《中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展報(bào)告2023》是該系列報(bào)告的第十四本。延續(xù)往年內(nèi)容，在報(bào)告中對(duì)我國(guó) 2023 年醫(yī)學(xué)科技發(fā)展政策環(huán)境、醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新基地建設(shè)情況進(jìn)行了系統(tǒng)闡述，邀請(qǐng)專業(yè)領(lǐng)域內(nèi)的院士、教授級(jí)專家對(duì)2023年我國(guó)在腫瘤領(lǐng)域、心血管疾病領(lǐng)域、呼吸系統(tǒng)疾病領(lǐng)域、婦產(chǎn)科領(lǐng)域、血液病領(lǐng)域、口腔領(lǐng)域、中醫(yī)藥領(lǐng)域、免疫學(xué)領(lǐng)域、藥學(xué)領(lǐng)域、疫苗技術(shù)、公共衛(wèi)生等所取得的研究進(jìn)展及主要成果進(jìn)行了總結(jié)與分析，同時(shí)對(duì)由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院組織專家與情報(bào)研究團(tuán)隊(duì)共同評(píng)選出的 43 項(xiàng)“中國(guó)2023年度重要醫(yī)學(xué)進(jìn)展”進(jìn)行了解讀。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展報(bào)告. 2023

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院編著

北京 : 科學(xué)出版社, 2025. 3

ISBN 978-7-03-079901-2

責(zé)任編輯：李 悅 孫 青

癌癥是威脅我國(guó)居民生命健康最嚴(yán)重的公共衛(wèi)生問(wèn)題之一。目前，我國(guó)癌癥防控網(wǎng)絡(luò)體系已經(jīng)基本建立，通過(guò)不斷健全腫瘤登記制度、強(qiáng)化癌癥早篩長(zhǎng)效機(jī)制、加強(qiáng)規(guī)范化診療、實(shí)施重大科技攻關(guān)行動(dòng)和加快創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化等具體措施，取得了階段性成果。

《中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展報(bào)告2023》關(guān)于“腫瘤領(lǐng)域研究進(jìn)展”由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的赫捷、高禹舜、畢楠、王志杰和杜君撰寫(xiě)。目前公認(rèn)的治療實(shí)體瘤最常用的方法為：外科治療、內(nèi)科治療和放射治療（簡(jiǎn)稱“放療”），本書(shū)從這三個(gè)方面，對(duì)2023年度我國(guó)實(shí)體腫瘤治療方法的研究進(jìn)展進(jìn)行綜述，從而對(duì)中國(guó)癌癥防控領(lǐng)域科技發(fā)展的趨勢(shì)和前景加以展望。本文節(jié)選“腫瘤放射治療”研究進(jìn)展以饗讀者。

part 01

胸部腫瘤

腫瘤放射治療研究進(jìn)展

在不可切除局晚期非小細(xì)胞肺癌方面，PACIFIC 研究建立的同步放化療+免疫鞏固治療模式已被廣泛推薦和認(rèn)可。但因各種因素制約，我國(guó)有50%～60%的患者是接受序貫放化療方案，部分原因?yàn)槟[瘤負(fù)荷巨大，導(dǎo)致患者無(wú)法耐受同步放化療。國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院畢楠教授團(tuán)隊(duì)根據(jù)75 例因腫瘤負(fù)荷較大的患者臨床治療情況，在國(guó)際上創(chuàng)新性提出了不可切除Ⅲ期非小細(xì)胞肺癌患者中特殊的“大腫塊”亞組人群定義，即原發(fā)腫瘤最大徑大于5cm，淋巴結(jié)最短徑大于2cm。首次發(fā)現(xiàn)2 周期誘導(dǎo)免疫聯(lián)合化療后根治性同步放化療，能夠?yàn)椴豢汕谐笃凇按竽[塊”非小細(xì)胞肺癌患者帶來(lái)顯著的生存療效獲益，并且有效降低正常肺組織受照劑量，減少正常組織損傷。全組患者中位PFS 達(dá)到30.6 個(gè)月（自誘導(dǎo)治療開(kāi)始計(jì)算），2 級(jí)和3 級(jí)肺炎發(fā)生率分別為26.7%和9.3%。相比于2 周期誘導(dǎo)治療，≥4 周期的誘導(dǎo)治療顯著降低腫瘤控制率（p=0.046）。該研究為既往難治的局部晚期“大腫塊”肺癌患者提出了更優(yōu)效可行的根治性治療新模式。

