市場上仍然沒有任何有效的藥物可以逆轉該病患者腦部神經細胞的退化過程。面對這一臨床現實困境，睿健醫藥作為全球iPSC帕金森細胞治療領域領軍企業，在2023年8月開啟了旗下帕金森首創新藥NouvNeu001臨床工作，這也是帕金森領域全球首個進入臨床階段的通用型iPSC衍生細胞治療產品。

目前，NouvNeu001已實現中美臨床“雙報雙批”，睿健醫藥基于此成為全球首個完成中美IND雙報并獲得批準的帕金森細胞藥物開發企業，公司在帕金森病細胞替代療法的研發進度、臨床試驗規模及監管認可度方面均處于無可爭議的全球首位。

此次睿健醫藥在武漢成功召開的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗研究者會暨II期啟動會，既是該款新藥的突破性進展，也是帕金森治療領域的又一突破。

據公司介紹，該II期研究匯聚了國內帕金森病治療領域的頂尖專家團隊，包括北京醫院陳海波教授團隊、首都醫科大學附屬北京天壇醫院馮濤教授團隊、四川大學華西醫院商慧芳教授團隊、武漢大學中南醫院熊南翔教授團隊、中國科學技術大學附屬第一醫院牛朝詩教授團隊以及華中科技大學附屬協和醫院熊念教授團隊。睿健醫藥CEO魏君博士、CMO蔡萌博士及核心研發團隊，以及CRO、SMO等項目合作方代表共同出席了會議。與會各方一起回顧了I期臨床試驗，并就II期臨床研究方案和關鍵評價指標等議題展開了深入討論，為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗及確證性臨床的順利推進奠定了堅實基礎。

大會伊始，“NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗”的臨床試驗負責人，北京醫院陳海波教授進行了開場致辭。隨后睿健醫藥CEO魏君博士向各位與會專家匯報了產品開發過程及臨床前數據； 陳海波教授進一步對I期臨床試驗進行了回顧，總結了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗，該研究為單臂，多中心，開放標簽的臨床試驗，陳海波教授對I期臨床試驗主要安全性耐受性指標進行系統的梳理及分析，并揭示了NouvNeu001在臨床I期表現出療效改善的顯著趨勢，受試者接受移植后，行為學和非行為學均表現出顯著改善趨勢。武漢大學中南醫院熊南翔教授介紹了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗過程中神經外科的探索性工作及經驗總結，北京醫院王喬博士對外科給藥途徑和術后重建進行了討論；北京醫院馬欣昕主任分享了該研究的關鍵評價指標。最后，所有參會團隊分別從臨床試驗策略，評價指標，遞送優化策略等方面進行了系統的討論。四川大學華西醫院商慧芳教授，中國科學技術大學附屬第一醫院牛朝詩教授等專家對II期臨床試驗多個方面提出了極具建設性的意見和建議。 與會專家的開放務實的討論為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗及確證性臨床的順利推進奠定了堅實基礎。

公開信息顯示，NouvNeu001注射液于2023年8月獲得中國NMPA批準進入臨床階段，成為全球首個進入臨床的化學誘導iPSC衍生治療產品，并于2024年6月獲得美國FDA批準開展海外臨床研究，實現了中美IND"雙報雙批"。

作為全球首個獲得FDA"特殊豁免"資格的Biotech企業，睿健醫藥在帕金森病細胞替代療法的研發進度、臨床試驗規模及監管認可度方面均處于全球首位。目前，該研究已順利結束I期臨床實驗，數據表明其安全性和耐受性良好，順利達到研究主要目標，其次要指標療效數據已經展示出顯著的市場優勢。 I期臨床試驗的順利完成為后續確證性臨床實驗的實施提供了堅實的基礎。睿健醫藥NouvNeu001也成為全球首個進入臨床II期的iPSC衍生的通用型帕金森細胞治療產品。

據悉，睿健醫藥將持續致力于創新細胞治療產品的開發，助力解決全球帕金森病治療難題，為患者帶來更多康復希望。NouvNeu001注射液作為潛在的可"逆轉病程"的創新療法，有望為帕金森病患者帶來根本性治療突破。

睿健醫藥CMO蔡萌博士表示：“此次關鍵II期臨床試驗的啟動是睿健踐行"為患者提供普惠性療法"使命的重要里程碑。我們相信，在專家團隊豐富的臨床經驗和睿健完善的生產工藝與質量體系雙重保障下，NouvNeu001注射液的臨床試驗將穩步推進，盡早惠及廣大患者”。

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