01

中國患者的問題

國內藥企在做立項或路演BP時，通常用整個中國14億人作為基數來算發病率，從而推測市場容量。但當藥物上市的時候，由于眾所周知的中國客觀的地理上的貧富差距，實際能觸達的人數跟理論比少之又少。

有錢的中國人，吃藥不是問題，頭疼感冒也吃進口藥，保命藥甚至能通過特殊方式把國外上市的藥弄到國內用。但對應的，在我實際工作中，很多農村患者，從他自己的家花幾塊錢去縣醫院，都要考慮半天。

這么大的差距，怎么能夠把全中國患者一并作為基數呢？富人不用你的藥，窮人用不起你的藥，這不就是研發個寂寞么？另外，做商業規劃用的模型也都來源于歐美發達國家，這種拿來主義，肯定無法適合中國國情。

這就導致無論成立一家創業公司或者立項一款新藥，項目的商業本底是不成立的，朝著一個虛無縹緲的市場在推進。

到藥物真要商業化，發現賣不動了，這時候開始抱怨支付問題，動輒拿中美支付差異說事兒。但中國的支付問題，不是一天兩天才存在的，也不只是在這個行業存在的，底層的邏輯還是中國和發達國家的貧富差距。（PS：我認為中國的醫保支付是真的對老百姓非常友好，解決了大部分中國人的買藥問題，值得稱贊！

站在這個角度，當面對這種能為中國患者解決問題的支付體系，其又和歐美存在本質上的貧富差距時，我們的解決方案是什么？行業的整體解決方案是什么？翻譯成人話就是：如何去理解有中國特色的未被滿足的臨床需求？又如何去設計符合基于全體中國患者考量的一款藥？沿著這個邏輯，再深推，實際上就是定義什么是符合中國的創新？如何設計符合中國國情的臨床試驗、早期研發、生產等。

02

沒人想解決中國患者的問題

目前看，我國醫藥行業的創業精英、高管和高級研發人員，以有長時間歐美教育背景和跨國大公司的工作履歷者為主流，這票人從邏輯上已經歐美化了，大部分從個人經濟上也和中國國情不符。

他們回國，從本質上講，沒有幾個人想解決中國患者的問題，也沒幾個人愿意去深度思考中國患者的問題。

解決中國患者的問題需要長時間的調查和深度思考，如果沒想透，無論在經濟上還是在個人使命上都無法和他們的預期契合。

我下這個結論個人主管的觀點性很強。但是哪家公司排斥美國上市呢、哪一家又不以FDA批準為榮、不以國際多中心臨床為傲呢？等等事例，統籌來看，均指向一個結論：他們想在中國的地方賺中國人的錢，但似乎并不想解決中國患者的問題。

另外，前一陣盛行的歸國高管特種兵，很多在國內站不穩。在日常工作中他們要面土生土長的中國員工，研發和管理邏輯有點水土不服。連幾十個員工的問題都想不清楚，如果上升一個維度到一個大的患者人群、到公司幾個管線覆蓋的患者人群，那就更沒辦法處理了。所以有的時候也不是想不想思考中國患者問題的事情，是真沒有能力去思考啊！

03

繞不開的監管

再宕開一筆，看一下監管的角度。 如今，行業內從大佬到小卡拉米，只要到了這個問題不乏人大談特談FDA之人，乃至于FDA規定的就是尺，FDA認可的就是金標準！

我當然認可FDA是科學的，我們需要學習。但只談科學的學習，真的是邯鄲學步！

FDA的底層邏輯不是為了法規而法規，是基于美國國情、基于美國病人的臨床需求，為藥企設定規則和紅線。所以FDA要保證的是在美國的場景下藥物研發的社會投入和患者的社會收益是恰到好處的，說白了，FDA考慮的是美國人，而且只考慮美國人！那么問題來了，對中國來說，跟著FDA的節奏一起來算這筆帳，對中國患者是否合理呢？

比如在臨床研究中，重視患者安全完全沒問題，但我們一定要把SAE做到極致么？同一個SAE在FDA看可能是大事，因為他有更多的藥作為替代。但換到中國，沒有那么多可以替代的藥，或者是有替代的藥但是買不起，很多患者還在嗷嗷待哺的狀態，那糾結那點瑕疵不讓他上市，這確實不太合適吧！

還包括臨床實驗設定的終點、入組患者的例數，GCP/GMP的條條框框，一定搞那么嚴嗎？我們之前的文章也寫過FDA的各種注冊路徑，人家根據自己的國情會適當的調整，還會有財務上的資助，真的沒必要生搬硬套！

再看一下研發，從設備、原料到參與的CRO，很多時候為提高研發標準而提高標準。儀器廠商發明新設備，把雜志水平測的很低，那就要去定這個標準？物料廠商提供更純的物料，那你就要去規定這個物料？還包括一些潛在的毒性和風險，只要有人報道，就要去研究。還是那句話，有些問題FDA的確是在糾結，但我們真的有必要么？

整個藥物研發周期，凡是參與的人都要分一杯羹，都想自己的環節約多越好，這樣才能賺的盆滿缽滿，誰會考慮終端的患者啊！

前一陣有專家說中國有信心把百萬的天價藥搞成白菜價，我相信這是沒有深度思考的發言，行業人士也是沒經過思考的一律回懟。但不難想清楚，利用中國的人口基數去降價理論上是成立的，但是需要考慮轉化率的問題！如果藥物太貴就無法提高轉化率，為什么太貴？是因為把藥物搞得太復雜了（人家印度就能降下來）。

如果監管能靈活的、科學的、辯證的去控制，那價格降下來就不難辦了，對應的可觸及的人口就多了。這樣反向的層層循環，降到白菜價，也不能說是信口開河。

04

最后

艾青：為什么我的眼里常含淚水？因為我對這土地愛得深沉！

我們這個行業的從業者尤其是精英人士，幾乎人人“眼中有光”！但很少看到他們眼中的淚水，為這片土地流下的“大悲憫”得淚水！