PACIFIC 研究提示行同步放化療即可治愈19%的患者，此類(lèi)患者不能從免疫鞏固中獲益，繼續(xù)進(jìn)行免疫治療并不能帶來(lái)生存獲益，反而增加了患者的不良反應(yīng)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)；而現(xiàn)有影像學(xué)手段無(wú)法準(zhǔn)確預(yù)測(cè)放化療可治愈的患者。為了篩選同步放化療后免疫鞏固治療的獲益患者，廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授團(tuán)隊(duì)入組139 名不可手術(shù)局部晚期非小細(xì)胞肺癌患者，在同步放化療及免疫鞏固治療期間的不同關(guān)鍵時(shí)間節(jié)點(diǎn)抽血，包括基線、放療前、放療中、放療后，以及免疫治療后每3～6 個(gè)月，直至腫瘤進(jìn)展最終共收集了761 個(gè)血液樣本進(jìn)行MRD 檢測(cè)。結(jié)果顯示在放療至2/3 劑量時(shí)，外周血MRD 的濃度已有明顯下降，提示腫瘤對(duì)放療敏感；患者放療早期MRD 清零者預(yù)后遠(yuǎn)遠(yuǎn)優(yōu)于后期清零或者不清零者。此外，更為重要的是，若達(dá)到早期MRD 清零，無(wú)論患者是否接受免疫鞏固治療，其預(yù)后表現(xiàn)一致；若未達(dá)早期清零者，接受免疫鞏固治療的預(yù)后遠(yuǎn)優(yōu)于不接受免疫鞏固治療。在復(fù)發(fā)的90 人中，僅2 人腫瘤復(fù)發(fā)時(shí)MRD 檢測(cè)陰性，其他88 人都能在復(fù)發(fā)前提前檢測(cè)到MRD 陽(yáng)性，MRD 檢測(cè)的靈敏度高達(dá)97.8%。就檢測(cè)標(biāo)本來(lái)看，患者基線血中的突變（blood-informed）可作為組織檢測(cè)很好的補(bǔ)充，并證實(shí)相比組織突變信息，基線血的檢測(cè)能顯著提高整個(gè)檢測(cè)的靈敏度，首次提出blood-informed 突變是局部晚期MRD 檢測(cè)的必要補(bǔ)充。這些研究結(jié)果對(duì)于篩選免疫鞏固治療獲益患者提供了重要而精確的個(gè)體化動(dòng)態(tài)信息，有望指導(dǎo)臨床實(shí)踐。

對(duì)于不可手術(shù)的局部晚期食管癌患者，同步放化療雖然為標(biāo)準(zhǔn)治療方案，但老年患者多數(shù)難以耐受，僅能完成單純放療，療效差于同步放化療。為了提高老年食管癌患者的放療療效，國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院肖澤芬教授牽頭一項(xiàng)Ⅲ期隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)納入國(guó)內(nèi)10 家放療中心330 例不可手術(shù)的Ⅱ-Ⅳa 期胸段食管鱗癌患者，該研究以替吉奧為基礎(chǔ)的同步放化療序貫替吉奧鞏固化療的方案，結(jié)果顯示3 年生存率由單純放療的34%提高至46%，而且未顯著增加放化療毒副反應(yīng)，提示該方案可作為不可手術(shù)或不愿手術(shù)的老年食管癌患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。不同于既往其他老年食管癌放化療研究，該研究開(kāi)創(chuàng)性地采用了同步聯(lián)合鞏固化療的治療方案，通過(guò)“同步”增加放療敏感性，通過(guò)“鞏固”進(jìn)一步提高局部腫瘤控制率，研究成果為此類(lèi)高齡患者的治療提供了重要的Ⅰ類(lèi)證據(jù)。替吉奧為口服劑型，用藥便捷，配合放療顯著提高了老年食管癌患者的療效，并且該藥物已國(guó)產(chǎn)化，價(jià)格低廉，降低了患者和社會(huì)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

