近日，武田制藥公布了在研藥物rusfertide治療真性紅細(xì)胞增多癥患者的3期研究陽(yáng)性頂線結(jié)果。其結(jié)果顯示rusfertide在實(shí)現(xiàn)臨床緩解方面顯著優(yōu)于安慰劑，可改善患者的血細(xì)胞比容控制且減少靜脈放血治療需求。

真性紅細(xì)胞增多癥是一種罕見血液病，患者的紅細(xì)胞會(huì)過度生成，導(dǎo)致血液變稠，增加血栓的風(fēng)險(xiǎn)，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的心血管問題，如中風(fēng)和心臟病發(fā)作。主要治療方法是靜脈放血，定期清除多余的血液，直到血細(xì)胞計(jì)數(shù)恢復(fù)正常。

Rusfertide是一種首創(chuàng)的在研鐵調(diào)素模擬肽治療藥物。該藥物已獲得美國(guó)FDA的孤兒藥和快速通道資格認(rèn)定。據(jù)美國(guó)國(guó)家癌癥研究所稱，rusfertide可模擬內(nèi)源性鐵調(diào)素（一種主要在肝臟肝細(xì)胞中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)），并可提高鐵調(diào)素水平。

該藥物可能有助于使鐵水平正常化，為無法通過標(biāo)準(zhǔn)療法得到充分病情控制且需要繁重的靜脈放血治療的患者提供一種治療選擇。在對(duì)需要放血治療（無論是否接受細(xì)胞減滅治療）的真性紅細(xì)胞增多癥患者進(jìn)行的2期臨床研究[REVIVE；NCT04057040]中，約60%接受rusfertide治療的患者不再依賴放血治療。為了證實(shí)2期研究的結(jié)果，武田制藥正在進(jìn)行3期研究。

這項(xiàng)3期研究是一項(xiàng)為期156周、由三部分組成的全球隨機(jī)安慰劑對(duì)照VERIFY研究(NCT05210790)，旨在比較每周一次皮下注射起始劑量為20mg的rusfertide與安慰劑分別聯(lián)合當(dāng)前治療的療效和安全性。

293名靜脈放血依賴性真性紅細(xì)胞增多癥患者隨機(jī)接受rusfertide或安慰劑作為標(biāo)準(zhǔn)治療的附加療法。

根據(jù)積極的頂線結(jié)果，rusfertide達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)和所有4個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

該研究的主要終點(diǎn)是達(dá)到緩解的患者比例，緩解定義為不符合靜脈放血條件。在第20-32周，與接受安慰劑治療的患者(33%)相比，接受rusfertide治療的患者(77%)的臨床緩解者比例顯著更高。

其中一個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)是每個(gè)受試者的靜脈放血次數(shù)，這也是歐盟監(jiān)管機(jī)構(gòu)預(yù)先指定的主要終點(diǎn)。在第0-32周期間，rusfertide組每位患者平均進(jìn)行0.5次靜脈放血，而安慰劑組每位患者進(jìn)行1.8次靜脈放血。

此外，在其他3個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)上，與安慰劑相比，rusfertide在血細(xì)胞比容控制（血液中紅細(xì)胞的百分比）和患者報(bào)告結(jié)果方面也顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善。

Rusfertide的安全性與之前的研究一致，大多數(shù)不良事件是輕微的注射部位反應(yīng)。

參考來源：‘Rusfertide Protagonist and Takeda Announce Positive Topline Results from Phase 3 VERIFY Study of Rusfertide in Patients with Polycythemia Vera’，新聞稿。Takeda；2025 年 3 月 3 日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。