昨日，羅氏公司宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物Evrysdi(risdiplam)的片劑配方。此前，該治療藥物僅以粉末形式提供，需要醫(yī)療保健提供者在配藥前將其調(diào)配成口服或飼管服用的口服溶液。由于簡(jiǎn)化了劑量給藥，新的片劑配方為SMA患者提供了便利。

該藥物適用于治療年齡≥2歲、體重≥20公斤的SMA患者，是唯一的非侵入性SMA疾病緩解療法，目前已在100多個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。作為標(biāo)簽擴(kuò)展的一部分，Evrysdi的美國(guó)處方信息已更新，包括片劑給藥和儲(chǔ)存指南。新片劑可在室溫下儲(chǔ)存。

根據(jù)新聞稿，片劑的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)在健康志愿者中進(jìn)行的生物等效性研究(NCT04718181)的結(jié)果，該研究最初在2024年美國(guó)MDA臨床與科學(xué)會(huì)議上發(fā)表。

這項(xiàng)研究的第1部分評(píng)估了兩種新型risdiplam片劑配方的相對(duì)口服生物利用度以及食物和胃pH對(duì)其的影響。第2部分評(píng)估了第1部分中最有前景的片劑配方與目前批準(zhǔn)的口服risdiplam溶液的生物等效性和食物影響。

采用四向交叉設(shè)計(jì)，每位志愿者在進(jìn)食和禁食狀態(tài)下隨機(jī)接受單劑量5毫克risdiplam口服溶液，并在進(jìn)食和禁食狀態(tài)下接受單片5毫克risdiplam片劑（根據(jù)其組分配，整片吞服或分散在水中）。

根據(jù)藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)濃度-時(shí)間曲線下面積和最大濃度，risdiplam 5毫克片劑配方與已上市的risdiplam口服溶液具有生物等效性。此外，未發(fā)現(xiàn)食物對(duì)risdiplam口服溶液或片劑的暴露量有相關(guān)影響。

這項(xiàng)研究的結(jié)果表明，接受Evrysdi片劑治療的SMA患者可以獲得與原口服溶液相同的療效和安全性。羅氏表示，片劑配方將為服用5毫克劑量risdiplam的患者提供一種方便的替代已獲批準(zhǔn)口服溶液的藥物。Evrysdi口服溶液將繼續(xù)提供給服用其他劑量Evrysdi以及可能更喜歡口服溶液的患者。

參考來源：‘FDA approves Roche’s Evrysdi tablet as first and only tablet for Spinal Muscular Atrophy (SMA)’，新聞稿。Roche；2025年2月12日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。