近日，阿斯利康公布了一項評估Eneboparatide(AZP-3601)治療慢性甲狀旁腺功能減退癥成人患者的3期臨床試驗的主要數據，表示該藥物在治療24周時實現了患者血清鈣恢復正常的主要終點。

甲狀旁腺功能減退癥是一種罕見的內分泌疾病，由甲狀旁腺激素(PTH)缺乏引起，而甲狀旁腺激素是平衡血液中鈣和磷酸鹽的關鍵。如果甲狀旁腺激素功能不正常，患者可能會面臨腎臟和骨骼并發癥。多數患者依賴每日鈣和維生素D補充劑，雖然這些補充劑有幫助，但可能會導致病情波動和風險，例如尿液中鈣流失過多。

Eneboparatide是一種在研PTH受體1激動劑。通過與PTH受體1的特定構象結合起作用，從本質上模仿激素的自然作用，恢復PTH功能并改善甲狀旁腺功能減退的癥狀，同時保護腎功能和骨骼健康。此前，Eneboparatide已獲得FDA的快速通道指定和孤兒藥指定。

這項隨機、安慰劑對照、雙盲3期CALYPSO試驗(NCT05778071)評估了202名18至80歲患有慢性甲狀旁腺功能減退癥(篩選時≥12個月)的成年人使用Eneboparatide的療效和安全性。研究受試者按2:1的比例隨機分配接受Eneboparatide或安慰劑治療。

結果顯示，與安慰劑相比，接受Eneboparatide治療的患者達到主要復合終點的比例在統計學上顯著更高。主要復合終點定義為24周后白蛋白調整的血清鈣在正常范圍內(8.3-10.6mg/dL)且不依賴護理標準(活性維生素D和口服鈣療法)。該藥在24周內耐受性良好。

根據這些結果，所有患者將繼續在長期延長期內使用Eneboparatide，直至52周。該延長期旨在進一步確定其長期療效和安全性。阿斯利康表示，計劃將完整的52周療效數據與全球衛生當局共享并在即將召開的醫學會議上公布。

參考來源：‘Eneboparatide met primary endpoint of normalising serum calcium in adults with hypoparathyroidism at 24 weeks in CALYPSO Phase III trial’，新聞稿。AstraZeneca；2025年3月17日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。