北京
（人民日報健康客戶端記者 陳琳輝）3月28日，美國食品藥品監督管理局（FDA） 批準賽諾菲（Sanofi）的 RNA 干擾療法 Qfitlia（fitusiran）上市，成為全球首款覆蓋所有類型血友病（A/B 型）且不受抑制劑狀態限制的創新藥物。
每年僅需注射6次，血友病創新藥物獲美國FDA 批準。賽諾菲官網
“Qfitlia 憑借有效的出血保護、低頻給藥和簡化的給藥方式，有望深刻改變血友病治療格局。”據賽諾菲官網介紹，Qfitlia（fitusiran）作為首個抗凝血酶（AT）降低療法，通過降低抗凝血酶，從而促進凝血酶生成，以實現止血平衡。該藥通過皮下注射給藥（50mg預充式注射筆），每年僅需注射6次。可用于預防或減少成人及12歲以上兒童血友病A或B患者（無論是否存在Ⅷ或IX因子抑制劑）的出血發作頻率。
3月30日，海南省人民醫院血液內科主任林麗娥告訴人民日報健康客戶端記者，目前血友病臨床用藥比以前有改善，但仍有很多治療困境。血友病的預防用藥對患者來說是獲益的，可以明顯減少出血，從而減少用藥和節約醫療資源。
林麗娥介紹，血友病是一種罕見的遺傳性血液疾病，由凝血因子缺乏引起。血友病通常在兒童早期就已確診，它會使凝血功能障礙，增加關節內反復出血的風險，可能導致關節損傷、慢性疼痛并顯著影響生活質量。預防出血，可降低致殘率。目前，患者出血發作通常通過按需治療或使用含有凝血因子的藥物進行預防。
“我大概從12歲開始，進行規范的預防治療，基本上每周至少要打三次凝血因子，一個月12針，一年則高達140～150針，才能保證相對正常的生活。”26歲的血友病患者馬先生治療十年多，差不多打了2000針凝血因子，這還不包含日常磕磕碰碰導致突破性出血而額外注射的凝血因子。少打針，還能有更好出血保護的血友病新療法馬先生表示很期待。
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