part 02

頭頸部腫瘤

腫瘤放射治療研究進(jìn)展

放療靶區(qū)優(yōu)化一直是鼻咽癌臨床研究的核心內(nèi)容。中山大學(xué)腫瘤防治中心馬駿院士團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了一項(xiàng)非劣效性、多中心的隨機(jī)對(duì)照研究，旨在比較選擇性豁免咽后淋巴結(jié)內(nèi)側(cè)組（medial retropharyngeal lymph node，MRLN）照射（只包括咽后外側(cè)組照射）和包括咽后內(nèi)側(cè)和外側(cè)組淋巴結(jié)的標(biāo)準(zhǔn)放療，評(píng)估是否能夠豁免MRLN 照射而不犧牲腫瘤的局部控制。2017 年11 月至2018 年12 月期間，來(lái)自3 家中心的568 名患者被隨機(jī)分配至豁免MRLN 放療組（285 名）和標(biāo)準(zhǔn)放療組（283 例）。中位隨訪時(shí)間為42 個(gè)月，意向性分析顯示豁免MRLN 放療組的3 年無(wú)局部復(fù)發(fā)生存率不劣于標(biāo)準(zhǔn)放療組（95.3% vs 95.5%，P=0.95），差異為-0.2%（非劣效性P<0.001）。進(jìn)一步安全性評(píng)估（n=564）結(jié)果顯示，MRLN 豁免組≥1 級(jí)的急性吞咽困難（25.5% vs 35.1%，P=0.01）和晚期吞咽困難的發(fā)生率（24.0% vs 34.3%，P=0.008）都顯著更低。患者報(bào)告的3 年長(zhǎng)期結(jié)果也顯示，豁免MRLN 的患者的長(zhǎng)期生活質(zhì)量更優(yōu)，包括整體健康狀況、角色功能、社會(huì)功能、吞咽功能等。該研究為鼻咽癌的靶區(qū)勾畫(huà)提供了新的高級(jí)別研究證據(jù)。

復(fù)發(fā)性鼻咽癌的再程放療是鼻咽癌治療的難點(diǎn)。在前一個(gè)療程的高劑量放療后，局晚復(fù)發(fā)性鼻咽癌的標(biāo)準(zhǔn)分割再程放療通常會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的治療毒性，限制了患者的總體獲益。因此，中山大學(xué)腫瘤防治中心陳明遠(yuǎn)教授團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了一項(xiàng)多中心、Ⅲ期、隨機(jī)對(duì)照臨床研究，旨在比較超分割再程放療相比于標(biāo)準(zhǔn)分割再程放療的療效和安全性。2015年7 月至2019 年12 月期間，144 例符合入組條件的局晚復(fù)發(fā)鼻咽癌病人被納入，并隨機(jī)分配到超分割或標(biāo)準(zhǔn)分割組（每組n=72），接受超分割放療（65Gy/54F，每日2 次，時(shí)間間隔至少6h）或標(biāo)準(zhǔn)分割放療（60Gy/27 次進(jìn)行，每日1 次）。研究結(jié)果顯示，超分割組≥3 級(jí)晚期放療毒性的發(fā)生率顯著降低（34% vs 57%，P=0.023），超分割組患者的3 年OS 顯著高于標(biāo)準(zhǔn)分割組（74.6% vs 55.0%，P=0.014）。超分割組發(fā)生5 級(jí)晚期并發(fā)癥的人數(shù)明顯少于標(biāo)準(zhǔn)分割組（5 例 vs 16 例）。該項(xiàng)研究結(jié)果首次證實(shí)了在相同生物劑量的前提下，超分割組強(qiáng)度可調(diào)節(jié)的放療模式相較于標(biāo)準(zhǔn)分割模式，可顯著降低局晚復(fù)發(fā)性鼻咽癌患者的嚴(yán)重晚期并發(fā)癥的發(fā)生率，并能夠轉(zhuǎn)化為總生存率的提高。該研究同時(shí)也為其他局部區(qū)域復(fù)發(fā)性實(shí)體瘤，如頭頸癌的再程放療提供了參考。

