銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）今日宣布，其自主研發的以LNP為載體的體內基因編輯創新藥ART001（適應癥：轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱：FDA）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

美國FDA孤兒藥資格認定是美國食品藥品監督管理局（FDA）對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認定。獲得孤兒藥資格認定后，研發公司可以享受包括美國市場7年獨占權在內的多種激勵政策，對于新藥研發具有重大意義。

基于LNP載體的體內基因編輯是目前全球最具潛力的創新治療方式之一，存在非常高的技術與轉化門檻，全球范圍內目前僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，銳正基因是其中唯一的中國公司，其余三家都來自于美國，整個領域目前全球尚未有產品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗許可的LNP載體體內基因編輯藥物，也是中國首個進入人體臨床研究(IIT)的同類產品。臨床數據顯示[1,2]，ART001一次性用藥即可實現90%以上的TTR敲降，有效性達到行業領先水平。至今ART001藥效已經穩定維持至少15個月，已經跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據，是中國目前僅有達到此目標的同類產品。

基于銳正基因領先的制劑技術平臺，ART001在IIT和注冊I/IIa期臨床研究中未見輸注相關反應。同時，ART001在脫靶安全性上表現優異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："此次ART001獲FDA 孤兒藥資格認定，為其走向國際舞臺、參與全球競爭提供了堅實基礎。銳正基因將持續推進ART001基因療法的臨床和全球市場化進程，并積極探索和開拓國際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"

[1] 一次給藥，長期有效！銳正基因全球首個獲批中美臨床以LNP為載體的體內基因編輯藥物（ART001）48周IIT臨床療效維持穩定

https://mp.weixin.qq.com/s/t6KvPb_AOMjQsT6WDCnnmQ

[2] 中國首個：銳正基因基于非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001獲美國FDA臨床試驗許可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw

ART001簡介

ART001由銳正基因依托其行業領先的產業級體內基因編輯技術平臺自主研發，以脂質納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達,從根源上避免產生淀粉樣物質異常沉積。在基因編輯產品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001在測試中表明，即使超過飽和劑量的20倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優于國外同類產品，處于行業領先水平。根據最新臨床數據披露：在針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中，ART001一次性用藥即可實現90%以上的TTR敲降，有效性達到行業領先水平。至今ART001藥效已經穩定維持至少15個月，已經跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據，是中國目前僅有的達到此目標的同類產品。ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國FDA批準開展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類產品。2025年3月該產品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認定。

銳正基因簡介

銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于全球領先的非病毒載體基因編輯技術及其產品開發與商業化的創新型生物技術公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經驗的專業團隊，在基因編輯領域快速崛起，多個產品管線正在穩步推進。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著優于全球同類產品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。

銳正基因已申請超10項國際專利，并成功建立了中美唯一的產業級端到端體內基因編輯技術平臺。作為中國首個將脂質納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進至人體臨床試驗的企業，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領域確立了領先地位。

憑借全球領先的技術創新和卓越的臨床數據，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時開展非病毒載體體內基因編輯產品臨床試驗的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業中的領先地位，也進一步鞏固了中國在全球基因編輯技術前沿的戰略地位。

展望未來，銳正基因將繼續以創新驅動發展，以全球視野引領行業，致力于推動基因編輯技術的商業與產業化，為全球患者帶來革命性治療方案，助力人類健康事業的進步。

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