河南
一、病史描述
患兒男性，2歲。2020年7月中旬不慎摔倒，伴有嘔吐、精神不振。遂于當地醫院行頭部CT檢查提示后顱窩占位，伴幕上腦積水。行腦室腹腔分流術及后顱窩腫瘤切除術，鏡下全切腫瘤。術后病理：（小腦）低級別膠質瘤，結合組織學形態及免疫組化標記符合毛細胞星形細胞瘤（WHO 1級），Ki-67約5%。術后未行基因檢測，未進行放化療。
2023年7月復查頭顱核磁時發現左側小腦半球異常強化影，考慮腫瘤復發。對2020年術后腫瘤樣本進行基因檢測，結果提示：BRAF基因融合陽性、BRAF V600E突變陰性、胚系變異陰性。
二、治療經過
2023年8月患兒開始于我科（首都醫科大學三博腦科醫院神經腫瘤化療科）行改良CV方案化療。化療前核磁提示左側小腦半球可見一囊實性腫塊（圖1）。
經過半年化療，2024年2月復查核磁提示腫瘤較前明顯縮小（圖2）。
患兒化療耐受性好，繼續原方案化療，2024年8月復查核磁提示腫瘤實性部分基本全消，囊性部分較前縮小（圖3）
2024年10月患兒完成化療，復查核磁提示實性部分完全消失，僅剩余一小片狀囊性成分，患兒無明顯臨床癥狀（圖4）。
三、專家點評
該患兒接受了全周期的改良CV方案化療，最終影像學檢查顯示腫瘤實性部分完全消失，并且最近復查核磁未見復發跡象。我科張俊平主任團隊開展的關于改良CV方案的臨床研究初步結果顯示，與傳統CV方案相比，改良CV方案顯著提高了腫瘤治療的完全緩解率（CR）和客觀反應率（ORR）。具體而言，CR率從4%提升至15%，ORR從50%提升至90%，超過80%的患者腫瘤縮小幅度超過50%。此外，改良CV方案的中位起效時間為4.1個月，療效持續時間長達28個月；停藥后的進展率較低，僅為14%，5年無進展生存率高達74%。完成全周期治療有助于延長患者的無進展生存期。
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