為了確定鼻咽癌頸部轉(zhuǎn)移淋巴結(jié)的分布模式，研究頸部陽(yáng)性淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移距離（spread distance，SD）的預(yù)后價(jià)值，國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院易俊林教授團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了一項(xiàng)針對(duì)頸部淋巴結(jié)陽(yáng)性鼻咽癌患者的大樣本回顧性研究。該研究入組了2010～2021 年接受放療的1164 例N1-3 期，≥1 個(gè)頸部淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移（除外咽后淋巴結(jié)）的NPC患者。以第一頸椎（C1）的椎體橫突下緣中點(diǎn)為參照，研究者于定位MRI 上標(biāo)記了每位患者頸部最遠(yuǎn)一個(gè)淋巴結(jié)的最低點(diǎn)，測(cè)量該點(diǎn)距離C1 參照點(diǎn)的距離作為SD。研究者共勾畫(huà)了1907 枚最遠(yuǎn)端頸部淋巴結(jié)，并建立了最遠(yuǎn)端頸部淋巴結(jié)分布模式熱圖。多因素分析結(jié)果表明，SD>7cm 是OS、無(wú)遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移生存期和PFS 的獨(dú)立預(yù)后因素。在將SD>7cm 的患者升級(jí)一個(gè)N 分期后，研究者提出的新N 分期。相較于AJCC-N 分期，研究者提出的新N 分期能夠獲得更好的OS、DMFS 和PFS 分層結(jié)果。此外，SD 還有助于識(shí)別需要接受誘導(dǎo)化療的患者。在SD≤7cm 的低危組，僅接受同步放化療患者的OS、DMFS、PFS 顯著優(yōu)于綜合治療者，提示在這部分相對(duì)低危人群中，誘導(dǎo)化療可能非必要；而在SD>7cm 的高危組，綜合治療相較同步放化療可顯著改善患者的OS。該研究首次探索了NPC 淋巴結(jié)空間分布在預(yù)后和治療決策中的價(jià)值，建立了NPC 遠(yuǎn)端頸部淋巴結(jié)分布示意圖，證實(shí)了頸部淋巴結(jié)SD 是所有生存終點(diǎn)的獨(dú)立預(yù)后因素，納入SD 可優(yōu)化現(xiàn)有的AJCC-N 分期，并有助于識(shí)別能夠從IC 中獲益的患者人群。

針對(duì)鼻腔鼻竇黏膜惡性黑色素瘤這一罕見(jiàn)病，國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院易俊林教授團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了跨度長(zhǎng)達(dá)30 余年的回顧性研究。在分析的102 例初診淋巴結(jié)陰性患者中，37 例接受了頸部預(yù)防照射，65 例未接受頸部預(yù)防照射。研究結(jié)果顯示頸部預(yù)防照射顯著降低了區(qū)域復(fù)發(fā)率，從23.1%（15/65）降低到2.7%（1/37），其中同側(cè)頸部Ⅰb 和Ⅱ區(qū)是復(fù)發(fā)最常見(jiàn)的部位。多因素分析結(jié)果顯示，頸部淋巴結(jié)預(yù)防照射是頸部區(qū)域控制的唯一獨(dú)立預(yù)后因素（HR：9.120；95%CI：1.204～69.109）。該研究提示頸部淋巴結(jié)預(yù)防照射可以顯著降低初診淋巴結(jié)陰性患者的區(qū)域復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，頸部預(yù)防照射范圍推薦至少包括同側(cè)Ⅰb 和Ⅱ區(qū)。該研究首次詳細(xì)評(píng)價(jià)了頸部淋巴結(jié)預(yù)防照射在鼻腔鼻竇黏膜惡性黑色素瘤治療中的價(jià)值，是目前所發(fā)表文獻(xiàn)中單中心樣本量最大的一項(xiàng)研究，為該罕見(jiàn)病提供了較高價(jià)值的臨床治療指導(dǎo)。

