廣東
2025年2月12日，法國生物技術公司GenSight Biologics宣布，其開發(fā)的LUMEVOQ?基因療法用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變（Leber Hereditary Optic Neuropathy，簡稱LHON）的REFLECT III期臨床試驗已取得五年療效和安全性的最終結(jié)果。研究顯示，LUMEVOQ?基因療法在單次注射后五年內(nèi)持續(xù)改善患者視力，且安全性表現(xiàn)良好。此外，與單側(cè)注射相比，雙側(cè)注射為患者帶來了額外的治療獲益，尤其是在臨床相關視力恢復率方面。
Leber遺傳性視神經(jīng)病變是一種罕見的母系遺傳性線粒體疾病，主要影響視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細胞，導致其變性。患者通常會經(jīng)歷突然且不可逆轉(zhuǎn)的視力喪失，若不及時干預，可能會導致法定失明。LHON嚴重影響患者的生活質(zhì)量，給患者及其家庭帶來沉重的負擔。
LUMEVOQ?是一種創(chuàng)新的基因療法，專門針對LHON患者。該療法通過玻璃體內(nèi)注射的方式進行單次給藥，旨在為患者提供可持續(xù)的功能性視力恢復。在REFLECT III期臨床試驗中，研究人員對接受LUMEVOQ?治療的患者進行了長達五年的跟蹤觀察，以評估其長期療效和安全性。
試驗結(jié)果顯示，接受單次LUMEVOQ?注射的患者在五年內(nèi)視力改善效果持續(xù)存在，且未發(fā)現(xiàn)嚴重的安全性問題。這一結(jié)果表明，LUMEVOQ?基因療法具有長期穩(wěn)定的效果，為LHON患者提供了一種有效的治療選擇。此外，研究還發(fā)現(xiàn)，與單側(cè)注射相比，雙側(cè)注射LUMEVOQ?能夠為患者帶來更高的臨床相關視力恢復率，進一步證實了該療法的潛在優(yōu)勢。
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