默沙東“點(diǎn)火”，卻引爆了石藥

2月19日，石藥集團(tuán)因與Radiance Biopharma達(dá)成一項(xiàng)ROR1 ADC藥物的獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，引發(fā)廣泛關(guān)注。這款SYS6005藥物在多個(gè)國(guó)家的開(kāi)發(fā)商業(yè)化權(quán)益被授予，盡管其僅在國(guó)內(nèi)獲批臨床。該類別藥物因默沙東ROR1 ADC在二期試驗(yàn)中表現(xiàn)出高完全緩解率而受矚目。然而，全球僅少數(shù)ROR1藥物進(jìn)入臨床，不少項(xiàng)目陷入停滯，此交易成為石藥及投資者的重要信號(hào)。

腸道微生物與癌癥免疫治療應(yīng)答相關(guān)

近日，上海交大團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)癌癥免疫治療的效果可能受到腸道微生物及其代謝物的影響。研究表明，特定腸道微生物類型和代謝物如苯乙酰谷氨酰胺(PAGln)對(duì)免疫檢查點(diǎn)阻斷療法（如抗PD-1）的響應(yīng)產(chǎn)生負(fù)面作用。這些發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了微生物代謝物在調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)中的關(guān)鍵性，可能導(dǎo)致耐藥性，并提示通過(guò)分析微生物組來(lái)預(yù)測(cè)治療效果的潛力。未來(lái)，糞菌移植等基于微生物組的干預(yù)措施可能有助于提高癌癥免疫治療的有效性。

斯坦福篩查數(shù)百萬(wàn)病例，發(fā)現(xiàn)380個(gè)癌癥關(guān)鍵基因突變

近日，《自然遺傳學(xué)》發(fā)表了一項(xiàng)由斯坦福大學(xué)團(tuán)隊(duì)進(jìn)行的研究，該研究鎖定了380個(gè)能預(yù)測(cè)并推動(dòng)癌癥發(fā)展的DNA變異。研究通過(guò)分析13種常見(jiàn)癌癥的遺傳數(shù)據(jù)，揭示了炎癥反應(yīng)基因、線粒體在癌癥發(fā)展中的作用以及免疫系統(tǒng)與癌細(xì)胞間的復(fù)雜關(guān)系。這一發(fā)現(xiàn)為精準(zhǔn)預(yù)測(cè)個(gè)人癌癥風(fēng)險(xiǎn)和開(kāi)發(fā)個(gè)性化預(yù)防策略提供了科學(xué)依據(jù)。然而，研究人員指出，這些發(fā)現(xiàn)仍需進(jìn)一步驗(yàn)證和完善。

阻斷PCOS跨代遺傳！熱量限制可重塑卵母細(xì)胞表觀遺傳記憶

近日，山東大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)在Cell Metabolism和Cell Discovery期刊上發(fā)表研究指出，通過(guò)熱量限制可以影響多囊卵巢綜合征（PCOS）及糖尿病的跨代遺傳。研究顯示，熱量限制能夠逆轉(zhuǎn)雄激素暴露引起的小鼠卵母細(xì)胞和精子的DNA甲基化異常，從而改善后代的代謝和生殖健康。這一發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了孕前和孕期代謝管理的重要性，并為代謝疾病的預(yù)防提供了新的干預(yù)策略。

CSC | 梁凱威/房萍萍/周海兵團(tuán)隊(duì)合作揭示遺傳變異通過(guò)細(xì)胞骨架力學(xué)重塑驅(qū)動(dòng)造血惡性轉(zhuǎn)化的新機(jī)制

武漢大學(xué)泰康醫(yī)學(xué)院與藥學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)在Cell Stem Cell期刊上發(fā)表了一篇關(guān)于急性髓系白血病（AML）新機(jī)制的研究論文。該研究指出，白血病相關(guān)轉(zhuǎn)錄因子融合蛋白CBFβ-SMMHC通過(guò)重構(gòu)細(xì)胞質(zhì)內(nèi)的細(xì)胞骨架網(wǎng)絡(luò)，引發(fā)線粒體異常收縮與衍生囊泡的生成，從而激活STING介導(dǎo)的炎癥信號(hào)通路，推動(dòng)造血細(xì)胞惡性轉(zhuǎn)化。這一機(jī)制獨(dú)立于經(jīng)典的CBFβ-SMMHC與RUNX1互作，為AML治療提供了新的視角和策略。

交易對(duì)價(jià)1500萬(wàn)美元！特寶生物看上這家基因治療公司 高瓴、紅杉都投了

特寶生物的全資子公司伯賽基因計(jì)劃以1500萬(wàn)美元收購(gòu)Skyline Therapeutics Limited（九天開(kāi)曼）部分資產(chǎn)，并承諾最高不超過(guò)4300萬(wàn)美元的里程碑款。盡管九天開(kāi)曼獲得了FDA孤兒藥資格認(rèn)定，但該公司尚未盈利，2024年凈虧損為2317.62萬(wàn)美元。特寶生物表示，本次交易將豐富其技術(shù)平臺(tái)和研發(fā)管線。然而，投資者需注意九天開(kāi)曼依然面臨盈利挑戰(zhàn)。

復(fù)旦團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)帕金森病新靶點(diǎn)，開(kāi)啟治療新希望

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)在國(guó)際期刊《科學(xué)》上發(fā)表了關(guān)于帕金森病的新研究。他們通過(guò)全基因組關(guān)聯(lián)分析發(fā)現(xiàn)了FAM171A2是帕金森病的風(fēng)險(xiǎn)基因，并證實(shí)其在疾病發(fā)病中發(fā)揮重要作用。該研究揭示了FAM171A2蛋白與病理性α-突觸核蛋白結(jié)合，導(dǎo)致神經(jīng)元死亡和病情擴(kuò)散的機(jī)制。研究人員成功篩選出一種小分子化合物，能夠有效阻止上述蛋白結(jié)合，這一進(jìn)展為帕金森病的治療提供了新的干預(yù)路徑。目前該團(tuán)隊(duì)已申請(qǐng)國(guó)際專利。

小細(xì)胞肺癌重大突破！| Cancer Cell：復(fù)旦曹志偉/陳海泉

近日，復(fù)旦大學(xué)曹志偉教授團(tuán)隊(duì)與復(fù)旦附屬腫瘤醫(yī)院陳海泉教授團(tuán)隊(duì)在《Cancer Cell》雜志發(fā)表研究，揭示了小細(xì)胞肺癌（SCLC）中的“MT2”亞組織結(jié)構(gòu)。該結(jié)構(gòu)由巨噬細(xì)胞、CD8+ T細(xì)胞及NKT細(xì)胞集落組成，與SCLC患者的生存預(yù)后顯著相關(guān)。這一發(fā)現(xiàn)基于對(duì)165例SCLC患者的空間組學(xué)分析，強(qiáng)調(diào)了MT2結(jié)構(gòu)在抗腫瘤免疫功能中的潛力，同時(shí)指出其可用于預(yù)測(cè)免疫治療效果。目前，該研究成果已用于設(shè)計(jì)前瞻性臨床試驗(yàn)。