近日，帕金森創(chuàng)新藥領(lǐng)域再次傳來令人振奮的消息——睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）成功召開公司自主研發(fā)的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗(yàn)研究者會，并順利開啟了該款新藥的II期臨床啟動會。

這也是睿健醫(yī)藥率先拿下帕金森領(lǐng)域全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的通用型iPSC衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品之后，公布的又一里程碑事件。圍繞帕金森這一“不可逆疾病”，公司開發(fā)的通用型細(xì)胞藥物，在臨床進(jìn)展、臨床規(guī)模領(lǐng)域已顯著領(lǐng)先于同類競品。

隨著人口老齡化加速，帕金森病的發(fā)病率不斷上升。世衛(wèi)組織數(shù)據(jù)顯示，過去 25 年中帕金森病的全球發(fā)病率翻了一番，2019 年全球約有超 850 萬人患有帕金森病，包括帕金森在內(nèi)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病已經(jīng)成為全球人類致殘的主要原因。

雖然帕金森病問題正伴隨著老齡化情況加劇而日益嚴(yán)峻，但市場上仍然沒有任何有效的藥物可以逆轉(zhuǎn)該病患者腦部神經(jīng)細(xì)胞的退化過程。面對這一臨床現(xiàn)實(shí)困境，睿健醫(yī)藥作為全球iPSC帕金森細(xì)胞治療領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)，在2023年8月開啟了旗下帕金森首創(chuàng)新藥NouvNeu001臨床工作，這也是帕金森領(lǐng)域全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的通用型iPSC衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品。

目前，NouvNeu001已實(shí)現(xiàn)中美臨床“雙報(bào)雙批”，睿健醫(yī)藥基于此成為全球首個(gè)完成中美IND雙報(bào)并獲得批準(zhǔn)的帕金森細(xì)胞藥物開發(fā)企業(yè)，公司在帕金森病細(xì)胞替代療法的研發(fā)進(jìn)度、臨床試驗(yàn)規(guī)模及監(jiān)管認(rèn)可度方面均處于無可爭議的全球首位。

此次睿健醫(yī)藥在武漢成功召開的NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗(yàn)研究者會暨II期啟動會，既是該款新藥的突破性進(jìn)展，也是帕金森治療領(lǐng)域的又一突破。

據(jù)公司介紹，該II期研究匯聚了國內(nèi)帕金森病治療領(lǐng)域的頂尖專家團(tuán)隊(duì)，包括北京醫(yī)院陳海波教授團(tuán)隊(duì)、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院馮濤教授團(tuán)隊(duì)、四川大學(xué)華西醫(yī)院商慧芳教授團(tuán)隊(duì)、武漢大學(xué)中南醫(yī)院熊南翔教授團(tuán)隊(duì)、中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院牛朝詩教授團(tuán)隊(duì)以及華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院熊念教授團(tuán)隊(duì)。睿健醫(yī)藥CEO魏君博士、CMO蔡萌博士及核心研發(fā)團(tuán)隊(duì)，以及CRO、SMO等項(xiàng)目合作方代表共同出席了會議。與會各方一起回顧了I期臨床試驗(yàn)，并就II期臨床研究方案和關(guān)鍵評價(jià)指標(biāo)等議題展開了深入討論，為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗(yàn)及確證性臨床的順利推進(jìn)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

大會伊始，“NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I/II期臨床試驗(yàn)”的臨床試驗(yàn)負(fù)責(zé)人，北京醫(yī)院陳海波教授進(jìn)行了開場致辭。隨后睿健醫(yī)藥CEO魏君博士向各位與會專家匯報(bào)了產(chǎn)品開發(fā)過程及臨床前數(shù)據(jù)； 陳海波教授進(jìn)一步對I期臨床試驗(yàn)進(jìn)行了回顧，總結(jié)了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗(yàn)，該研究為單臂，多中心，開放標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)，陳海波教授對I期臨床試驗(yàn)主要安全性耐受性指標(biāo)進(jìn)行系統(tǒng)的梳理及分析，并揭示了NouvNeu001在臨床I期表現(xiàn)出療效改善的顯著趨勢，受試者接受移植后，行為學(xué)和非行為學(xué)均表現(xiàn)出顯著改善趨勢。武漢大學(xué)中南醫(yī)院熊南翔教授介紹了NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的I期臨床試驗(yàn)過程中神經(jīng)外科的探索性工作及經(jīng)驗(yàn)總結(jié)，北京醫(yī)院王喬博士對外科給藥途徑和術(shù)后重建進(jìn)行了討論；北京醫(yī)院馬欣昕主任分享了該研究的關(guān)鍵評價(jià)指標(biāo)。最后，所有參會團(tuán)隊(duì)分別從臨床試驗(yàn)策略，評價(jià)指標(biāo)，遞送優(yōu)化策略等方面進(jìn)行了系統(tǒng)的討論。四川大學(xué)華西醫(yī)院商慧芳教授，中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院牛朝詩教授等專家對II期臨床試驗(yàn)多個(gè)方面提出了極具建設(shè)性的意見和建議。 與會專家的開放務(wù)實(shí)的討論為NouvNeu001注射液治療中重度帕金森的II期臨床試驗(yàn)及確證性臨床的順利推進(jìn)奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

公開信息顯示，NouvNeu001注射液于2023年8月獲得中國NMPA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床階段，成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床的化學(xué)誘導(dǎo)iPSC衍生治療產(chǎn)品，并于2024年6月獲得美國FDA批準(zhǔn)開展海外臨床研究，實(shí)現(xiàn)了中美IND"雙報(bào)雙批"。

作為全球首個(gè)獲得FDA"特殊豁免"資格的Biotech企業(yè)，睿健醫(yī)藥在帕金森病細(xì)胞替代療法的研發(fā)進(jìn)度、臨床試驗(yàn)規(guī)模及監(jiān)管認(rèn)可度方面均處于全球首位。目前，該研究已順利結(jié)束I期臨床實(shí)驗(yàn)，數(shù)據(jù)表明其安全性和耐受性良好，順利達(dá)到研究主要目標(biāo)，其次要指標(biāo)療效數(shù)據(jù)已經(jīng)展示出顯著的市場優(yōu)勢。 I期臨床試驗(yàn)的順利完成為后續(xù)確證性臨床實(shí)驗(yàn)的實(shí)施提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。睿健醫(yī)藥NouvNeu001也成為全球首個(gè)進(jìn)入臨床II期的iPSC衍生的通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品。

據(jù)悉，睿健醫(yī)藥將持續(xù)致力于創(chuàng)新細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)，助力解決全球帕金森病治療難題，為患者帶來更多康復(fù)希望。NouvNeu001注射液作為潛在的可"逆轉(zhuǎn)病程"的創(chuàng)新療法，有望為帕金森病患者帶來根本性治療突破。

睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示：“此次關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)的啟動是睿健踐行"為患者提供普惠性療法"使命的重要里程碑。我們相信，在專家團(tuán)隊(duì)豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)和睿健完善的生產(chǎn)工藝與質(zhì)量體系雙重保障下，NouvNeu001注射液的臨床試驗(yàn)將穩(wěn)步推進(jìn)，盡早惠及廣大患者”。

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