Travere Therapeutics,Inc.于3月17日宣布，已向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交了一份補充新藥申請，以尋求優先審查FILSPARI(sparsentan)用于治療局灶節段性腎小球硬化癥的傳統批準。FDA在收到申請后有60天的時間來決定是否接受審查。如果獲得批準，該藥將成為首個獲得FDA批準的治療這種疾病的藥物。

局灶節段性腎小球硬化癥是一種罕見的腎臟疾病，患者腎臟逐漸形成瘢痕，并通常導致腎衰竭。該病特征是蛋白尿，由于腎臟正常過濾機制的破壞，蛋白質會滲入尿液。一旦進入尿液，蛋白質被認為對腎臟的其他部位（尤其是腎小管）是有毒的，會導致病情進一步惡化。其他常見癥狀包括身體某些部位腫脹（稱為水腫），以及低血白蛋白水平、異常脂質譜和高血壓。目前沒有FDA批準的針對性藥物療法。

Sparsentan是一種非免疫抑制口服藥物，通過選擇性阻斷內皮素A受體(ETAR)和血管緊張素II亞型1受體(AT1R)直接針對足細胞損傷。最初于2023年獲得加速批準用于降低IgA腎病中的蛋白尿，并于2024年9月擴大為全面批準，使這種每日一次的口服藥物成為首個用于預防IgA腎病腎功能衰退的非免疫抑制治療藥物。

用于治療局灶節段性腎小球硬化的申請得到了3期DUPLEX研究和2期DUET研究結果的支持，這兩項研究是迄今為止在成人和兒科局灶節段性腎小球硬化患者中進行的規模最大的頭對頭介入研究。

在3期研究中，108周的治療雖然未達到eGFR斜率主要終點，但兩項研究中，與最大標簽劑量厄貝沙坦相比，sparsentan可快速、顯著且持續地降低蛋白尿水平。兩項研究報告Sparsentan的耐受性良好，其安全性與迄今為止進行的所有臨床試驗一致。

此外，FDA最近通知該公司，不再需要REMS來確保sparsentan的益處超過胚胎-胎兒毒性的風險，并最大限度地減輕醫療保健提供系統的負擔。因此，Travere計劃要求對目前正在審查的REMS補充新藥申請進行修訂，以修改肝臟監測。該變更審查的最終日期定為2025年8月28日。

參考來源：‘Travere Therapeutics Submits sNDA to FDA for Approval of FILSPARI? (sparsentan) for the Treatment of FSGS’，新聞稿。Travere Therapeutics,Inc.；2025年3月17日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。