近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)艾米邁托賽注射液上市，用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。艾米邁托賽注射液是我國首款干細(xì)胞治療藥品，其成分來源于人臍帶組織的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC），主要從人臍帶分離獲得。

該藥品的獲批不僅標(biāo)志著我國干細(xì)胞治療進(jìn)入了商業(yè)化時(shí)代，也給整個(gè)干細(xì)胞治療領(lǐng)域注入了一針強(qiáng)心劑；同時(shí)也讓人們開始思考，我們什么時(shí)候才能不依賴有限的臍帶這些稀缺「資源」來獲得這種神奇的「藥物」。

事實(shí)上，早在 2007 年，一位來自紹興的北大才女就已經(jīng)給出了答案。

從紹興狀元到一流學(xué)者

二十世紀(jì) 70 年代，俞君英出生在浙江諸暨市阮市鎮(zhèn)檀溪村的一個(gè)普通農(nóng)民家庭。雖父母沒受過太多教育，俞君英還是憑借自己的努力考上了諸暨市湄池中學(xué)。

高中期間的俞君英行事低調(diào)，卻一直保持著年級第一，最終在 1993 年以紹興市理科狀元的成績考入北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院，是湄池中學(xué)首位考入北京大學(xué)的才女。

經(jīng)歷了大學(xué)四年的刻苦學(xué)習(xí)后，俞君英遠(yuǎn)赴美國賓夕法尼亞大學(xué)攻讀博士學(xué)位，這一去就是「銷聲匿跡」的十年。

在離開故國的十年里，俞君英深居簡出，把所有的時(shí)間都投入到了緊張的科研工作中。

她用六年完成了自己的博士學(xué)業(yè)，并付出了另外四年的努力在威斯康星大學(xué)麥迪遜分校的湯姆森研究室培育出了令世界震驚的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。

命運(yùn)的齒輪，終于再次開始轉(zhuǎn)動。

2007 年年底，俞君英與山中伸彌同一時(shí)間分別在 Science 與 Cell 刊登了他們成功培育出人類 iPSC 的研究論文。

圖片來源：Science

圖片來源：TIME

十年磨一劍的俞君英正是這篇重磅論文的第一作者兼通訊作者。雖然作者中有長長的一串署名，但主要的研究思路的設(shè)計(jì)與關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)的執(zhí)行均由俞君英獨(dú)立完成。

通過向皮膚細(xì)胞中轉(zhuǎn)入 4 個(gè)基因，俞君英與山中伸彌將體細(xì)胞成功「重編程」了具有胚胎干細(xì)胞功能的 iPSC。研究結(jié)果一出瞬間引爆了學(xué)術(shù)界，直接榮登由美國《時(shí)代》雜志評選出的 2007 年十大科學(xué)發(fā)現(xiàn)之首。

iPSC 技術(shù)也不負(fù)眾望，憑借其巨大的應(yīng)用潛力在 2012 年獲得了諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)，這也是最快獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的研究成果之一。

圖源：網(wǎng)絡(luò) 2012 年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主

遺憾的是，獎(jiǎng)項(xiàng)頒給了俞君英在日本的「競爭對手」山中伸彌與另外一位「老前輩」約翰 · 格登。

約翰 · 格登在 1962 年發(fā)現(xiàn)一個(gè)已分化的細(xì)胞核可返回未分化狀態(tài)，是發(fā)育生物學(xué)界的泰山北斗，獲得此獎(jiǎng)無可厚非。

但與山中伸彌幾乎同一時(shí)間培養(yǎng)出人類 iPSC 的俞君英卻與諾獎(jiǎng)失之交臂。

山中伸彌在前一年培育出了小鼠 iPSC，或許就是差了這一點(diǎn)時(shí)間，使得俞君英在「贏者通吃」的學(xué)術(shù)界與諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)無緣。

從學(xué)術(shù)界到工業(yè)界

盡管俞君英「錯(cuò)過」了諾獎(jiǎng)，她依舊對山中伸彌的獲獎(jiǎng)表示了祝賀。對于 iPSC 這樣偉大的技術(shù)而言，名譽(yù)上的得失并不那么重要。

對于俞君英而言，如何讓這項(xiàng)劃時(shí)代的技術(shù)造福人類，才是最重要的。

與剛剛獲批的艾米邁托賽注射液相比，重編程技術(shù)得到的 iPSC 能夠規(guī)避取用人體臍帶與胎盤制備干細(xì)胞藥物的倫理學(xué)問題；iPSC 技術(shù)可以使用極易獲得且不存在倫理學(xué)爭議的皮膚細(xì)胞，所以被認(rèn)為是干細(xì)胞治療發(fā)展的「終極方向」。

圖片來源：CDI

在制備出人類 iPSC 后，俞君英花費(fèi)了兩年時(shí)間來解決 iPSC 技術(shù)中最受人關(guān)注的安全性問題，首次實(shí)現(xiàn)了無外源基因 DNA 損傷的 iPSC 的制備。

