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今日，諾華的口服產(chǎn)品飛赫達(dá)?（鹽酸伊普可泮膠囊）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療成人C3腎小球病（C3G）以降低蛋白尿。飛赫達(dá)?是目前首款且唯一選擇性靶向C3G病因的藥物，能幫助患者有效控制蛋白尿，穩(wěn)定eGFR（估算腎小球?yàn)V過率）。這是諾華加碼布局腎臟病治療領(lǐng)域以來，在國內(nèi)獲批的第一個(gè)腎臟病治療相關(guān)適應(yīng)癥。也是飛赫達(dá)?繼陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）后，第二個(gè)在中國獲批的適應(yīng)癥。

諾華公司中國區(qū)總裁兼董事總經(jīng)理李堯表示：“我們非常高興看到飛赫達(dá)?C3G適應(yīng)癥在華獲批，它標(biāo)志著諾華在腎臟疾病治療領(lǐng)域的全新里程碑。同時(shí)，C3G適應(yīng)癥在中國與美國近乎同步獲批，也彰顯了諾華加速引進(jìn)創(chuàng)新藥物的‘中國速度’，以及為中國患者提供更多治療選擇的堅(jiān)定承諾。諾華將以此為起點(diǎn)，依托我們對腎臟疾病治療40多年來的深入理解和不斷突破，持續(xù)加碼布局腎臟病領(lǐng)域，探索更多潛在治療方案并拓展新適應(yīng)癥的開發(fā)，滿足腎臟疾病患者迫切的臨床治療需求。”

患者預(yù)后兇險(xiǎn)，急需對因治療

C3G是一種罕見的進(jìn)行性腎臟疾病。全球范圍每年大約每百萬人中有1-2人新確診，且多發(fā)于青壯年，患者平均確診年齡僅23歲[1]。約50%的患者10年內(nèi)會進(jìn)展至終末期腎病（ESKD），需要進(jìn)行終身透析治療或者接受腎臟移植手術(shù)[2-3]。然而，即便接受了腎移植，仍有50%-70%的患者會復(fù)發(fā)[1]。C3G的疾病進(jìn)展迅速，由于目前治療手段有限、缺乏針對病因的特效藥物，給患者帶來了極大的治療困境。

“雖然C3G較為罕見，但這類腎臟病進(jìn)展快、預(yù)后差，嚴(yán)重影響患者的生存和生活質(zhì)量。因此，早期診斷和及時(shí)的對因治療尤為關(guān)鍵。”北京大學(xué)第一醫(yī)院主任醫(yī)師、北京大學(xué)腎臟病研究所所長趙明輝教授表示，“C3G具有高度異質(zhì)性，往往難以通過癥狀直接判斷，需要進(jìn)行腎穿刺活檢以進(jìn)一步明確診斷。但由于腎穿刺活檢是有創(chuàng)檢查，很多患者因顧慮或恐懼拒絕接受，導(dǎo)致診斷延遲，錯(cuò)過最佳治療時(shí)機(jī)。”

此前，針對 C3G 的治療方案主要以支持性治療、免疫抑制治療和對癥治療為主 [4-5] ，缺少針對病因的有效治療手段。“飛赫達(dá) ? 獲批用于 C3G 患者的治療，無疑填補(bǔ)了現(xiàn)階段臨床治療的空白，將顯著延緩患者腎臟病進(jìn)展，提升患者生活質(zhì)量。”趙明輝教授補(bǔ)充道。

打破治療困局，諾華開啟腎病領(lǐng)域新布局

免疫機(jī)制中補(bǔ)體旁路途徑（AP）的過度活化是C3G的主要發(fā)病機(jī)制。作為一種特異性補(bǔ)體B因子口服抑制劑，飛赫達(dá)?直擊C3G主要發(fā)病機(jī)制，通過與B因子結(jié)合，選擇性抑制補(bǔ)體旁路途徑（AP）的過度活化，從而抑制一系列下游反應(yīng)與下游產(chǎn)物的形成，最終避免因此引發(fā)的炎癥和腎臟損傷。

研究顯示，伊普可泮可快速降低蛋白尿，且實(shí)現(xiàn)了具有臨床意義的蛋白尿水平下降。最早在第14天見效，6個(gè)月蛋白尿較安慰劑顯著降低35%，12個(gè)月eGFR持續(xù)穩(wěn)定[6]。同時(shí)，伊普可泮在研究中也表現(xiàn)出了良好的耐受性和安全性，無患者因不良事件中止治療[7]。

此次獲批，對于C3G患者具有重要意義。通過創(chuàng)新的作用機(jī)制和對因療法，填補(bǔ)了目前臨床治療的空白。上個(gè)月，伊普可泮獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療成人C3G，減少蛋白尿。2024年8月，伊普可泮獲得美國FDA加速批準(zhǔn)用于降低有快速進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的成人IgA腎病患者的蛋白尿，該適應(yīng)癥的拓展申請也已獲國家藥品監(jiān)督管理局受理。

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[1]北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部腎臟病學(xué)系專家組. 中華內(nèi)科雜志, 2024,63(03):258-271.

[2] Martín B, Smith RJH. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al., editors. C3 Glomerulopathy. GeneReviews? [Internet]. Updated 2018. University of Washington, Seattle; 1993-2024.

[3] Smith RJH, Appel GB, Blom AM, et al. C3 Glomerulopathy – understanding a rare complement-driven renal disease. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.

[4] Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100(4S):S1-S276. doi:10.1016/j.kint.2021.05.021

[5] National Kidney Foundation. Treatment for C3G. National Kidney Foundation. Available from: https://www.kidney.org/kidney-topics/treatment-c3g. Accessed February 2025.

[6] Smith RJ, Kavanagh D, Vivarelli M, et al. Efficacy and safety of iptacopan in patients with C3 glomerulopathy: 12-Month results from the Phase 3 APPEAR-C3G study. Presented at American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2024; October 23-27, 2024; San Diego, CA.

[7] FABHALTA prescribing information. East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; March 2025.