2月11日，SpringWorks Therapeutics宣布，美國FDA已批準 SpringWorks 的 MEK 抑制劑 GOMEKLI? (mirdametinib)用于治療患有 1 型神經纖維瘤病 (NF1) 且患有癥狀性叢狀神經纖維瘤 (PN) 且無法完全切除的成人和 2 歲及以上的兒童患者。Mirdametinib 此前還獲得了孤兒藥、快速通道和罕見兒科疾病指定。

GOMEKLI? （mirdametinib）是一種口服小分子 MEK 抑制劑，目前處于 2b 期臨床試驗階段，用于治療 1 型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤 (NF1-PN)；

• mirdametinib + lifirafenib 是一種聯合療法，目前處于 1b 期臨床試驗階段，用于治療晚期或難治性實體瘤患者；
• mirdametinib 的單藥治療和聯合療法用于治療其他基因定義的實體瘤，包括用于治療患有低級別膠質瘤的兒童和青年患者的 1/2 期臨床試驗。

來源SpringWorks官網

FDA 批準 GOMEKLI 是基于 2b 期 ReNeu 試驗的結果，該試驗招募了 114 名年齡 ≥ 2 歲的 NF1-PN 患者（58 名成人和 56 名兒科患者）。

GOMEKLI 達到了經盲法獨立中央審查評估的確認客觀緩解率 (ORR) 的主要終點，成人 ORR 為 41%（N= 24/ 58），兒童 ORR 為 52%（N=29/56）。腫瘤體積減少幅度大且持久；成人目標 PN 體積的最佳百分比變化中位數為 -41%（范圍：-90% 至 13%），兒童為 -42%（范圍：-91% 至 48%）。88% 的成人和 90% 的兒童確認有緩解，緩解持續時間至少為 12 個月，50% 和 48% 的兒童確認有緩解，緩解持續時間至少為 24 個月。通過多種患者報告結果工具進行評估，兩組患者的疼痛和生活質量也均經歷了早期和持續的顯著改善。

GOMEKLI 表現出可控的安全性和耐受性。接受 GOMEKLI 治療的成人中報告的最常見不良事件 (>25%) 是皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。

神經纖維瘤病1型相關的叢狀神經纖維瘤(NF1-PN)是一種罕見的外周神經鞘腫瘤，會引起嚴重的疼痛和毀容。

SpringWorks Therapeutics, Inc.創立于2017年，總部位于美國康涅狄格州Stamford，全職雇員305人，是輝瑞制藥公司孵化的制藥新銳，SpringWorks Therapeutics 致力于為患有罕見疾病和癌癥的醫療資源不足的患者群體開發和商業化藥物。

該公司管線中，首個 FDA 批準的療法 OGSIVEO? (nirogacestat)，是一種口服小分子伽馬分泌酶抑制劑，目前處于治療纖維瘤的 III 期 DeFi 試驗階段；而 Nirogacestat 也處于 II 期臨床開發階段，作為單一療法治療卵巢癌亞型卵巢顆粒細胞瘤 (GCT)。OGSIVEO? 于 2023 年 11 月獲得批準，用于治療需要全身治療的進展性纖維瘤成年患者。

此外，SpringWorks Therapeutics 公司還開發了Brimarafenib (BGB-3245)，這是一種口服選擇性小分子抑制劑，可抑制激活 BRAF 突變的單體和二聚體形式。