美國東部標準時間2025年3月6日，Neurotech制藥公司宣布，美國FDA已批準Encelto(revakinagene taroretcel-lwey，前稱NT-501)眼用植入物，用于治療成人特發性2型黃斑毛細血管擴張癥。這是FDA批準的首個專門治療這種疾病的藥物。預計將于6月份開始在美國上市。

2型黃斑毛細血管擴張癥是一種成人雙側視網膜神經退行性疾病，會導致中央視力逐漸喪失。該疾病導致視網膜中橢圓體區的光受體喪失。隨著病情的發展，患者會出現視力模糊、視力扭曲、閱讀困難和中央視力喪失等癥狀。

Encelto是一種同種異體封裝細胞基因療法，旨在向視網膜長期持續釋放重組人睫狀神經營養因子，以幫助減緩疾病進展。睫狀神經營養因子是由神經元和支持神經膠質細胞內源性產生的幾種神經營養因子之一。外源性睫狀神經營養因子被認為最初以Müller神經膠質細胞為目標，以觸發一系列可能促進光受體存活的信號事件；不過，Encelto的作用機制尚不完全清楚。

Encelto的療效在兩項針對2型黃斑毛細血管擴張癥成人患者的隨機、多中心、假手術對照研究中進行了評估，即研究NTMT-03-A（NCT03316300；研究1）和研究NTMT-03-B（NCT03319849；研究2）。批準基于這兩項研究的積極結果。

兩項研究的患者均隨機接受Encelto玻璃體內植入或標準手術步驟下的假手術。在研究1中，共120名患者隨機分組，其中115名患者（Encelto組：58名；假手術組：57名）構成療效分析人群。在研究2中，共119名患者被隨機分組，其中113名患者（Encelto組：59名；假手術組：54名）構成療效分析人群。

兩項研究的共同主要療效結果指標是通過譜域光學相干斷層掃描(SD-OCT)評估的24個月內橢圓體區喪失面積（外部/內部，黃斑光受體喪失）的變化率。共同次要結果指標是從起始到第24個月橢圓體區破裂區域內微視野靈敏度總體喪失的平均變化。

兩項3期研究結果表明，在植入植入物后，Encelto在24個月內顯著減緩了患者黃斑光受體的喪失。在研究1中，24個月時，假手術組橢圓體區喪失面積增加了0.166mm2，顯著高于Encelto組的0.075mm2。此外，假手術組從起始到24個月的總體視網膜敏感度喪失的平均變化為43.02dB，顯著高于Encelto組的25.27dB。在研究2中，兩項終點也觀察到了類似趨勢。

匯總數據顯示，接受Encelto治療的患者的橢圓體區喪失在2年內減少了36%，總體視網膜敏感度喪失減少了35%。

兩項試驗中，接受Encelto治療的患者最常見的不良反應（發生率≥2%）是結膜出血、暗適應延遲、異物感、眼痛、縫合相關并發癥、瞳孔縮小、結膜充血、眼部瘙癢、眼部不適、玻璃體出血、視力模糊、頭痛、干眼癥、眼部刺激、白內障進展或形成、玻璃體漂浮物、嚴重視力喪失、眼分泌物、前房細胞、虹膜睫狀體炎。

參考來源：‘Neurotech’s ENCELTO? (revakinagene taroretcel-lwey) Approved by the FDA for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel)’，新聞稿。Neurotech Pharmaceuticals, Inc.；美國東部標準時間2025年3月6日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。