part 03

腹部腫瘤、乳腺癌、淋巴瘤

腫瘤放射治療研究進(jìn)展

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院張濤教授牽頭開(kāi)展的UNION 研究是一項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，針對(duì)局部晚期直腸癌患者，入組T3-4 或N 陽(yáng)性的患者，腫瘤下緣距離肛門(mén)緣≤10cm，試驗(yàn)組患者接受5Gy×5 次短程放療序貫2 周期卡瑞利珠單抗聯(lián)合CapeOx 的新輔助治療方案，后續(xù)進(jìn)行TME 手術(shù)及6 周期卡瑞利珠單抗聯(lián)合CapeOx 方案的輔助治療，實(shí)驗(yàn)組還將接受卡瑞利珠單抗治療達(dá)1 年。對(duì)照組患者接受長(zhǎng)程同步放化療序貫2 周期CapeOx 的新輔助治療方案，后續(xù)進(jìn)行TME 手術(shù)及6 個(gè)周期CapeOx 方案的輔助治療，主要研究終點(diǎn)為pCR 率。研究共納入231 例患者，試驗(yàn)組pCR 率顯著高于對(duì)照組（39.8% vs 15.3%，P<0.001），滿足研究終點(diǎn)；亞組分析顯示，各個(gè)亞組均有一致性的獲益。兩組R0 切除率分別為96.2%和97%，術(shù)后并發(fā)癥未見(jiàn)顯著差異。復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院發(fā)起的TORCH 前瞻性多中心隨機(jī)Ⅱ期臨床研究，主要納入局部晚期直腸癌患者，入組條件與UNION 研究類(lèi)似，隨機(jī)進(jìn)入鞏固組與誘導(dǎo)組：鞏固組先行5Gy×5 次短程放療后再進(jìn)行6 周期CapeOx 聯(lián)合特瑞普利單抗治療；誘導(dǎo)組先行2 周期CapeOx聯(lián)合特瑞普利單抗治療，再行短程放療，再行4 周期上述化療聯(lián)合免疫治療。患者新輔助治療后2 周需行TME 手術(shù)或達(dá)cCR 者可選擇等待觀察策略。共有104 例患者完成治療，整體CR 率達(dá)55.8%，包括29 例接受手術(shù)達(dá)pCR 的患者和29 例達(dá)cCR 接受等待觀察策略的患者，鞏固組和誘導(dǎo)組分別57.4% vs 54%，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。在53 例術(shù)前磁共振提示淋巴結(jié)陽(yáng)性且接受了手術(shù)的患者中，90.6%達(dá)淋巴結(jié)pN0。兩項(xiàng)研究證實(shí)了短程放療序貫化療聯(lián)合免疫治療新輔助治療模式的近期療效優(yōu)勢(shì)及安全性，為更多患者提供器官功能保留可能性，成為MSS/pMMR 局部晚期直腸癌患者提高療效的新方向。

上海東方肝膽醫(yī)院程樹(shù)群教授等開(kāi)展的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照研究，旨在明確術(shù)后微血管受侵（microvascular invasion，MVI）高風(fēng)險(xiǎn)的肝細(xì)胞肝癌患者，接受低劑量術(shù)前新輔助放療是否有獲益。研究納入單灶、直徑≤5cm、乙型肝炎相關(guān)的肝癌，隨機(jī)分為新輔助放療組和直接手術(shù)組，其中新輔助放療為腫瘤外擴(kuò)5～10mm 形成臨床靶區(qū)，再外擴(kuò)5～10mm 形成計(jì)劃靶區(qū)，處方劑量為18Gy/3Gy 每次，放療后4 周內(nèi)進(jìn)行手術(shù)，主要研究終點(diǎn)為無(wú)病生存（DFS）。研究共納入60 例患者，新輔助放療組的腫瘤反應(yīng)率（ORR）為25%。中位隨訪68 個(gè)月，新輔助放療組與直接手術(shù)組的DFS 和OS 均無(wú)明顯區(qū)別，其中1 年、3 年、5 年DFS 分別為：86.7%、60.0%、56.3% vs 90.0%、52.8%、45.7%（p=0.45），而1 年、3 年、5 年OS 分別為：96.7%、83.3%、72.7% vs 100.0%、79.6%、60.7%（p=0.4）。提示雖然有客觀的反應(yīng)率，長(zhǎng)期生存在該劑量模式下無(wú)明顯獲益。

