▎藥明康德內容團隊編輯

根據《自然-醫學》今日發表的一項研究結果，一名復發或難治性神經母細胞瘤患者在接受嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法后，在后續不需要其他療法的情況下，已獲得長達18年以上的完全緩解。（注：完全緩解指在抗腫瘤治療后，沒發現任何殘留的可見病變，也沒有新病灶出現，也就是可以說“患者體內的腫瘤細胞幾乎完全消失”。）

研究作者、美國貝勒醫學院（Baylor College of Medicine）的科研人員在論文中指出，這可能是迄今為止接受CAR-T療法后存活時間最長的癌癥患者。

截圖來源：參考資料[1]

CAR-T細胞療法，是利用基因工程改造癌癥患者免疫系統中的T細胞，使其具備特異性識別癌細胞的能力，在體外經過改造和擴增的T細胞被輸回患者體內后，可以殺死癌細胞。

2012年，急性淋巴細胞白血病復發的7歲女童Emily在生命垂危之際，參加了一項CAR-T細胞療法臨床試驗，并奇跡般地獲得新生。時至今日，Emily體內已經十幾年未見癌細胞的蹤跡，她順利成長為一名健康的青春少女。

CAR-T療法在Emily身上創造的奇跡激勵了許多科學家和臨床醫生，也讓無數癌癥患者看到了希望。2017年開始，已有多款針對白血病、淋巴瘤等血液腫瘤的CAR-T療法批準上市。

這種突破性療法的成功不是憑空出現的。其實早在Emily接受CAR-T細胞療法的數年之前，也有其他研究者和患者投身這項新興療法的臨床試驗，他們的成功或失敗都為推進CAR-T療法提供了重要基礎。

此次《自然-醫學》報道的這項研究就是在2004-2009年期間由貝勒醫學院的Helen Heslop教授與同事們開展的一項臨床試驗，用CAR-T細胞治療神經母細胞瘤（neuroblastoma）。

神經母細胞瘤是一種罕見的實體腫瘤，多發于兒童，治療難度大，治療后復發率高，常被稱為“兒童腫瘤之王”。根據當時的設計，經過激活和擴增的自體CAR-T細胞高表達靶向神經母細胞瘤GD2蛋白的嵌合抗原受體。但作為第一代CAR-T細胞，還沒有嵌入后來在CAR-T細胞中常用的共刺激信號結構域。

▲該研究設計示意圖（圖片來源：參考資料[1]）

在這項1期臨床試驗中，研究團隊共招募了19名復發/難治性神經母細胞瘤患兒，有11人在接受輸注時病況處于活躍期。這項試驗完成了主要目標，即測試CAR-T細胞的安全性，但在此后的隨訪時期，最終有12名患兒因為神經母細胞瘤復發，在治療后的2個月到7年間不幸去世。其余的7名患者在此后的最后一次隨訪時仍然健在，其中有5人在治療后繼續接受了至少13年的隨訪，最長的隨訪時間達到18年。

根據此次公布的長期隨訪結果，多名神經母細胞瘤患者在接受CAR-T細胞療法后病情得到了長期控制，其中一名患者更是保持了18年以上的完全緩解。這名患者在接受CAR-T輸注時，影像學檢查結果顯示其神經母細胞瘤處于活躍期，在接受輸注后是獲得完全應答的三名患者之一。后續她未再接受過其他治療。更令人鼓舞的是，論文特別提到，這名患者后來兩次足月懷孕誕下健康的嬰兒！

論文中還指出，在接受CAR-T輸注時沒有疾病跡象的8名患者中，有5名在10~15年間的最后一次隨訪中均無疾病，可認為他們已經治愈。

此外，包括那名18年緩解期的患者在內，作者共在5名接受治療的患者中發現了CAR-T細胞持續存在至少5年的證據。

《自然》期刊的新聞稿指出，這些數據表明了CAR-T細胞療法有潛力向實體瘤患者提供長期獲益，并且增進了我們對CAR-T細胞行為的生物學理解，可供其他研究借鑒。

需要提醒的是，單獨使用CAR-T治療神經母細胞瘤的有效數據仍相對有限，并不是所有患者都能獲益。本文提到的試驗也存在一些局限性，比如入組的患者是經過嚴格篩選的，而且人數較少，并不意味著這類療法可以推廣到所有這類患者。未來還需要更多、覆蓋更大規模和更廣泛人群的臨床研究，以確認這種方案的有效性。

所以，請各位患者理性看待科學試驗結果。本文的信息僅供大家了解參考，實際的治療應以目前廣泛使用、經過多年實踐的標準治療方案為準，請大家務必在專業醫生的指導下、遵醫囑進行治療。

另外，你可能還想看：

奧運冠軍丈夫30歲被預判活不過1年，

她卻決定“馬上結婚”

肝癌晚期男子，2年半后癌細胞“全消失”

女子用新型降糖藥，1年半減肥60公斤

點擊下面的名片，關注 【健康榨知機】

在消息對話框回復：奇跡

了解更多被醫學進步改變人生的奇跡故事

參考資料：

[1] Che-Hsing Li et al., Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nature Medicine (2025) Doi: https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0

本文來自藥明康德內容微信團隊，歡迎轉發到朋友圈，謝絕轉載到其他平臺。如有開設白名單需求，請在“學術經緯”公眾號主頁回復“轉載”獲取轉載須知。其他合作需求，請聯系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免責聲明：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。