導讀

近些年來，我們已目睹基因編輯技術(shù)在疾病領域如何發(fā)揮著巨大的作用，而人類基因組編輯技術(shù)的強大更是令人咂舌，在不久遠的將來，人類基因編輯技術(shù)或能顯著降低人類常見疾病的發(fā)病率。

然而，面對這一科技前沿的突破，其中倫理及技術(shù)局限問題，尤其是前些年，生物學家賀建奎基因編輯嬰兒事件震驚了世界，讓我們意識到這種錯誤不能再重演。

但人類基因組編輯技術(shù)仍是大勢所趨，我們應未雨綢繆，為這一技術(shù)的到來做好充分準備。

齊 萱 | 編譯

想象一下，如果能夠通過基因編輯有效預防和治療生活中常見又難以治療的治病，那將是一件多么令人興奮的事，而基因編輯技術(shù)在治療各種遺傳性疾病方面擁有著巨大的潛力，或許能讓這樣一種想象成真。

目前，科學家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了數(shù)萬個與人類疾病相關的DNA變異。雖然單個變異的影響可能微不足道，但當它們共同發(fā)生作用時，卻可能導致可怕的情況。

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顯著降低疾病的發(fā)病率

最近，《自然》雜志上發(fā)表了一項分析，正是圍繞這一話題展開，該研究指出在人類胚胎中進行多基因編輯可以顯著降低某些疾病的發(fā)病率，但同時也引發(fā)了一系列的擔憂，尤其是可能用于優(yōu)生學的威脅。

人類基因組編輯可以顯著降低阿爾茨海默病的可能性。左側(cè)的腦部掃描圖顯示的是患有阿爾茨海默病的人；右側(cè)的腦部掃描圖顯示的是“典型”的腦部。

澳大利亞昆士蘭大學的統(tǒng)計學家和遺傳學家Peter Visscher及其團隊，模擬了同時編輯與阿爾茨海默病、精神分裂癥、2型糖尿病、冠狀動脈疾病和重度抑郁癥（MDD）等多種疾病相關的特定變異的結(jié)果。他們發(fā)現(xiàn)， 在某些情況下，編輯與多基因疾病相關的單個變異就能產(chǎn)生強烈效果，并且除了MDD外，編輯多達十個與疾病相關的基因可以將疾病的終身發(fā)病率降低一個數(shù)量級。

這無疑是一個巨大的成就，或能造福全人類。

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局限與挑戰(zhàn)

然而，研究也存在局限性和挑戰(zhàn)。其中，對多基因編輯可能用于優(yōu)生學的恐懼尤為突出，這也是目前沒有任何國家允許在人類胚胎中進行基因編輯（即使是針對單個變異）的主要原因之一。

此外，研究還指出了其他重要的技術(shù)局限性。例如，多基因編輯技術(shù)可能無法在短期內(nèi)惠及更廣泛的人群，因為它目前只能通過體外受精實現(xiàn)。同時，對于常見疾病的因果變異，我們目前的了解還遠遠不夠。

其他限制因素還包括許多疾病由非遺傳因素引起，這些因素更難建模。再者，一旦某種疾病有了成功的新治療方法，就可能減少對人類基因組編輯的需求。

還有需要考慮的多效性問題：一個對某種疾病構(gòu)成風險的基因變異可能對另一種疾病具有保護作用。另外，這些技術(shù)可能加劇不平等和社會分裂，因為成本可能會很高。這些問題都需要全社會進行廣泛討論。

回顧過往，新技術(shù)的發(fā)展往往先于對其倫理、社會和環(huán)境影響的討論。從原子彈到人工智能，關于風險、效益、安全性、監(jiān)管和透明度的討論總是滯后于技術(shù)的發(fā)展。

雖然距離人類基因編輯科學和技術(shù)能夠精確且大規(guī)模應用還有很長的路要走，但它仍是科技趨勢，仍會到來。因此，我們應明智地利用這段時間做好應對之策。社會各界需要攜手做好準備，了解基因編輯的利與弊，并知道當這一天到來時應該如何應對。

參考資料

We need to talk about human genome editing

https://www.nature.com/articles/d41586-025-00015-4

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