AI制藥再登自然子刊，首次展示量子計(jì)算變革藥物發(fā)現(xiàn)的潛力

英矽智能與多倫多大學(xué)的研究展示了量子計(jì)算和人工智能在藥物發(fā)現(xiàn)中可能帶來的變化，特別是在針對癌癥驅(qū)動蛋白KRAS的抑制劑開發(fā)上。然而，這項(xiàng)研究強(qiáng)調(diào)盡管量子計(jì)算顯示出加速藥物早期發(fā)現(xiàn)階段的潛力，但目前并未證實(shí)其生成的分子比傳統(tǒng)方法更有效。負(fù)責(zé)研究的Alán Aspuru-Guzik博士指出，該研究未能提供顯著的量子優(yōu)勢。未來隨著量子計(jì)算功能增強(qiáng)，相關(guān)算法有望改善效果。

亨廷頓病進(jìn)展為何因人而異？科學(xué)家或發(fā)現(xiàn)推動疾病“元兇”

近日，發(fā)表在《細(xì)胞》上的一項(xiàng)研究揭示了亨廷頓病患者大腦中遺傳基因DNA的重復(fù)片段加速增長的問題。該研究發(fā)現(xiàn)，當(dāng)CAG重復(fù)序列達(dá)到約80次時(shí)，其積累速度急劇增加，導(dǎo)致神經(jīng)元迅速退化。這一現(xiàn)象被稱為“滴答作響的DNA時(shí)鐘”，并解釋了為何癥狀通常在中年出現(xiàn)以及個(gè)體之間的差異性。此外，研究提出通過靶向修復(fù)酶來干預(yù)可能提供新的治療方案。目前這一策略仍在動物模型中測試。

Nature | 黃三文團(tuán)隊(duì)揭示無性繁殖植物基因組特征

黃三文團(tuán)隊(duì)在《自然》上發(fā)表研究，構(gòu)建了首個(gè)完整解析馬鈴薯單倍型的泛基因組。該研究首次揭示了無性繁殖植物的基因組特征，并提出理想單倍型育種策略。然而，研究中也指出馬鈴薯育種面臨有害變異挑戰(zhàn)，包括有害單核苷酸變異和結(jié)構(gòu)變異，這些問題阻礙了育種效率提升。特別是，有害結(jié)構(gòu)變異表現(xiàn)出"破窗效應(yīng)"，導(dǎo)致附近積累更多變異，影響基因組純化選擇。研究為精準(zhǔn)識別與清除這些有害變異提供了新的理論依據(jù)和實(shí)踐方法。

諾和諾德：獲得口服小分子BACH1抑制劑全球權(quán)益，用于血液疾病

2025年1月22日，IMMvention Therapeutix宣布與諾和諾德達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議。諾和諾德獲得BACH1抑制劑的全球獨(dú)家許可，并負(fù)責(zé)其開發(fā)與商業(yè)化。然而，該領(lǐng)域目前在研藥物稀少，安斯泰來的ASP-8731是研發(fā)最靠前的項(xiàng)目之一。市場數(shù)據(jù)顯示，2022年美國SCD治療市場規(guī)模為14.4億美元，且預(yù)計(jì)以17.3%的年復(fù)合增長率增長，顯示出有限的市場突破。