據Incyte和Syndax于1月15日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準慢性移植物抗宿主病新藥Niktimvo(axatilimab-csfr，艾克利單抗)的兩種規格：9mg和22mg小瓶裝。新規格預計將于2月份在美國上市。

慢性移植物抗宿主病(GVHD)在同種異體干細胞移植后發生，其中捐獻的細胞引發免疫反應并靶向移植受體的器官。近一半的患者需要至少三線治療。Niktimvo是第一個獲得批準的通過靶向CSF-1R來減少炎癥和纖維化的驅動因素的慢性移植物抗宿主病治療方法，批準的具體適應癥為：用于治療體重至少為40kg（88.2磅）且在至少兩次全身治療失敗后的慢性移植物抗宿主病成人和兒科患者。

最初，該藥物以50mg瓶裝規格于2024年8月14日獲得FDA批準。批準基于全球AGAVE-201劑量范圍試驗（NCT04710576）的積極數據，該數據于2024年9月發表在《新英格蘭醫學雜志》上。

試驗納入了241名患者并隨機分配到3個治療組中：

• 0.3mg劑量組80名：每2周給藥0.3mg/kg（批準基于該組患者數據）；

• 1mg劑量組81名：每2周給藥1.0mg/kg；

• 3mg劑量組80名：每4周給藥3.0mg/kg。

在0.3mg劑量組、1mg劑量組和3mg劑量中，分別觀察到74%(95%可信區間[CI]，63至83)、67%(95%CI，55至77)和50%(95%CI，39至61)的患者在治療6個28天治療周期后獲得緩解（包括完全緩解和部分緩解的患者）。此外，三個劑量組中分別有60%、69%和41%的患者的調整后Lee癥狀量表評分降低了5分以上。

調整后Lee癥狀量表是用于評估患者報告的疾病癥狀負擔減輕的手段，評分范圍為0-100，分數越高表示癥狀越嚴重。

最常見的不良事件是與CSF1R阻斷相關的劑量依賴性短暫實驗室異常。0.3mg劑量組中有6%的患者發生了導致停用Niktimvo的不良事件，1mg劑量組中有22%的患者發生了不良事件，3mg劑量組中有18%的患者發生了不良事件。所有患者中最常見的副作用包括AST升高、感染和磷酸鹽水平降低。

新規格的批準旨在針對不同的患者體重進行優化，同時最大限度地減少劑量浪費。目前。Niktimvo已被添加到《NCCN指南》中，作為2A類建議：用于體重≥40kg的成人和兒科患者，批準劑量為0.3mg/kg，其最大劑量為35mg，每2周靜脈輸注30分鐘，直至出現進展或不可接受的毒性。

參考來源：‘Incyte And Syndax Announce U.S. Food And Drug Administration (FDA) Approval Of Niktimvo? (Axatilimab-Csfr) 9 Mg And 22 Mg Vial Sizes’，新聞稿。Incyte；2025年1月15日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。