北大大學(xué)第一醫(yī)院高獻(xiàn)書(shū)教授牽頭開(kāi)展的單中心隨機(jī)對(duì)照Ⅲ期研究（PKUFH 研究），旨在評(píng)估提高放療劑量（72Gy vs 66Gy）對(duì)前列腺癌術(shù)后、有輔助放療/早挽救放療指征的患者在無(wú)生化復(fù)發(fā)生存（bPFS）方面的獲益。該研究入組病理分期pT3-4，切緣陽(yáng)性，或術(shù)后PSA 升高≥0.2ng/mL 的患者，1︰1 隨機(jī)到72Gy/36f 或66Gy/33f 放療組，所有患者的放療均在圖像引導(dǎo)下執(zhí)行（高風(fēng)險(xiǎn)患者除了前列腺床位，還接受盆腔淋巴結(jié)預(yù)防性照射）。主要終點(diǎn)為bPFS。共144 例患者入組，中位隨訪89.5 個(gè)月，兩組之間7 年bPFS 無(wú)顯著差異（70.3% vs 61.2%；HR=0.73，95%CI：0.41～1.29）。然而，在高Gleason 評(píng)分（GS 8～10）的患者中，高劑量組的7 年bPFS 顯著優(yōu)于低劑量組（66.5% vs 30.2%；HR=0.37，95%CI：0.17～0.82）。并且，在存在切緣多灶陽(yáng)性（mSM+）的患者中，72G 劑量組顯著提高7 年bPFS（82.5% vs 57.5%；HR=0.36，95%CI：0.13～0.99）。72Gy 組和66Gy 組在7 年 DMFS 、CSS 和OS 方面均無(wú)明顯差別。該研究表明，術(shù)后具有高危復(fù)發(fā)危險(xiǎn)因素、需接受輔助/早挽救放療的患者中，提高放療劑量到72Gy 無(wú)明顯獲益，但對(duì)于高GS 評(píng)分（8～10 分）或切緣多灶陽(yáng)性的亞組患者，72Gy 可能帶來(lái)獲益，該項(xiàng)研究被2022EAU 前列腺癌指南引用。

復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院郭小毛/俞曉立/楊昭志教授團(tuán)隊(duì)開(kāi)展的一項(xiàng)單中心、單臂、Ⅱ期臨床研究（BROPTIMA 研究），評(píng)估了顱腦放療同步吡咯替尼和卡培他濱治療HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的安全性及有效性。患者入組后接受放療聯(lián)合吡咯替尼（400mg/d）及卡培他濱（100mg/m2，每天2 次，連2 周停1 周），研究者根據(jù)腦轉(zhuǎn)移灶的大小、數(shù)量以及腦實(shí)質(zhì)病變的位置為患者選擇全腦放療（WBRT，30Gy/10f）或分次立體定向放療（FSRT，8Gy×3-5f）方案，研究的主要終點(diǎn)是1 年中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）-PFS 率。共入組40 例患者，75%的患者基線時(shí)有神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，所有患者都接受過(guò)曲妥珠單抗。中位隨訪17.3 個(gè)月，一年CNS-PFS 率達(dá)74.9%（95%CI：61.9～90.7），達(dá)到了主要終點(diǎn)。中位CNS-PFS 時(shí)間18 個(gè)月，CNS-ORR 達(dá)85%，整體的中位PFS 時(shí)間達(dá)17.6個(gè)月。安全性方面，4 個(gè)病灶觀察到無(wú)癥狀放射性壞死（6%）。簡(jiǎn)易精神狀態(tài)檢查表評(píng)估神經(jīng)認(rèn)知功能結(jié)果顯示大部分患者的神經(jīng)認(rèn)知功能保持穩(wěn)定。該聯(lián)合方案的有效性和安全性為乳腺癌腦轉(zhuǎn)移的治療提供了重要的臨床數(shù)據(jù)。

