近年來，美國FDA在新藥審批方面持續(xù)保持高效和穩(wěn)定的節(jié)奏，為全球醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供了重要支持。

本文基于摩熵咨詢最新發(fā)布的《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》中的精彩內(nèi)容，對2024年美國FDA批準上市的50款新藥進行全面剖析，從獲批數(shù)量、藥物類型、治療領域、劑型、新藥認定等多角度分析，深入探討FDA新藥審批趨勢及其對全球醫(yī)藥行業(yè)的影響。（文末附2024年FDA批準上市的50款新藥完整表格）

一、2024年FDA獲批新藥：總體數(shù)量穩(wěn)定，略有下降

2024年FDA總計批準50款新藥，小分子藥物占比超過60%。

2014-2024年美國FDA批準新藥數(shù)量總體保持穩(wěn)定，10年滾動平均每年批準數(shù)量達46.5款。2024年獲批數(shù)量較2023年有所下降，達50款。新分子實體（New Molecular Entity，NME）共34款，包括小分子藥物32款，寡核苷酸藥物2款，合計占比約68%。新生物制品（Biologic License Application，BLA）共16款，占比約32%。

圖片來源：摩熵咨詢《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》

二、2024年FDA獲批新藥：藥物類型多元化

獲批新藥種類繁多，覆蓋小分子化藥、單抗、雙抗、融合蛋白、反義核酸等多種藥物類型。

小分子藥物中，小分子化藥是獲批最多的類型，共30款（94%），而肽類藥物和放射性藥物各有1款。蛋白類藥物中，單抗藥物數(shù)量最多，有10款（63%），其次為雙抗3款（19%）、融合蛋白2款（13%）和毒素1款（6%）。此外，還有2款寡核苷酸藥物獲批，包括反義核酸、抑制劑。

小分子化藥和單抗藥物持續(xù)占據(jù)主導地位，預計未來仍將是新藥研發(fā)重點。寡核苷酸藥物（如反義核酸、siRNA等）是近年來快速發(fā)展的新興領域，盡管目前獲批數(shù)量較少，但憑借巨大的治療潛力，未來獲批數(shù)量可能會增加。

圖片來源：摩熵咨詢《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》

三、2024年FDA獲批新藥：腫瘤領域持續(xù)領跑

獲批新藥中，腫瘤仍為第一大治療領域，其次為皮膚病、血液系統(tǒng)疾病型。

從治療領域來看，2024年有15款（30%）腫瘤新藥獲得FDA批準，占比略高于五年平均值29%，涉及乳腺癌、肺癌、食管鱗狀細胞癌等多個癌種。并列第二的為皮膚病藥物6款（12%）、血液系統(tǒng)藥物6款（12%），占比均高于五年平均水平。2024年抗感染藥物、代謝/內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、神經(jīng)系統(tǒng)/精神病類藥物批準數(shù)量有所下降，低于五年平均水平。

2024年FDA批準的抗腫瘤新藥中，多款藥物值得關注。根據(jù)摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫顯示，Zolbetuximab（商品名：Vyloy）為安斯泰來開發(fā)的一款靶向Claudin18.2的單抗藥物，于2024年10月18日獲批上市，獲批適應癥為局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性、HER2陰性的胃癌或胃食管結合部腺癌的成人患者，為全球首款Claudin18.2單抗。

Ensartinib（商品名：Ensacove）是由貝達藥業(yè)開發(fā)的新一代ALK抑制劑，于2024年12月18日獲FDA批準上市，用于治療ALK陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌，是首款國產(chǎn)ALK抑制劑。

圖片來源：摩熵咨詢《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》

四、2024年FDA獲批新藥劑型分布

注射劑為獲批最多的劑型，占比達50%，其次為片劑、膠囊劑。

從劑型來看，注射劑獲批數(shù)量最多，有25款（50%），注射劑能夠快速起效、生物利用度高，是當前獲批新藥最主要的劑型。未來，注射劑仍將是復雜疾病（如腫瘤、自身免疫性疾病、罕見病）治療的主要劑型，長效化、便捷化和患者友好的新型注射技術也將不斷涌現(xiàn)。

片劑在獲批新藥中占比28%，是口服藥物的主要劑型，其優(yōu)勢在于服用方便、穩(wěn)定性好、易于大規(guī)模生產(chǎn)，未來片劑將向多功能化、個性化和智能化的方向發(fā)展。

膠囊劑在獲批新藥中占比12%，其優(yōu)勢在于可容納多種形式的藥物（如粉末、液體、顆粒），并且可以掩蓋藥物的不良味道。

圖片來源：摩熵咨詢《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》

五、2024年FDA獲批新藥中，罕見病藥物研發(fā)加速

罕見病新藥頻出，多款藥物被授予孤兒藥資格、突破性療法認定。

從新藥認定的角度來看，2024年FDA批準的新藥中，孤兒藥資格認定、突破性療法、優(yōu)先審評和快速通道認定的比例較高。23款（46%）藥物獲得治療罕見病的孤兒藥資格認定，罕見病藥物研發(fā)仍然是藥物開發(fā)的重要領域，未來，孤兒藥可能會從罕見病適應癥擴展到更廣泛的疾病領域，從而擴大市場潛力。

21款（42%）藥物被認定為突破性療法，這些藥物在早期臨床試驗中顯示出顯著的療效優(yōu)勢；27款（54%）藥物通過優(yōu)先審評，這些藥物在未滿足的醫(yī)療需求方面具有顯著優(yōu)勢；14款（28%）藥物被授予快速通道認定，快速通道認定為藥物研發(fā)提供了早期支持。

六、2024年FDA獲批新藥，中國藥企出海成果顯著

本土藥企出海成果顯著，百濟神州、貝達藥業(yè)創(chuàng)新藥引領出海浪潮。

自2019年以來，我國本土藥企出海邁向全球市場取得顯著成果，近五年獲美國FDA批準上市的新藥數(shù)量累計達10款，其中2023年獲批數(shù)量尤為突出，高達5款，2024年獲批的國產(chǎn)新藥數(shù)量為2款。

百濟神州PD-1抑制劑替雷利珠單抗于2024年3月13日獲FDA批準上市，用于治療鱗狀細胞癌；貝達藥業(yè)小分子新藥恩沙替尼于2024年12月18日獲FDA批準上市，用于治療轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。

結語：

2024年FDA新藥審批呈現(xiàn)出審批政策靈活，鼓勵創(chuàng)新的特點，多種加快審評方式并用，罕見病藥物占比高，新興療法獲批增加。隨著科技的進步和監(jiān)管政策的完善，未來將有更多創(chuàng)新藥物獲批上市，為患者帶來福音。本文數(shù)據(jù)來源于摩熵咨詢最新發(fā)布的《2024年FDA批準上市的新藥分析報告》，更多精彩內(nèi)容請參考報告原文。

2024年FDA批準上市的50款新藥完整表格：