近日，諾和諾德公布了A型血友病候選藥物Mim8治療1-11歲患者的3期試驗中期結果。其結果顯示，無論患者是否攜帶抑制物，Mim8治療均具有良好的耐受性和有效性，與未接受預防性治療和既往接受過凝血因子預防性治療相比，患者出血發作次數顯著減少且具有統計學意義。

A型血友病是一種罕見的遺傳性出血疾病，會阻礙身體形成血凝塊的能力，是由凝血因子VIII(FVIII)缺失或缺陷引起的。據估計，全世界有超過100萬人患有某種形式的血友病。Mim8是一種模擬因子VIIIa的雙特異性抗體，可橋接因子IXa和因子X。這種橋接取代了因子VIII，恢復了凝血酶的產生和凝血能力。

這項開放標簽、分為兩部分的3期FRONTIER3試驗(NCT05306418)，評估了Mim8作為預防性治療對患有A型血友病（攜帶有抑制物(n=14)和無抑制物(n=56)）的1至11歲患兒的療效和安全性。

在第1部分中，所有患者每周皮下注射一次Mim8預防性治療，共26周。在第2部分中，患者可以選擇繼續每周一次的Mim8給藥，或改為每月一次的預防性給藥，再持續26周。

中期結果顯示，在研究的第一部分中，治療性出血的估計平均年出血率(ABR)為0.53，中位數ABR為0。值得注意的是，在研究期的最初26周內，74.3%的患者報告治療性出血次數為0次，所有患有A型血友病且有抑制物的患兒報告治療性出血次數為0次。

在第26周，98%的患者護理人員表示更傾向于選擇Mim8治療而不是之前的治療，其中73%的護理人員意愿為“非常強烈”。此外，在第26周，平均身體功能評分和平均生活質量總分也有所改善。試驗期間沒有報告重大安全問題；沒有觀察到中和抗藥物抗體的臨床證據。

首席研究員約翰尼·馬赫蘭古（Johnny Mahlangu）教授表示：“FRONTIER3中期分析數據對有幼兒的家庭來說是令人鼓舞的，并表明Mim8可以為患兒提供有效、方便、靈活的劑量選擇，有助于減輕治療負擔，使家庭能夠過上更正常的生活。”

據諾和諾德稱，預計將于2025年向美國和歐盟提交Mim8的上市申請。FRONTIER臨床項目的全部結果將在2025年和2026年即將召開的大會和出版物上公布。

FRONTIER臨床項目還在FRONTIER2試驗（NCT05053139）中研究Mim8對A型血友病成人和青少年患者的作用；FRONTIER4（NCT05685238）中研究Mim8對A型血友病患者的長期治療；FRONTIER5（NCT05878938）中研究從艾美賽珠單抗轉為Mim8治療A型血友病患者的作用。根據2024年5月公布的FRONTIER2試驗數據，86%的每周治療患者以及95%的每月治療患者沒有出現治療出血。

參考來源：‘Novo Nordisk A/S: Once-weekly Mim8 is well-tolerated and efficacious in children living with haemophilia A with and without inhibitors’，新聞稿。Novo Nordisk；2025年2月7日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。