國(guó)家癌癥中心/中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院李曄雄教授團(tuán)隊(duì)和首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院王亮教授團(tuán)隊(duì)，收集兩院近20 年的262 例Ⅰ期眼附屬器結(jié)外邊緣區(qū)淋巴瘤患者數(shù)據(jù)，中位隨訪時(shí)間為66 個(gè)月，共計(jì)18 名患者死亡，其中僅1 例為淋巴瘤相關(guān)死亡。全組患者的標(biāo)準(zhǔn)化死亡風(fēng)險(xiǎn)比為1.02（P=0.963），與背景人群的死亡風(fēng)險(xiǎn)相似，5 年總生存率為96.8%，5 年的累積淋巴瘤特異性死亡僅0.4%。全組有63 名（24.0%）患者出現(xiàn)疾病的復(fù)發(fā)或進(jìn)展，主要為原發(fā)部位失敗，疾病失敗累積發(fā)生率呈現(xiàn)隨隨訪時(shí)間持續(xù)上升的趨勢(shì)。應(yīng)用競(jìng)爭(zhēng)風(fēng)險(xiǎn)模型，放療組（3.7%）的5 年原發(fā)部位失敗累積發(fā)生率明顯低于觀察等待（24.7%）、手術(shù)（17.1%）和系統(tǒng)治療（17.2%）。總生存、對(duì)側(cè)眼疾病事件和眼外部位失敗累積發(fā)生率在各治療組間無(wú)差異。該研究是國(guó)內(nèi)目前報(bào)道的局限期眼附屬器結(jié)外邊緣區(qū)淋巴瘤最大宗的隊(duì)列，Ⅰ期患者顯示出低度侵襲性特征，放療可以降低疾病失敗累積風(fēng)險(xiǎn)，且無(wú)嚴(yán)重治療毒副反應(yīng)，是有效的治療手段。

本文摘編自《中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展報(bào)告 2023》（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院編著. 北京 : 科學(xué)出版社, 2025. 3）一書(shū)“第三章 中國(guó)重點(diǎn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域研究進(jìn)展”，有刪減修改，標(biāo)題為編者所加。

ISBN 978-7-03-079901-2

責(zé)任編輯：李 悅 孫 青

《中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展報(bào)告 2023》是該系列報(bào)告的第十四本。延續(xù)往年內(nèi)容，在報(bào)告中對(duì)我國(guó) 2023 年醫(yī)學(xué)科技發(fā)展政策環(huán)境、醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新基地建設(shè)情況進(jìn)行了系統(tǒng)闡述，邀請(qǐng)專業(yè)領(lǐng)域內(nèi)的院士、教授級(jí)專家對(duì)2023年我國(guó)在腫瘤領(lǐng)域、心血管疾病領(lǐng)域、呼吸系統(tǒng)疾病領(lǐng)域、婦產(chǎn)科領(lǐng)域、血液病領(lǐng)域、口腔領(lǐng)域、中醫(yī)藥領(lǐng)域、免疫學(xué)領(lǐng)域、藥學(xué)領(lǐng)域、疫苗技術(shù)、公共衛(wèi)生等所取得的研究進(jìn)展及主要成果進(jìn)行了總結(jié)與分析，同時(shí)對(duì)由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院組織專家與情報(bào)研究團(tuán)隊(duì)共同評(píng)選出的 43 項(xiàng)“中國(guó)2023 年度重要醫(yī)學(xué)進(jìn)展”進(jìn)行了解讀。

本書(shū)具有權(quán)威性、全面性和客觀性，可供所有想要了解中國(guó)醫(yī)學(xué)科技發(fā)展情況的讀者，特別是各級(jí)行政人員、政策和管理研究人員、科技工作者參考。

（本文編輯：劉四旦）

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