北京
（人民日報健康客戶端記者 劉詩霞）當地時間3月26日，美國索萊諾醫療公司發布消息稱，FDA批準其新藥二氮嗪膽堿緩釋片劑（DCCR），用于治療4歲及以上患有貪食癥的普瑞德-威利綜合征（PWS，俗稱“小胖威利綜合征”）的患者。這是首個用于治療普瑞德-威利綜合征食欲亢進和嚴重肥胖的藥物，預計于4月在美國上市。
記者了解到，此前，二氮嗪膽堿被FDA認定為突破性治療藥物。2024年8月，FDA授予該藥優先審評資格。
“普拉德-威利綜合征是一種罕見的遺傳性疾病。食欲亢進、病態肥胖是其典型癥狀之一。未經治療的患兒通常在1至2歲后開始病態肥胖，嚴重影響其生活質量和壽命?！?月27日，中華醫學會罕見病分會與兒科學分會委員、浙江大學醫學院附屬兒童醫院內分泌科主任醫師鄒朝春接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示，目前，臨床上主要通過注射生長激素、生活方式干預等方式進行治療，但始終缺乏對癥治療的藥物。
“改善食欲亢進對普拉德-威利綜合征的患兒來說十分重要?！编u朝春提到，很多患兒在早期容易被誤認為是“能吃”“長身體”。但患兒會在短時間內快速增重，出現肥胖以及肥胖相關并發癥，如呼吸睡眠暫停、肥胖通氣不良綜合征等，且還可能出現學習、理解障礙等問題。
鄒朝春也提到，“小胖威利綜合征”是一個臨床表現復雜的罕見病，目前獲批的藥物也僅限于對癥治療，疾病仍然缺乏治愈的辦法。“希望未來基因治療等方法可以更多地運用到‘小胖威利綜合征’上來，同時將篩查提前，減少疾病的病發率?！?/p>
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