上海多方攜手聚焦罕見病致病機制研究等 推進診療技術突破與轉化

上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室的啟動是《上海市加快合成生物創新策源打造高端生物制造產業集群行動方案(2023-2025年)》的一個重要實踐。這次活動由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院主辦，旨在通過基因編輯和細胞治療領域的創新研究，推動罕見病診療技術的突破與轉化。復旦大學全力支持實驗室的建設，以期為罕見病患者提供更精準的診療方案。

新療法延緩腦癌；干細胞逆轉肺纖維化；蔡司設備獲批上市；基因療法改善耳聾

近日，《Nature Medicine》報道了一種新的輔助免疫治療方法顯著延長膠質母細胞瘤患者的無復發生存期，但需在更大規模臨床試驗中驗證其效果和安全性。此外，蔡司宣布其新一代VISUMAX 800及創新微創手術SMILE pro在中國獲批上市，此舉雖旨在提高激光視力矯正手術的效率和安全性，但也面臨技術應用帶來的潛在風險。再生元公布的基因療法DB-OTO用于治療嚴重耳聾顯示12名兒童患者中有1名未表現出聽力改善，這可能影響其未來臨床推進。

斯坦福新發現：修復大腦“糖問題”，或可逆轉認知衰退！

斯坦福大學的研究發現，隨著年齡增長，大腦中的糖萼會變薄，血腦屏障因此變得脆弱，有害物質可能進入大腦，引發炎癥和認知能力下降。研究表明，補充減少的黏蛋白可以改善這一狀況，使血腦屏障更穩固并減輕大腦炎癥，提升小鼠的認知能力。這一發現為治療神經退行性疾病提供了新思路，并可能在未來改善藥物輸送至大腦的效率。

溫度太高會讓你老得更快！《科學進展》最新發現

美國南加州大學的研究指出，長期暴露在高溫環境中可能加速生物學衰老。這項發表于2月26日的研究表明，高溫對老年人的影響特別顯著，生物學年齡平均加速了2.48年。研究分析了近3700名老年人的DNA甲基化數據，并將其與當地熱天數進行對比，發現高溫引發的細胞壓力反應可能導致不良表觀遺傳變化。研究結果警告稱，全球變暖可能加速人口整體老化，對健康構成威脅，尤其是對老年人。

Neuron | 沈義棟/鄢秀敏團隊發現大腦屏障衰老的分子機制

2025年2月26日，沈義棟和鄢秀敏團隊在《Neuron》雜志上發表研究，揭示了巨噬細胞分泌的蛋白酶Cathepsin S (CTSS)對血-腦脊液屏障的破壞作用。研究表明，隨著年齡增長，CTSS通過降解CPEC連接蛋白Claudin1（CLDN1）導致屏障完整性喪失，增加炎癥和神經退行風險。此發現為延緩大腦衰老提供新藥物靶點，但也突出老齡化過程中防御屏障受損的挑戰。