這時(shí)的她，認(rèn)為時(shí)機(jī)成熟了，并加入了其導(dǎo)師湯姆森于 2004 年創(chuàng)立的 Cellular Dynamics International（CDI）公司，主導(dǎo)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化工作。

在 CDI，俞君英通過自己對 iPSC 的深入理解，推動了 iPSC 技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室到人體臨床試驗(yàn)階段的轉(zhuǎn)變，使得將干細(xì)胞制備成一種安全且有效的藥物成為可能。

在俞君英與其團(tuán)隊(duì)的努力下，CDI 快速發(fā)展，并于 2015 年被過渡到醫(yī)療領(lǐng)域的膠片巨頭富士以溢價(jià) 108% 的價(jià)格收購，這筆交易總價(jià)近 21 億元人民幣。

填補(bǔ)中國 iPSC 臨床研究的空白

CDI 被收購之后，俞君英決定回國發(fā)展。

做了近二十年研究的俞君英本想去科研院所繼續(xù)自己的研究，但她很快發(fā)現(xiàn)中國在 iPSC 領(lǐng)域的不足。

在 iPSC 有著先發(fā)優(yōu)勢的美國和日本在那時(shí)都進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段，可我國 iPSC 依舊聚焦在基礎(chǔ)研究，并未對產(chǎn)業(yè)化進(jìn)行太多的探索。

如果缺乏優(yōu)秀的公司，把 iPSC 這么偉大的技術(shù)用于中國的患者簡直是天方夜譚。中國不僅會在 iPSC 領(lǐng)域的商業(yè)競爭落后于美日，我們的患者也會更晚用上好的干細(xì)胞治療藥物。

為了讓 iPSC 這項(xiàng)干細(xì)胞療法的「終極答案」盡早造福中國的患者，俞君英毅然決定創(chuàng)業(yè)。

中盛溯源生物科技有限公司也應(yīng)運(yùn)而生。但在起步較晚的我國推動 iPSC 技術(shù)產(chǎn)業(yè)化談何容易，作為首席科學(xué)家和創(chuàng)始人，俞君英遇到的第一個(gè)難題就是打破國外對上游關(guān)鍵原材料的壟斷。

為此，俞君英在中盛溯源建立了上游原材料生產(chǎn)板塊，利用自己積累的經(jīng)驗(yàn)與技術(shù)實(shí)現(xiàn)了核心試劑與培養(yǎng)基的自主研發(fā)。

另一個(gè)挑戰(zhàn)，是我國國內(nèi)缺乏符合藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的細(xì)胞療法生產(chǎn)車間的經(jīng)驗(yàn)，而實(shí)現(xiàn)細(xì)胞藥物的 GMP 制造，是保證患者安全，進(jìn)入臨床試驗(yàn)的重要節(jié)點(diǎn)。

通過與業(yè)界大拿與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的學(xué)習(xí)與不懈溝通，中盛溯源成功建立了符合臨床試驗(yàn)要求的 GMP 細(xì)胞生產(chǎn)車間。

圖片來源：CDE

功夫不負(fù)有心人，在傾盡全力攻關(guān)六年之后，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心通過了中盛溯源 NCR100 注射液的臨床試驗(yàn)申請。

一年之后，中盛溯源自主研發(fā) NCR300 注射液也獲批臨床。這兩款藥物，分別是基于 iPSC 技術(shù)得到的間充質(zhì)樣細(xì)胞（iMSC）與自然殺傷細(xì)胞（iNK）產(chǎn)品，有望治療關(guān)節(jié)炎與惡性血液瘤等疾病，縮小了我國與世界 iPSC 研究的差距。

臨床研究具有巨大風(fēng)險(xiǎn)，一個(gè)藥物的研發(fā)往往需要投入超過十年的時(shí)間與十億美元才能走到商業(yè)化，對于 iPSC 療法，這條路只會更難，可俞君英還是毅然決然走上了這條道路。

或許，就如其他創(chuàng)業(yè)者一樣，對于俞君英而言－「踏上取經(jīng)路，比抵達(dá)靈山更重要」。

參考資料：

[1] 麻省理工科技評論-她是 iPSC 發(fā)明者之一，專注再生醫(yī)學(xué)、抗炎修復(fù)以及腫瘤免疫等三大領(lǐng)域，已創(chuàng)辦公司自主研發(fā)細(xì)胞治療產(chǎn)品

[2] 獨(dú)家專訪中盛溯源創(chuàng)始人俞君英博士：公司首款 iPSC 來源細(xì)胞藥物獲批國內(nèi) IND 背后_hiPSC_研究_Thomson

[3] 俞君英，下一個(gè)華人諾獎(jiǎng)得主？- 生物通

題圖來源：圖蟲創(chuàng)意

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